中國青年報客戶端訊（中青報·中青網記者 夏瑾）6月21日，“給力人生不將就”——2025重癥肌無力關愛月活動暨患者“雙達標”護航行動啟動會在北京舉行。

據介紹，重癥肌無力是一種由神經-肌肉接頭傳遞功能障礙引起的自身免疫性神經肌肉疾病，主要分為眼肌型和全身型重癥肌無力。其中，全身型重癥肌無力作為罕見病，具有病程長、難治愈、易復發的特點，嚴重影響患者的日常生活、社交和工作，急性加重時甚至會危及生命。

活動現場發布了國內首份《重癥肌無力治療滿意度調研報告》（下簡稱《報告》）。《報告》顯示，針對治療滿意度，患者呈現出“心口不一”的狀態——超七成患者（74.2%）自評對當前的治療效果滿意，但多個維度的數據同時表明，超四成患者（43.2%）實際仍受癥狀控制不佳或副作用不耐受的困擾，即治療未“達標”。與此同時，醫生對治療的滿意度比患者更高（93.7%），且醫患對治療滿意度的感知存在差異。

調研牽頭專家、北京協和醫院神經科主任醫師管宇宙教授分析，醫患對治療滿意度的差異有多方面原因，“醫生普遍更關注肉眼可見的癥狀等生理指標，但患者還追求容貌、社交、情緒、心理等體驗，這些需求在有限的門診時間里很難被觀察到或溝通清楚。”

活動現場。中青報·中青網記者夏瑾/攝

目前，國內外多個診療權威指南和共識都將“雙達標”列為重癥肌無力的治療目標。第一重達標是療效達標，即幫助患者實現疾病緩解和癥狀控制；第二重達標是安全性達標，即治療副作用最小化。只有實現“雙達標”，患者才能真正意義上回歸生活。

北京醫院神經內科主任醫師殷劍教授表示，“對于患者來說，短期雙達標意味著迅速控制癥狀，降低危象和疾病惡化風險。長期‘雙達標’能降低激素用量，最大程度地減少副作用。重癥肌無力患者規律使用生物靶向制劑，有望實現短期和長期‘雙達標’，回歸正常生活。”

作為一種慢性疾病，重癥肌無力病程長，疲勞、感染等多種因素都會誘發疾病的復發和加重。因此，對病情的評估和管理尤為重要。活動現場啟動了“我要得零分”——ADL打卡挑戰，鼓勵患者每周打卡ADL，居家監測病情控制。

據介紹，ADL評估工具可以直觀記錄癥狀波動和激素用量，判斷是否實現“雙達標”。四川省人民醫院罕見病醫學中心主任談頌教授表示，“患者每周一次ADL量表自評，居家就能直觀了解病情控制情況，也能幫助醫生量化地識別癥狀控制不佳或副作用不耐受的患者。”

《報告》顯示，僅不到一成患者能每周一次規律使用ADL評估工具。談頌教授表示，ADL得分越高表明疾病對日常生活的影響越大。0或1分是理想的達標成績；當ADL評分≥5分，說明癥狀控制不夠理想，需盡快聯系醫生復診；當ADL評分中，延髓部分得分≥2分，說明吞咽、說話、咀嚼受到明顯影響，也應聯系醫生復診。

本次活動由中國罕見病聯盟、北京罕見病診療與保障學會發起，再鼎醫藥支持。

來源：中國青年報客戶端