美國東部標準時間2025年3月6日，Neurotech制藥公司宣布，美國FDA已批準Encelto(revakinagene taroretcel-lwey，前稱NT-501)眼用植入物，用于治療成人特發(fā)性2型黃斑毛細血管擴張癥。這是FDA批準的首個專門治療這種疾病的藥物。預計將于6月份開始在美國上市。

2型黃斑毛細血管擴張癥是一種成人雙側視網(wǎng)膜神經(jīng)退行性疾病，會導致中央視力逐漸喪失。該疾病導致視網(wǎng)膜中橢圓體區(qū)的光受體喪失。隨著病情的發(fā)展，患者會出現(xiàn)視力模糊、視力扭曲、閱讀困難和中央視力喪失等癥狀。

Encelto是一種同種異體封裝細胞基因療法，旨在向視網(wǎng)膜長期持續(xù)釋放重組人睫狀神經(jīng)營養(yǎng)因子，以幫助減緩疾病進展。睫狀神經(jīng)營養(yǎng)因子是由神經(jīng)元和支持神經(jīng)膠質(zhì)細胞內(nèi)源性產(chǎn)生的幾種神經(jīng)營養(yǎng)因子之一。外源性睫狀神經(jīng)營養(yǎng)因子被認為最初以Müller神經(jīng)膠質(zhì)細胞為目標，以觸發(fā)一系列可能促進光受體存活的信號事件；不過，Encelto的作用機制尚不完全清楚。

Encelto的療效在兩項針對2型黃斑毛細血管擴張癥成人患者的隨機、多中心、假手術對照研究中進行了評估，即研究NTMT-03-A（NCT03316300；研究1）和研究NTMT-03-B（NCT03319849；研究2）。批準基于這兩項研究的積極結果。

兩項研究的患者均隨機接受Encelto玻璃體內(nèi)植入或標準手術步驟下的假手術。在研究1中，共120名患者隨機分組，其中115名患者（Encelto組：58名；假手術組：57名）構成療效分析人群。在研究2中，共119名患者被隨機分組，其中113名患者（Encelto組：59名；假手術組：54名）構成療效分析人群。

兩項研究的共同主要療效結果指標是通過譜域光學相干斷層掃描(SD-OCT)評估的24個月內(nèi)橢圓體區(qū)喪失面積（外部/內(nèi)部，黃斑光受體喪失）的變化率。共同次要結果指標是從起始到第24個月橢圓體區(qū)破裂區(qū)域內(nèi)微視野靈敏度總體喪失的平均變化。

兩項3期研究結果表明，在植入植入物后，Encelto在24個月內(nèi)顯著減緩了患者黃斑光受體的喪失。在研究1中，24個月時，假手術組橢圓體區(qū)喪失面積增加了0.166mm2，顯著高于Encelto組的0.075mm2。此外，假手術組從起始到24個月的總體視網(wǎng)膜敏感度喪失的平均變化為43.02dB，顯著高于Encelto組的25.27dB。在研究2中，兩項終點也觀察到了類似趨勢。

匯總數(shù)據(jù)顯示，接受Encelto治療的患者的橢圓體區(qū)喪失在2年內(nèi)減少了36%，總體視網(wǎng)膜敏感度喪失減少了35%。

兩項試驗中，接受Encelto治療的患者最常見的不良反應（發(fā)生率≥2%）是結膜出血、暗適應延遲、異物感、眼痛、縫合相關并發(fā)癥、瞳孔縮小、結膜充血、眼部瘙癢、眼部不適、玻璃體出血、視力模糊、頭痛、干眼癥、眼部刺激、白內(nèi)障進展或形成、玻璃體漂浮物、嚴重視力喪失、眼分泌物、前房細胞、虹膜睫狀體炎。

參考來源：‘Neurotech’s ENCELTO? (revakinagene taroretcel-lwey) Approved by the FDA for the Treatment of Macular Telangiectasia Type 2 (MacTel)’，新聞稿。Neurotech Pharmaceuticals, Inc.；美國東部標準時間2025年3月6日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導，請咨詢主治醫(yī)師。