引言

2025 年 1 月，作為拜耳集團旗下細胞治療全資子公司，BlueRock Therapeutics LP 宣布，由于注冊臨床 I 期試驗結果積極，美國 FDA 正式批準帕金森病細胞療法直接進入確證臨床 III 期試驗。

前后不過10天，美國FDA連續發布兩項重要監管決定：首先放行士澤生物醫藥（蘇州）有限公司研發的通用型iPS衍生多巴胺神經前體細胞療法的臨床試驗申請（IND），準許其針對帕金森病（全球發病率僅次于阿爾茨海默病的神經退行性疾病）啟動注冊臨床研究；

隨后，FDA又配套授予該療法新藥特殊豁免權，為其帕金森病適應癥的臨床試驗提供加速支持。

同樣是治療帕金森病，美國此前僅有一家本土企業BlueRock Therapeutics開發的同類iPS衍生細胞療法進入過注冊臨床試驗階段。

01

士澤生物兩大成就

此前，士澤生物已完成“中國首例” iPS 衍生細胞治療帕金森病、及“全球首例” iPS 衍生細胞治療漸凍癥。

關于治療帕金森病，其臨床級自體iPSC衍生多巴胺能神經前體細胞注射液經顱內立體定位注射微創手術方式移植治療帕金森病于上海市東方醫院（同濟大學附屬東方醫院）在兩小時以內完成。

在首例受試者接受臨床級iPS衍生細胞移植治療后，未出現任何手術相關并發癥或圍術期不良事件，所有檢測指標均顯示正常。

患者已順利出院，安全度過觀察期并進入長期隨訪階段。這一成果標志著中國在iPS衍生細胞治療領域邁出關鍵一步。

相較于美國此前完成的全球首例實驗室級別自體iPS衍生細胞移植治療帕金森病案例，士澤生物自主研發的國產臨床級iPS衍生細胞療法在治療成本上展現出顯著優勢，僅為美國同類療法的1/30，這一突破性降本使得個性化治療帕金森病對中國乃至全球患者而言更加經濟可及，奠定了明確的市場競爭優勢。

更早一點，2024年11月，士澤生物與上海市東方醫院等機構合作，成功完成"臨床級iPSC衍生亞型神經前體細胞治療漸凍癥"的全球首例患者入組。

這即為中國首個也是目前唯一獲批開展的iPSC衍生細胞藥物治療漸凍癥的臨床研究，同時也是全球首次采用腰穿注射方式進行異體通用型臨床級iPSC衍生亞型神經前體細胞移植治療漸凍癥的創新嘗試。

02

獲特殊豁免權的背后

現在，獲得特殊豁免權意味著士澤生物可以在臨床試驗中使用尚未完全獲批的藥物或治療方法。

這不僅大大縮短了藥物的研發周期，還為患者提供了更早接受創新治療的機會。對于士澤生物本身而言，特殊豁免權的授予代表了FDA對其技術平臺和臨床前研究結果的認可。

通過簡化審批流程，士澤生物可以節省大量的時間和資源，從而降低研發成本。這對于一家創新型生物技術公司來說至關重要，因為它可以將更多的資金投入到后續的研發和臨床試驗中。

獲得FDA的特殊豁免權也提升了士澤生物在國際上的聲譽，士澤生物自創立之初就明確了國際化發展的戰略目標。獲得FDA的特殊豁免權便是其實現這一目標的重要一步，它為士澤生物在全球范圍內開展臨床試驗和市場推廣提供了便利。

這有助于士澤生物在國際市場上與其他競爭對手展開競爭，進一步擴大其市場份額。

End

寫在文末

士澤生物創始人、CEO & CSO李翔博士曾表示過：

士澤生物臨床級 iPS 衍生多巴胺能神經前體細胞注射液的命名為“XellSmart-411注射液”（“XS-411注射液”），其靈感來源于每年的4月11日，那是國際帕金森病日，是為了時刻提醒士澤生物團隊不忘初心，方得始終。

于此愿景之下，我們祝愿士澤生物最終能夠得到一個自己所期待的結果！