封面新聞記者 戴云

“在重癥肌無力疾病對全部患者的綜合影響中，34.6%因容貌引發自卑，28.2%因無法參與工作/學習引發自我價值感喪失，10.6%有生育焦慮。值得注意的是，該疾病對年輕患者尤其是女性的影響不容小覷。”

6月21日，國內首份《重癥肌無力治療滿意度調研報告》（以下簡稱《報告》）發布，記者從中獲悉上述數據。當日，由中國罕見病聯盟、北京罕見病診療與保障學會發起的“給力人生不將就”——2025重癥肌無力關愛月活動暨患者“雙達標”護航行動啟動會在京舉行。

重癥肌無力是一種由神經—肌肉接頭傳遞功能障礙引起的自身免疫性神經肌肉疾病，主要分為眼肌型和全身型重癥肌無力。其中，全身型重癥肌無力作為罕見病，具有病程長、難治愈、易復發的特點，嚴重影響患者的日常生活、社交和工作，急性加重時甚至會危及生命。

治療滿意度如何？

據悉，《報告》基于對國內近898名重癥肌無力患者和醫生的調研結果，旨在了解重癥肌無力患者對現有治療的滿意度及治療期望，發現醫患雙方對治療目標的觀念差異和溝通中存在的問題，幫助患者提升生活質量。

《報告》顯示，針對治療滿意度，患者呈現出“心口不一”的狀態——超七成患者（74.2%）自評對當前的治療效果滿意，但多個維度的數據同時表明，超四成患者（43.2%）實際仍受癥狀控制不佳或副作用不耐受的困擾，即治療未“達標”。

總體而言，醫生對治療的滿意度比患者更高，且醫患對治療滿意度的感知存在差異——388名患者自評治療未“達標”，其中180人的主治醫生認為其治療效果良好；242名患者自評副作用不耐受，其中103人的主治醫生認為有副作用但可控。

北京協和醫院神經科主任醫師管宇宙。主辦方供圖

調研牽頭專家、北京協和醫院神經科主任醫師管宇宙分析：“醫患對治療滿意度的差異有多方面原因，醫生普遍更關注肉眼可見的癥狀等生理指標，但患者還追求容貌、社交、情緒、心理等體驗，這些需求在有限的門診時間里很難被觀察到或溝通清楚。”

長期以來，重癥肌無力以糖皮質激素、非激素類免疫抑制劑等傳統治療方案為主。在長期治療過程中，許多患者雖然癥狀得到改善，但也經歷了藥物副作用的影響。

《報告》中，約四成患者（39.4%）將減輕治療副作用列為當下最主要的治療目標，超過癥狀控制、防止復發。排名前三的副作用分別為：外貌發胖如“滿月臉”、情緒波動或失眠、腹瀉腹痛，而這些問題也導致患者產生容貌自卑、焦慮、正常社交工作受限等深層次影響。

治療方式有何新進展？

目前重癥肌無力的治療方式有哪些？患者如何選擇？面對封面新聞記者提問，四川省人民醫院罕見病醫學中心主任談頌教授表示，從大類上主要分為傳統激素和非激素類免疫抑制劑。除上述藥物外，丙種球蛋白等手段也被廣泛應用。近年來，新型生物靶向治療嶄露頭角，比如以艾加莫德為代表的FcRn拮抗劑。就病程階段而言，可分為急性期治療與后續維持期治療。

“在為患者挑選治療方案時，遵循個體化原則，并倡導醫患共同決策。”談頌解釋，這是由于每位患者即便病情相似，治療方案也可能存在差異。當下在考量治療方案時，不僅要關注醫生能觀察到的療效與副作用，還需將患者的社會化需求、心理狀態、情緒等納入考量范疇，從提升生命質量的高度出發，制定治療策略。

北京醫院神經內科主任醫師殷劍教授表示，任何療法都有一定時代性，新型靶向治療其實開創了一個新時代，即靶向治療時代。“隨著新型生物靶向制劑引入，治療框架體系可能在產生變化”。他舉例說，并聯治療方式的出現，即在早期實現高效、快速達標，隨后利用低劑量藥物直接進入小劑量激素維持管理階段，相較于傳統療法，達標速度更快，且患者所經歷的不良反應相對較少。