截止11月1日，上周CDE官網公告的三款“擬納入突破性療法”的國產新藥已完成公示，正式被納入突破性療法名單，分別是宜聯生物的注射用YL201、翰森生物的注射用HS-20093以及詩健生物與東曜藥業的重組人源化抗Trop2單抗-SN38偶聯物。

圖片來源：CDE官網

至此，10月被納入“突破性療法”的品種數已達5款，截止10月底，2024年被納入“突破性療法”的品種數已達76款。

更值得注意的是，截至目前今年“突破性療法”數量已超2023全年，并且抗腫瘤適應癥仍是國內新藥產業的主攻區域，尤其是“非小細胞肺癌”與乳腺癌。

2024突破性療法數量超76個

幾年的創新實踐后，現如今，無論是傳統藥企還是biotech企業在創新藥領域都有了一定的經驗可談，但越是隨著創新事業的推進，企業卻越是發現，做真正滿足臨床需求的創新有多難，真正能做出滿足臨床需求新藥的企業有多稀缺。

如今，隨著醫藥資本寒冬來臨，投資人不再如以往一般熱衷于熱門賽道與明星團隊，轉而思考新藥創新背后真正的邏輯，即“哪些新藥能真正滿足臨床核心需求，哪些新藥的未來市場更具確定性”。

以往被忽略的“突破性療法”重新進入了資本的視野。

所謂突破性療法，最初于2020年被CDE引入國內，允許創新藥物與改良型新藥研發企業在三期臨床開展前申請突破性治療藥物程序，其要旨集中于兩點：

• 用于加快治療嚴重危及生命或嚴重影響生存質量的疾病新藥落地，從而盡早滿足患者的治療需求。

• 針對適應癥尚無有效治療手段或藥物，新藥較現階段治療手段具有足夠證明其臨床優勢。

簡單來講就是，想要獲得突破性療法，那么就一定要具備強大、可靠的臨床意義。

從2020年8月，西達基奧侖賽注射液獲批國內首款“突破性療法”，用于單藥治療復發或難治性多發性骨髓瘤，截至目前，CDE已累計授予了279款藥品（受理號計）突破性療法稱號。

數據來源：CDE官網

從歷年獲批數據來看，盡管近兩年新藥前端融資困難、研發動力有所下降，但CDE獲批突破性療法的產品數量卻仍呈現反向上升趨勢，截至目前，加上剛正式納入突破性療法的三款新藥，2024年已有76款（受理號）產品獲批，趕超2023全年水平。

肺癌，2024突破性療法集中領域

從獲批適應癥層面看，抗腫瘤治療仍是目前突破性療法的主要集中地，占據2024年適應癥總數的66.75%，顯示出腫瘤治療領域的高度活躍與研究重視程度。

數據來源：CDE官網、公開資料整理

而在細分疾病領域，非小細胞肺癌與乳腺癌則是今年“突破性療法”的主攻地帶，剛納入突破性療法的三款新藥，就有兩款新藥適應癥為非小細胞肺癌，2024年非小細胞肺癌領域累計共有13個受理號下的12款新藥獲批突破性療法，后者則有9個受理號下的8款新藥獲譽。

數據來源：CDE官網、公開資料整理

另外，值得注意的是，非小細胞肺癌領域也是海外MNC與國內藥企在CDE突破性療法申請中競爭最激烈的板塊。

MNC企業方面，艾伯維的Telisotuzumab Vedotin、阿斯利康的甲磺酸奧希替尼片、勃林格殷格翰的BI 1810631片、拜耳的BAY 2927088片等4款新藥以非小細胞肺癌適應癥獲突破性療法。

國內企業方面，則有百利藥業的BL-B01D1、蘇中藥業的馬來酸蘇特替尼膠囊、艾力斯醫藥的甲磺酸伏美替尼片、江蘇豪森的甲磺酸阿美替尼片、香雪精準醫療的TAEST16001、基石藥業的Lorlatinib、迪哲醫藥的DZD9008等7款新藥獲突破性療法。

不過，企業布局相同適應癥的同時，也不約而同地選擇了不同突變類型來形成差異化競爭，如艾力斯甲磺酸伏美替尼突破性療法適應癥是針對EGFR-20外顯子插入突變的NSCLC，而阿斯利康的甲磺酸奧希替尼則是（EGFR）外顯子19缺失（Ex19del）或外顯子21(L858R）置換突變NSCLC。

其實，對于肺癌領域而言，中國作為全球肺癌最高發地區，中國本土企業的研究興趣明顯高于其他癌癥領域。資料顯示，中國內地處于臨床II期及以上的非小細胞肺癌管線數量遠超境外，幾乎占據了全球該領域的管線的60%以上，而目前III期管線數量雖不及海外，但以目前國內企業對該領域的熱情來看，趕超海外或許也只是時間問題。

或許，未來肺癌適應癥還可能成為國產藥企走向全球市場的優勢領域。

2024突破性療法格局已變

受目前國內新藥的市場需求、研發投入和戰略調整等因素的影響。近年來，CDE突破性療法的獲批主體已不再以MNC企業為主，越來越多國內biotech企業上榜。

其中，恒瑞醫藥、百利藥業、信達藥業等國產創新藥中堅力量，在2024年突破性療法方面貢獻度巨大，分別有7個、4個與3個受理號獲批突破性療法。

數據來源：CDE官網，公開資料整理

以恒瑞醫藥為例，作為2024年獲批突破性療法最多的企業，恒瑞醫藥共有6款藥品的7個適應癥的獲此殊榮，分別是SHR-A1811、SHRA-1921、氟唑帕利、甲磺酸阿帕替尼、SHR-1918與HR19042。

其中，前4款藥物均為抗腫瘤藥物，既有重磅的ADC產品，也有最新的小分子抑制劑，尤其是ADC領域，作為恒瑞近年來的重點布局方向，取得了不少可觀的成績，截至目前，其管線中已有超過8個的臨床階段ADC產品。而SHR-A1811作為恒瑞醫藥最重要且進展最快的ADC管線，是一款直接對標于第一三共T-DXd（DS-8201）的HER2 ADC新藥，目前其已推進至3期臨床，前后共6款適應癥被CDE納入突破性治療品種。

而后兩款“突破性療法”管線，沒有選擇之前一樣的抗腫瘤方向，轉而瞄向了代謝與免疫領域，這或許有看重了兩大非腫瘤賽道增長潛力的原因，也或許是迫于如今抗腫瘤領域愈發增長的競爭壓力，但無論如何，恒瑞多維度的產品布局，很大程度上也會構建出獨屬于恒瑞醫藥這樣大型藥企的競爭壁壘。

對比之下，來自MNC企業的突破性療法在今年已開始陷入頹勢，獲批產品與適應癥的創新程度也與前幾年有所差距。

• 2024年3月1日，BMS的納武利尤單抗與伊匹木單抗的聯合治療方案，用于一線治療不可切除或轉移性微衛星高度不穩定性（MSI-H）或錯配修復缺陷型（dMMR）結直腸癌（CRC），被納入突破性治療藥物程序。

• 2024年5月31日，拜耳BAY 2927088（片與溶液）用于治療攜帶HER2（ERBB2）激活突變且既往接受過一種全身性治療的不可切除或轉移性非小細胞肺癌的適應癥，被納入突破性治療藥物程序。

• 2024年3月25日，羅氏GDC-0077哌柏西利和內分泌療法聯合用藥適用于治療PIK3CA突變、激素受體（HR）陽性、人表皮生長因子受體2（HER2）陰性、局部晚期或轉移性乳腺癌的適應癥，被納入突破性治療藥物程序。

結語

很明顯，目前中國本土創新事業在經歷多年試水后，取得了不少可圈可點的成果，市場格局也發生了質的變化。

尤其是目前，國內企業逐漸取代MNC企業成為CDE突破性療法新的主體后，更是極大的提振了行業本土創新的信心。

未來，隨著國產藥企們的研發實力進一步提升，MNC逐漸退出CDE突破性療法舞臺也不無可能。

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來源：藥智網/徐長卿

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