120萬元打一針，就能讓癌細胞消失？今年6月中國首個獲批的CAR-T藥物——阿基侖賽注射液（奕凱達）批準上市，為廣大癌癥患者帶來了希望。

與此同時，使用該產(chǎn)品為患者進行治療的上海瑞金醫(yī)院也備受關(guān)注。瑞金醫(yī)院血液科副主任醫(yī)師許彭鵬教授曾表示，“一個晚上，醫(yī)院的總機就收到了上百個咨詢電話，都是問能不能來做CAR-T治療。”

另外，近日復星國際聯(lián)席CEO陳啟宇表示，近期一些不明真相的癌癥患者蜂擁至瑞金醫(yī)院，也給醫(yī)院造成了一定的困惑。

陳啟宇表示，近期網(wǎng)上盛傳的瑞金醫(yī)院120萬一針的“抗癌神藥”是一個“誤會”。“目前這個藥已經(jīng)在瑞金醫(yī)院臨床上使用了，但僅僅是針對淋巴瘤的治療，還不能針對其他癌種。”目前CAR-T細胞在多種血癌當中具有強大而持久的治療作用，但是對于治療實體瘤效果仍然不佳。

一個月病灶完全消失

據(jù)浦東發(fā)布，2019年因上腹部的不適，陳阿姨來到了上海瑞金醫(yī)院就診，經(jīng)胃鏡以及活檢后，確認罹患4期彌漫性大B細胞淋巴瘤。通過一線的免疫化療，腫瘤消失了，此后陳阿姨嚴格堅持著每三個月到半年的一次隨訪。

沒想到的是，今年年初的PET-CT檢查結(jié)果顯示：彌漫性大B細胞淋巴瘤再次出現(xiàn)了。如果再經(jīng)歷一次化療，年邁的陳阿姨能否承受得住？

“我從網(wǎng)上看到，國內(nèi)有一款新的CAR-T細胞療法是可以治療淋巴瘤的，我母親是不是能用？”今年6月，當陳阿姨的兒子了解到第一款CAR-T細胞治療藥物剛剛在中國宣布上市時，心疼母親身體的他立刻向許彭鵬醫(yī)生提出治療請求。

一場57天的特殊“抗癌戰(zhàn)”打響了：6月30日陳阿姨進行了細胞采集，采集完之后，她的細胞就被送到了位于浦東張江的復星凱特的實驗室和工廠當中進行CAR-T細胞的制備，在7月28日患者開始了清淋方案的化療。

網(wǎng)傳阿基侖賽注射液的藥品銷售訂單 圖片來源：健康時報

隨后，從復星凱特制備出的68毫升液體被送到醫(yī)院，8月2日患者開始進行CAR-T細胞的回輸，到第12天之后，CAR-T細胞立刻到達了頂峰，醫(yī)生給予患者一些相關(guān)的治療，很快她的細胞因子的釋放綜合征就得到了控制。隨著CAR-T細胞擴增的控制之后，體溫開始逐漸下降，非常平穩(wěn)地度過了細胞因子釋放綜合征的過程，最終在8月26日的PET-CT檢查中顯示，病灶完全消失了。

圖片來源：浦東發(fā)布

據(jù)浦東發(fā)布9月28日發(fā)布的消息，在奕凱達上市百天后，全國范圍內(nèi)已有10例以上病人正在或準備進行該款CAR-T細胞治療。其中，有兩例患者完成了治療后一個月評估，均獲得了影像學上的完全緩解（CT或PET-CT檢查后顯示病灶消失）。

CAR-T療法并非萬能抗癌神藥

“當時我在抖音上看到新聞——120萬元打一針，2個月癌細胞清零，其中的一些話語表達并非是專業(yè)醫(yī)生認可的，我們不敢輕易說‘癌細胞清零’這幾個字。”許彭鵬說。“我們想表達的是，患者在經(jīng)過CAR-T細胞治療之后達到了完全緩解，就是從影像學上看不到病灶了。”

顧名思義淋巴瘤是生長在淋巴系統(tǒng)上的造血系統(tǒng)的惡性腫瘤，是一個全身性的系統(tǒng)性疾病。沒有發(fā)現(xiàn)病灶，這是醫(yī)學上的“完全緩解”，但不等于“治愈”。至少要“完全緩解”持續(xù)五年，或許才能談得上治愈。

許彭鵬表示，CAR-T治療早在2017年就在美國被批準上市。2021年6月22日，中國批準它以藥品的形式上市。目前國內(nèi)上市的CAR-T產(chǎn)品并不適合所有的腫瘤患者，目前國內(nèi)批準的CAR-T療法適應(yīng)人群為既往接受二線及以上系統(tǒng)性治療后復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤成人患者。

許彭鵬坦言，一般情況下，并非所有淋巴瘤患者一開始都需要用到CAR-T治療，因為初治患者有60%-70%可以通過一線標準治療方式實現(xiàn)治愈。“以往針對這類淋巴瘤病人，通過化療和靶向等一線治療方式，就有60%-70%的病人可以實現(xiàn)治愈，絕大多數(shù)藥物也可以進入醫(yī)保，經(jīng)濟負擔并不會很大。”許彭鵬說。

此外，淋巴瘤患者也并非人人都能接受CAR-T治療，“譬如腫塊很大的患者，容易引發(fā)腫瘤溶解綜合征，又如腫瘤長在腦部，CAR-T治療的風險也很大。”許彭鵬進一步表示。

許彭鵬坦言，對于復發(fā)難治沒有有效治療手段的淋巴瘤患者，傳統(tǒng)治療方案僅有一年或者更短的存活時間，此前有研究數(shù)據(jù)顯示，CAR-T療法能夠達到約80%的總體有效率，有近一半的患者能夠生存超過4年，獲得臨床治愈的可能。

圖片來源：浦東發(fā)布

另外，據(jù)極目新聞報道，湖北省臨床腫瘤學會淋巴瘤專家委員會主任委員、湖北省腫瘤醫(yī)院淋巴瘤內(nèi)科主任吳輝菁表示，以2線治療失敗以后的彌漫大B淋巴瘤為例，CAR-T的緩解率在70%-90%，幾乎比所有藥物都高，完全緩解率在50%-60%。但有大約一半患者在1年之內(nèi)復發(fā)，即使達到完全緩解，仍會有復發(fā)可能。

專家們也指出，現(xiàn)階段CAR-T療法也并非萬能抗癌神藥，不能盲目吹捧。武漢大學人民醫(yī)院東院腫瘤科副主任章必成指出，目前的CAR-T在腫瘤治療上還比較“小眾”，所獲適應(yīng)癥范圍也只針對血液腫瘤，而在大家熟悉的像肺癌、肝癌、大腸癌、乳腺癌等實體腫瘤領(lǐng)域，CAR-T尚未被成功運用，而臨床上這些患者更多。同時，它也有一定的副作用，應(yīng)用時也需要醫(yī)生團隊有非常豐富的處理經(jīng)驗。

國內(nèi)并非只有上海瑞金醫(yī)院

在做CAR-T細胞療法

另外，據(jù)DeepTech深科技消息，華東師范大學生命科學學院副院長葉海峰表示，國內(nèi)已經(jīng)有多家醫(yī)院可以從事CAR-T相關(guān)的臨床研究，其中浙江大學醫(yī)學院附屬第一醫(yī)院黃河院長團隊自2015年起就開始從事CAR-T細胞療法的研究，已經(jīng)將該技術(shù)成功應(yīng)用于急性淋巴細胞白血病、淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤等疾病的治療，大量腫瘤患者在治療后長期保持完全緩解，黃河院長團隊的CAR-T細胞治療技術(shù)在國際上已經(jīng)處于領(lǐng)先地位，以至于世界各國的病人都慕名而來。

同時，國內(nèi)并非只有上海瑞金醫(yī)院在做CAR-T細胞療法，只是該院的這名出院患者是國內(nèi)首批商業(yè)化CAR-T細胞產(chǎn)品的受益者。

據(jù)極目新聞報道，CAR-T在國內(nèi)上市前，在武漢同濟醫(yī)院、協(xié)和醫(yī)院、湖北省腫瘤醫(yī)院、武漢市第一醫(yī)院等多家醫(yī)院的血液科和腫瘤內(nèi)科，已有許多患者有幸通過免費臨床試驗使用到這個療法，從中受益。

目前，我國已獲批兩款CAR-T細胞治療產(chǎn)品，除了復星凱特的阿基侖賽注射液（奕凱達）之外，還有藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液（倍諾達）尚未公布定價，但這兩家均是引進國際已上市的CAR-T產(chǎn)品技術(shù)。同時，據(jù)財經(jīng)大健康報道，還有七款國產(chǎn)CAR-T進入二期臨床試驗。

據(jù)第一財經(jīng)報道，目前國內(nèi)已經(jīng)獲得批準或進入臨床階段的近40個CAR-T療法發(fā)現(xiàn)，其中有一半是來自上海的生物醫(yī)藥企業(yè)，包括復星凱特、藥明巨諾、科濟藥業(yè)、亙喜生物、賽比曼生物、恒潤達生、上海細胞治療集團、優(yōu)迪卡生物等。

CAR-T細胞療法為何如此昂貴

CAR-T細胞療法的出現(xiàn)，已被符合適應(yīng)癥的患者視為了“救命稻草”。但120萬的價格，也成為了一道高高的門檻。而在全球范圍，美國同類藥物價格為在37.3萬美元至43萬美元，折合人民幣約240萬-300萬元。

如此昂貴，背后不是沒有原因的，就這款藥品而言，它可以說是“私人定制”的。

中國科學院生物學博士、助理研究員李雷介紹，患者接受 CAR-T 細胞療法要經(jīng)歷以下步驟：

第一步，要評估患者是否適合 CAR-T 細胞療法； 第二步，從病人血液中分離細胞，然后純化得出 T 細胞； 第三步，這時會進入定制化步驟，要有專門的實驗人員進行細胞操作和培養(yǎng)，中間還會面臨失敗的風險，具體來說是用基因來改造 T 細胞，要把細胞改造得既能識別癌細胞、又能激活 T 細胞的嵌合抗原，如此才能形成 CAR-T； 第四步，對 CAR-T 進行擴增，以獲得大量 CAR-T； 第五步，輸入患者體內(nèi)。

李雷表示：“這是標準的基因工程改造 + 個人定制，全程需要具體的實驗室和醫(yī)生參與，并且有很大的失敗概率。要不是緊急治療，可能都熬不過去。”他同時表示，盡管有風險但這是應(yīng)對癌癥的終極策略之一。

“定價120萬，一方面基于國際價格的狀況，另一方面因為是個性化治療，每一個患者都相當于配置了一個生產(chǎn)線，從原輔材料等都是采用國際標準的，對生產(chǎn)、技術(shù)人員的要求也是非常高的。”復星凱特CEO黃海表示，“我們已經(jīng)積極與商業(yè)保險等合作，希望提供新的支付方式來增加藥品可及性的可能。”

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