來源：中國經(jīng)濟(jì)周刊

7月4日，由中國罕見病聯(lián)盟、北京罕見病診療與保障學(xué)會、蔻德罕見病中心、海南罕萌醫(yī)學(xué)公益基金會、北京瑞洋博惠公益基金會聯(lián)合主辦，默克中國醫(yī)藥健康等支持的“二萬分之一的偶遇——全國首個腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）公益科普畫展”在京溫暖啟航。

中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康、蔻德罕見病中心創(chuàng)始人黃如方、北京積水潭醫(yī)院骨與軟組織腫瘤診療研究中心主任牛曉輝教授、默克中國醫(yī)藥健康董事總經(jīng)理張巍等出席活動，并圍繞如何推動TGCT的科普與診療展開了深入的探討。

在展覽現(xiàn)場，百余幅畫作將全球每百萬人中43個沉默的數(shù)字，描繪成可以觸摸的生命溫度。

李林康理事長在開幕式提到，我國每年新增TGCT病例約6萬例，該疾病正悄然侵蝕著越來越多患者的行動自由與生活尊嚴(yán)。

牛曉輝教授的醫(yī)學(xué)稱：“TGCT是一種非惡性的局部侵襲性腫瘤，多發(fā)于20-50歲的年輕人。主要表現(xiàn)為關(guān)節(jié)腫脹、疼痛、僵硬和活動受限?！彼M(jìn)一步表示，“TGCT對患者的影響遠(yuǎn)不止于腫瘤本身的存在，還會嚴(yán)重影響患者的日常活動能力，限制患者的工作和社交生活?！?/p>

“每一位患者的背后，都是一個需要被傾聽的故事。”黃如方主任表示，“社會對腱鞘巨細(xì)胞瘤的認(rèn)知仍舊存在巨大的空白，我們希望通過藝術(shù)的線條與筆觸勾勒出患者的困境和疼痛，幫助大家意識到這一罕見腫瘤，其實離我們并不遙遠(yuǎn)?！?/p>

牛曉輝教授指出：“目前TGCT的主要的治療手段還是手術(shù)。但有數(shù)據(jù)顯示，手術(shù)治療的總體復(fù)發(fā)率約為46.8%，中位復(fù)發(fā)時間約為12.9個月。尤其對于彌漫型腱鞘巨細(xì)胞瘤患者而言，更是面臨復(fù)發(fā)與并發(fā)癥的雙重挑戰(zhàn)?！?/p>

近期，在美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）年會上，默克公布了全球臨床Ⅲ期MANEUVER試驗第一部分詳細(xì)陽性結(jié)果。研究結(jié)果顯示，該試驗藥物在主要終點客觀緩解率（ORR）和所有次要終點均表現(xiàn)出具有統(tǒng)計學(xué)意義的改善，且藥物耐受性良好，未觀察到膽汁淤積性肝毒性或毛發(fā)/皮膚色素減退不良反應(yīng)。隨著醫(yī)學(xué)的進(jìn)展，TGCT患者迎來更多希望。

在圓桌論壇環(huán)節(jié)，李林康執(zhí)行理事長強調(diào)：“罕見病防治需要政府、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、企業(yè)、慈善組織以及社會各界攜手，共同推進(jìn)建設(shè)中國特色的罕見病可持續(xù)發(fā)展生態(tài)體系?！边@正與默克中國醫(yī)藥健康董事總經(jīng)理張巍的洞察不謀而合：“罕見病的診療涵蓋了疾病認(rèn)知、臨床診療、藥品供應(yīng)、支付和患者管理等多個關(guān)鍵環(huán)節(jié)。”

她進(jìn)一步表示，“作為全球公共健康的重要議題，罕見病是默克持續(xù)關(guān)注的方向。從加速TGCT的創(chuàng)新療法落地，到攜手各方啟動針對TGCT患者的多維度合作，默克正用實際行動詮釋‘齊心為病患’的初心?！?/p>