工人日報(bào)-中工網(wǎng)記者 姬薇

6月21日，由中國罕見病聯(lián)盟、北京罕見病診療與保障學(xué)會(huì)發(fā)起，再鼎醫(yī)藥支持的“給力人生不將就”—2025重癥肌無力關(guān)愛月活動(dòng)暨患者“雙達(dá)標(biāo)”護(hù)航行動(dòng)在京啟動(dòng)。活動(dòng)現(xiàn)場發(fā)布了國內(nèi)首份《重癥肌無力治療滿意度調(diào)研報(bào)告》。

重癥肌無力是一種由神經(jīng)-肌肉接頭傳遞功能障礙引起的自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，主要分為眼肌型和全身型重癥肌無力。其中，全身型重癥肌無力作為罕見病，急性加重時(shí)甚至?xí)＜吧?/p>

《報(bào)告》顯示，針對治療滿意度，患者呈現(xiàn)出“心口不一”的狀態(tài)，超七成患者（74.2%）自評對當(dāng)前的治療效果滿意，但多個(gè)維度的數(shù)據(jù)同時(shí)表明，超四成患者（43.2%）實(shí)際仍受癥狀控制不佳或副作用不耐受的困擾，即治療未“達(dá)標(biāo)”。

總體而言，醫(yī)生對治療的滿意度比患者更高（93.7%vs74.2%）。《報(bào)告》中約四成患者（39.4%）將減輕治療副作用列為當(dāng)下最主要的治療目標(biāo)，超過癥狀控制、防止復(fù)發(fā)。

調(diào)研牽頭專家、北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)科主任醫(yī)師管宇宙教授指出：“重癥肌無力的治療沒有所謂的100分，患者需客觀理性地接受與疾病長期共存的現(xiàn)實(shí)，醫(yī)生也需要及時(shí)與患者溝通，幫助患者了解治療的進(jìn)展，保持對治療的合理預(yù)期。實(shí)現(xiàn)療效和安全性的雙達(dá)標(biāo)，這是醫(yī)患共同的治療目標(biāo)。”

目前，國內(nèi)外多個(gè)診療權(quán)威指南和共識都將“雙達(dá)標(biāo)”列為重癥肌無力的治療目標(biāo)。第一重達(dá)標(biāo)是療效達(dá)標(biāo)，即幫助患者實(shí)現(xiàn)疾病緩解和癥狀控制；第二重達(dá)標(biāo)是安全性達(dá)標(biāo)，即治療副作用最小化，包括治療副作用≤1級，口服激素劑量≤5mg/天。只有實(shí)現(xiàn)“雙達(dá)標(biāo)”，患者才能真正意義上回歸生活。

北京醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師殷劍教授表示：“對于患者來說，短期雙達(dá)標(biāo)意味著迅速控制癥狀，降低危象和疾病惡化風(fēng)險(xiǎn)。長期雙達(dá)標(biāo)能降低激素用量，最大程度地減少副作用。重癥肌無力患者規(guī)律使用生物靶向制劑，有望實(shí)現(xiàn)短期和長期雙達(dá)標(biāo)，回歸正常生活。”

四川省人民醫(yī)院罕見病醫(yī)學(xué)中心主任談頌教授建議：“患者每周一次ADL量表自評，做幾道選擇題就能看出呼吸、四肢、延髓、眼肌等肌肉的活動(dòng)能力。一方面患者居家就能直觀了解病情控制情況，另一方面也能幫助醫(yī)生量化地識別癥狀控制不佳或副作用不耐受的患者。”

活動(dòng)現(xiàn)場還啟動(dòng)了“我要得零分”——ADL打卡挑戰(zhàn)，鼓勵(lì)患者每周打卡ADL，居家監(jiān)測病情控制。

來源：工人日報(bào)客戶端