財聯社6月22日訊（編輯 史正丞）在本周進行的美國糖尿病協會年會上，除了禮來、諾和諾德披露藥效更好、使用更方便的新一代減肥藥進展外，一款用于嚴重Ⅰ型糖尿病的實驗性療法因其潛在的效果和開發團隊的故事引發關注。

美股上市公司福泰制藥在年會上宣布，12名接受Zimislecel全劑量輸注的Ⅰ型糖尿病并伴有低血糖感知障礙和嚴重低血糖事件的患者，在至少1年隨訪期間，其中有10人不再需要注射胰島素，剩下兩名患者所需的劑量也大幅降低。所有患者從接受治療90天開始均未發生嚴重低血糖事件。

（來源：福泰制藥）

相關研究論文也同步刊發在《新英格蘭醫學雜志》網絡版上。

Zimislecel的原理是通過科學手段將干細胞轉化為能調節血糖水平的胰島細胞，靜脈輸注后抵達胰腺并實現定植。

福泰制藥的發言人強調，公司手頭只有參與研究人群的數據，因此尚無法確定該藥物是否對其他Ⅰ型糖尿病患者有效。

公告表示，若研究繼續顯示積極結果，公司預計將在明年向FDA提交監管申報。

Zimislecel目前已經獲得美國FDA快速通道、歐洲藥品管理局優先藥品資格，以及英國藥品和保健品監管局的“創新護照”資格認定。

患者仍需做出艱難抉擇

與更加常見的Ⅱ型糖尿病不同，Ⅰ型糖尿病高發于兒童和青少年。由于免疫系統破壞胰島細胞，患者需要長期注射胰島素。而控制胰島素水平是一項需要精確計算的努力，血糖太高會損害心臟、腎臟、眼睛等器官，但如果血糖水平過低，患者會出現顫抖、昏厥或癲癇發作。

目前參與這項研究的患者，都患有Ⅰ型糖尿病的一種常見并發癥——低血糖無感知。當血糖水平急劇下降時，他們不會出現任何癥狀，例如顫抖或出汗等提示需要補充葡萄糖的體征。因此可能會突然昏厥、癲癇發作，甚至會在夜間因血糖驟降而猝死。

根據推算，光是在美國就有200萬人患有Ⅰ型糖尿病。

研究論文的第一作者、多倫多大學醫療網絡的胰腺與胰島移植項目主任特雷弗·賴克曼博士表示，這是一種令人恐懼的生活方式——患者整天都需要擔心血糖水平、飲食安排和運動時間。

賴克曼博士介紹稱，參與研究的患者在輸注新胰島細胞后，幾個月內就開始減少胰島素需求，約6個月后大多數人都不再需要這種激素。同時，患者開始治療90天內就不再出現低血糖癥狀。

但與此同時，患者們仍需持續服用藥物，防止免疫系統破壞新移植的細胞。福泰制藥的發言人也表示，患者可能余生都需服用免疫抑制劑藥物。

所以是繼續打一輩子胰島素并持續檢測血糖，還是終生服用免疫抑制藥物，將是患者選擇zimislecel前需要做出的艱難抉擇。瑞克曼博士表示，部分符合入組標準的患者，在聽說需要服用免疫抑制劑后選擇了退出。

華盛頓大學糖尿病專家伊爾·赫希博士表示，抑制免疫系統會增加感染風險，長期來看還可能提高患癌幾率。他也補充稱：“這種免疫抑制療法不像我們通常用于腎臟、心臟和肺移植的那么危險，但要完全確認這一點還需要很多年時間。”

30年求索

最新的試驗數據，也標志著生物學家道格·梅爾頓博士長達30年的探索終于取得成果。

根據過往報道，在1991年梅爾頓6個月大的兒子山姆確診Ⅰ型糖尿病前，他對這種疾病并沒有太多關注。面對每天需要四次刺破山姆的手指和腳趾來檢測血糖，還因為市場上沒有合適劑量的胰島素出售，不得不自行稀釋藥物的狀況，梅爾頓放棄了原先的研究方向，轉攻胚胎干細胞研究。

后來，梅爾頓的女兒也在14歲時確診患上了這種疾病。

2001年8月，小布什總統下令禁止將聯邦資金用于人類胚胎研究。梅爾頓博士不得不將他的干細胞實驗室與哈佛大學其他部門完全隔離，通過霍華德·休斯醫學研究所、哈佛大學和慈善家們的私人資助來運營。據他估算，這個15人左右的實驗室耗時近20年才成功將干細胞轉化為胰島細胞，大約花費了5000萬美元。

（道格·梅爾頓，來源：哈佛大學）

在2014年達成人類首次從胚胎干細胞培育出具有功能的胰島細胞這一成就后，梅爾頓需要更多資源才能推動藥物走向上市，于是他創辦了名為Semma（融合了他兒子山姆和女兒艾瑪的名字）的公司。

等到動物實驗證明藥物能夠治愈糖尿病后，又需要一家規模更大的企業來推動針對患者的臨床試驗。恰好在2019年的一次學術會議上，梅爾頓偶遇了哈佛大學的前同事，時任福泰制藥首席科學官戴維·阿爾茨胡勒博士。短短8周后，福泰制藥就以9.5億美元的報價收購了Semma。

此前接受哈佛校報采訪時，梅爾頓表示，初步取得成功后，他的團隊正希望通過基因工程找到方法，培育出不被患者身體排異的細胞。