基因組編輯技術的不斷發展為治療一直難以解決的疾病提供了新的可能性，其中包括新型的細胞和基因療法。像Tome Biosciences這樣的公司是新一波初創公司中的一員，它們正在構建利用CRISPR/Cas9和其他基因組編輯技術的商業平臺。

基因組編輯技術的不斷發展為治療一直難以解決的疾病提供了新的可能性，其中包括新型的細胞和基因療法。像Tome Biosciences這樣的公司是新一波初創公司中的一員，它們正在構建利用CRISPR/Cas9和其他基因組編輯技術的商業平臺。

本周早些時候，Tome Biosciences成功完成了2.13億美元的A輪和B輪融資，投資方包括Andreessen Horowitz (a16z) Bio + Health、ARCH Venture Partners、GV、Longwood Fund、Polaris Partners、Bruker Corporation、FUJIFILM Corporation和Alexandria Venture Investments。這些資金將支持Tome開發和商業化由麻省理工學院授權的可編程基因組整合（PGI）技術。

PGI技術將CRISPR與能夠在不需要雙鏈DNA斷裂的情況下插入或編寫長達一個基因的DNA序列的酶相結合。Tome的技術組合包括整合酶介導的PGI（I-PGI），它利用專有的整合酶將大片段精確地插入基因組。I-PGI技術基于基于基因組編輯的可編程添加通過位點特異性靶向元素（PASTE）方法，該方法是Tome Biosciences的聯合創始人Omar Abudayyeh博士和Jonathan Gootenberg博士在麻省理工學院首次發現的。

關于PASTE的詳細信息可以在2022年發表的《自然生物技術》論文中找到，題為“使用CRISPR定向整合酶進行雙鏈DNA不斷裂的大片段基因組插入”。

迄今為止，Tome Biosciences已經證明I-PGI能夠在不同類型的分裂和非分裂細胞中的目標位點插入超過30kb的基因編碼，并且可以進行多重復制。Tome Biosciences的首席科學官John Finn博士表示：“我們能夠控制DNA序列插入的能力是一場改變游戲規則的變革。這意味著該領域現在可以擺脫隨機整合，利用人類基因組中的任何自然啟動子，使我們能夠組織基因表達的組織位置、時機和量。”

Tome Biosciences最初計劃利用PGI技術開發整合基因療法，用于治療單基因性肝病和用于治療自身免疫疾病的細胞療法。Tome的總裁兼首席執行官Rahul Kakkar博士表示：“PGI代表編輯技術的成熟，突破了基因醫學發現的當前障礙。對于患有罕見單基因病的患者，PGI允許單藥物潛在治療，無論遺傳異質性如何，對于患有更常見疾病的患者，PGI允許以生物制劑發現的速度創建細胞療法，具有足夠的復雜性，使其有可能在整個人類醫學領域廣泛使用。”

參考文獻：“Drag-and-drop genome insertion of large sequences without double-strand DNA cleavage using CRISPR-directed integrases.”

編輯：王洪

排版：李麗本周早些時候，Tome Biosciences成功完成了2.13億美元的A輪和B輪融資，投資方包括Andreessen Horowitz (a16z) Bio + Health、ARCH Venture Partners、GV、Longwood Fund、Polaris Partners、Bruker Corporation、FUJIFILM Corporation和Alexandria Venture Investments。這些資金將支持Tome開發和商業化由麻省理工學院授權的可編程基因組整合（PGI）技術。

PGI技術將CRISPR與能夠在不需要雙鏈DNA斷裂的情況下插入或編寫長達一個基因的DNA序列的酶相結合。Tome的技術組合包括整合酶介導的PGI（I-PGI），它利用專有的整合酶將大片段精確地插入基因組。I-PGI技術基于基于基因組編輯的可編程添加通過位點特異性靶向元素（PASTE）方法，該方法是Tome Biosciences的聯合創始人Omar Abudayyeh博士和Jonathan Gootenberg博士在麻省理工學院首次發現的。

關于PASTE的詳細信息可以在2022年發表的《自然生物技術》論文中找到，題為“使用CRISPR定向整合酶進行雙鏈DNA不斷裂的大片段基因組插入”。

迄今為止，Tome Biosciences已經證明I-PGI能夠在不同類型的分裂和非分裂細胞中的目標位點插入超過30kb的基因編碼，并且可以進行多重復制。Tome Biosciences的首席科學官John Finn博士表示：“我們能夠控制DNA序列插入的能力是一場改變游戲規則的變革。這意味著該領域現在可以擺脫隨機整合，利用人類基因組中的任何自然啟動子，使我們能夠組織基因表達的組織位置、時機和量。”

Tome Biosciences最初計劃利用PGI技術開發整合基因療法，用于治療單基因性肝病和用于治療自身免疫疾病的細胞療法。Tome的總裁兼首席執行官Rahul Kakkar博士表示：“PGI代表編輯技術的成熟，突破了基因醫學發現的當前障礙。對于患有罕見單基因病的患者，PGI允許單藥物潛在治療，無論遺傳異質性如何，對于患有更常見疾病的患者，PGI允許以生物制劑發現的速度創建細胞療法，具有足夠的復雜性，使其有可能在整個人類醫學領域廣泛使用。”

參考文獻：“Drag-and-drop genome insertion of large sequences without double-strand DNA cleavage using CRISPR-directed integrases.”

編輯：王洪

排版：李麗