2023年9月20日，一名名為Lawrence Faucette的58歲患者成功接受了異種器官移植手術，手術中使用了經基因改造的豬心臟。這一手術是由馬里蘭大學醫學院（UMSOM）的醫療團隊在馬里蘭大學醫學中心（UMMC）進行的。目前，患者Lawrence Faucette可以自主呼吸，心臟也正常跳動。

之所以選擇異種器官移植，是因為Faucette患有晚期心臟疾病，但由于其既往患有外周血管疾病和內部出血并發癥，傳統的人類心臟移植不適合他。他的心臟病已經進展到了不得不進行移植的地步。

在2023年9月15日，美國食品藥品監督管理局（FDA）通過其單一患者新藥“急需使用”的途徑緊急批準了這項手術，希望能夠拯救這位患者的生命。這種批準程序通常用于患者沒有其他選擇，只有實驗性的醫療產品，如基因改造的豬心臟，才能治療嚴重或潛在致命的疾病。

然而，異種器官移植面臨一些挑戰，包括可能將動物疾病傳播給人類的風險，以及受體免疫系統可能會排斥外來器官，這可能對患者造成致命影響。為了防止人類免疫系統快速排斥豬心臟，科學家們在供體豬身上進行了10次不同的基因編輯，其中包括刪除了被認為與心臟組織異常生長有關的基因，并插入了六個人類基因，以使供體豬的免疫系統能夠接受人類心臟。

Faucette目前正在接受標準的抗排斥藥物治療以及一種名為tegoprubart的新型抗體療法，該療法由Eledon Pharmaceuticals（納斯達克：ELDN）開發。tegoprubart是一種抗CD40配體（CD40L）抑制劑，它通過阻止免疫細胞之間的關鍵通信途徑來防止排斥。在異種器官排斥的動物模型中，tegoprubart已經被證明能夠顯著延長異種器官的正常功能時間。

在2022年1月，這個先驅性的移植團隊在David Bennett身上進行了首次成功的異種心臟移植手術，而Bennett則被認為是心臟異種器官移植領域最佳的患者之一。在進行首例手術之前，UMMC的研究團隊在非人類靈長類動物身上磨練了五年的手術技術。在超過三十年的異種器官移植研究中，Muhammad M. Mohiuddin博士曾發表研究，表明經基因改造的豬心臟可以在移植到腹部后繼續跳動，甚至可以持續三年。

自從Bennett先生接受了第一個基因改造心臟異種器官移植已經將近兩年的時間，UMSOM的科研人員一直在研究他的經驗。他們的初步研究結果已經發表在《新英格蘭醫學雜志》上，而隨后更深入的調查結果則在《柳葉刀》上發表。研究表明，移植到患者體內的豬心臟在數周內繼續正常工作，沒有明顯的排斥跡象。而Bennett先生的健康狀況較差，需要在移植前花費六周的時間依賴心肺輔助裝置，這也可能導致了他最終因心臟衰竭而去世。

這次手術由該項目的科學主任Muhammad M. Mohiuddin博士和外科醫生Bartley P. Griffith博士領導。UMSOM的異種器官移植實驗室通過其位于弗吉尼亞州布萊克斯堡的異種器官移植子公司Revivicor獲得了這只經基因改造的供體豬。異種器官移植領域的進展為那些等待器官移植的患者帶來了新的希望，雖然仍然存在一些挑戰，但這一領域的研究仍在不斷前進，有望挽救更多生命。

編輯：王洪

排版：李麗