ImmunityBio,Inc.于4月15日宣布，已在美提交Anktiva的補充生物制品許可申請(sBLA)，用于與BCG聯合在乳頭狀疾病患者中治療BCG無緩解的非肌層浸潤性膀胱癌(NMIBC)。此外，還提交了該藥物的擴展使用協議（同情用藥），以尋求用于治療淋巴細胞減少癥，作為對抗化療、放療和檢查點抑制劑副作用的生物屏障。

補充生物制品許可申請

目前，患有BCG無緩解的乳頭狀疾病的患者通常會面臨根治性的膀胱切除術，這是一種具有重大風險和終生后果的手術。

此前，該藥已在BCG無緩解且伴有原位癌的NMIBC適應癥中獲得批準。如果該補充生物制品許可申請獲得批準，這種聯合免疫療法將可能為單獨BCG無緩解并面臨根治性膀胱切除術需求的乳頭狀疾病患者提供一種有效的治療選擇。

該補充生物制品許可申請得到了QUILT-3.032試驗(NCT03022825)中BCG無緩解的高分級Ta/T1乳頭狀NMIBC患者隊列的數據支持。該隊列評估了Anktiva聯合BCG治療在該隊列患者中的療效。該組患者的中位年齡為72歲(范圍為46至93歲)。主要終點是無病生存(DFS)。

臨床數據顯示該聯合免疫療法實現了持久完全緩解，分別有88%和82%的受試者在長達2年和3年的時間內避免了手術切除膀胱。

基于Kaplan-Meier評估，治療組在12個月時的無病生存為55.4%，18個月時為51.1%，24個月時為48.3%。中位無病生存期為19.3個月。

在12個月時，無進展生存期（PFS）為97.1％，在18個月時為94.8％，在24個月時為88.8％。12個月時的總生存率為98.6％，在18個月時為94.3％，在24個月時為91.7％。在12和24個月時，疾病特異性的生存率分別為100％和97.7％。

在中位隨訪20.7個月時，膀胱切除率為7%(72例中的5例)。

大多數(86%)治療中出現的不良事件為1至2級。最常見的3級茶包括血尿（2％）和尿路感染（2％）。

擴展使用協議

淋巴細胞減少癥是指自然殺傷細胞和T細胞的喪失，而這些細胞正是抗癌所必需的。迄今為止，還沒有治療方法來克服由癌癥本身和護理標準(包括化療、放療、類固醇和檢查點抑制劑)引起的淋巴細胞減少癥。

此前，Anktiva用于治療淋巴細胞減少癥已獲得再生醫學高級療法認定。如果擴展使用協議獲得授權，將允許患者和醫生盡早使用Anktiva。

參考來源：‘ImmunityBio Announces FDA Submissions of Supplemental BLA for NMIBC Papillary Disease and for Expanded Access of ANKTIVA? to Treat Lymphopenia’，新聞稿。ImmunityBio,Inc.；2025年4月15日發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。