近日，全球首個(gè)且唯一獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)用于延緩1型糖尿病發(fā)病的新療法Tzield已在博鰲開出亞洲首批處方。Tzield適用于延緩8歲（含）以上兒童和成人1型糖尿病2期患者向1型糖尿病3期進(jìn)展。

作為首批獲益患者的琳琳（化名）通過早期篩查被診斷為1型糖尿病2期。由于家中多位直系親屬患有1型糖尿病，琳琳深知疾病帶來的困擾。得益于博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)“特許醫(yī)療”政策，琳琳日前轉(zhuǎn)診至博鰲未來醫(yī)院以全球領(lǐng)先速度用上了Teplizumab，并完成治療。

1型糖尿病是自身免疫性疾病，由于人體產(chǎn)生胰島素的胰島β細(xì)胞受自身免疫系統(tǒng)破壞，導(dǎo)致胰島素分泌不足乃至“匱乏”，患者需終身胰島素替代治療。而大眾熟知的2型糖尿病，是因胰島素抵抗伴胰島β細(xì)胞功能缺陷，從而導(dǎo)致的胰島素分泌相對(duì)減少的代謝性疾病。

最新數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)1型糖尿病患者人數(shù)約60萬，居全球第三，高發(fā)于10-14歲的兒童及青少年，該人群的發(fā)病率在過去20年內(nèi)增長(zhǎng)近4倍。

Teplizumab是CD3靶向的單克隆抗體，能從病因上保護(hù)自身胰島功能，連續(xù)使用14天可延緩1型糖尿病發(fā)病近3年，讓患者贏得免于胰島素治療的“無癥狀時(shí)間”，避免突發(fā)急重癥對(duì)身體造成的不可逆損害，減少對(duì)家庭心理和經(jīng)濟(jì)上的巨大沖擊。

琳琳媽媽回憶道：“琳琳的姐姐十幾年前確診1型糖尿病，每天打至少4針胰島素，一年超過1460針，還不包括監(jiān)測(cè)血糖扎手指的次數(shù)。為了控制血糖，姐姐的飲食需要嚴(yán)格控制，每頓的飯量都要計(jì)算能量，一口奶茶和冰激凌都不能吃。這些被疾病切割的日子，我不想琳琳再經(jīng)歷一次?！?/p>

琳琳的主治醫(yī)生、南方醫(yī)科大學(xué)坪山醫(yī)院內(nèi)分泌代謝科主任醫(yī)師馮琨教授介紹：“像琳琳這樣有家族史的人群，早期篩查是早期識(shí)別和干預(yù)1型糖尿病進(jìn)展的關(guān)鍵。研究顯示，1型糖尿病患者的一級(jí)親屬是發(fā)生1型糖尿病的高危人群，該人群發(fā)病風(fēng)險(xiǎn)會(huì)增加10倍以上。最新發(fā)布的《中國(guó)糖尿病防治指南（2024版）》推薦，在高危人群（如一級(jí)親屬等）中檢測(cè)胰島自身抗體篩查亞臨床期1型糖尿病，有助于早期診斷和降低糖尿病酮癥酸中毒（DKA）的發(fā)病風(fēng)險(xiǎn)?！?/p>

1型糖尿病進(jìn)展隱匿，臨床上分為3期?；颊咴?期和2期幾乎沒有糖尿病典型癥狀，如“三多一少”（多食、多飲、多尿和體重減少）。當(dāng)患者因持續(xù)惡心嘔吐、昏迷等急重癥被送醫(yī) “突然診斷”時(shí)，疾病已進(jìn)展至3期，自身胰島功能幾乎衰竭，持續(xù)的高血糖會(huì)導(dǎo)致酮癥酸中毒（DKA），嚴(yán)重時(shí)可能引發(fā)腦損傷、腎衰竭等長(zhǎng)期不可逆損傷。

早期篩查是發(fā)現(xiàn)1型糖尿病1期和2期的關(guān)鍵手段，作為博鰲樂城開出新藥處方的醫(yī)生，海南省人民醫(yī)院內(nèi)分泌科主任醫(yī)師方團(tuán)育教授表示：“琳琳通過早篩抓住了‘干預(yù)窗口期’，并且得益于‘先行先試’政策，以全球領(lǐng)先速度用上新藥，Teplizumab為患者家庭按下了‘疾病暫停鍵’?！?/p>

賽諾菲大中華區(qū)總裁施旺表示：Teplizumab是賽諾菲在免疫和糖尿病兩大領(lǐng)域的重要戰(zhàn)略產(chǎn)品。從基數(shù)龐大的2型糖尿病人群到亟需關(guān)注的1型糖尿病群體，將持續(xù)深化創(chuàng)新，加速本土可及，與社會(huì)各界共同推動(dòng)我國(guó)1型糖尿病防治體系的完善。

原標(biāo)題：《1型糖尿病新藥在博鰲樂城先行區(qū)開出首批處方，有望延緩疾病進(jìn)展》

欄目編輯：陸梓華 圖片來源：受訪者提供

來源：作者：新民晚報(bào) 左妍