4月17日,北京大學(xué)第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科孫永安教授及其團(tuán)隊(duì)為一名早期阿爾茨海默病(AD)患者開(kāi)出多奈單抗注射液(商品名:記能達(dá)?)在北京大學(xué)第一醫(yī)院的首張?zhí)幏健W鳛閲?guó)內(nèi)首個(gè)靶向清除淀粉樣蛋白斑塊的生物制劑,該藥物的臨床應(yīng)用標(biāo)志著我國(guó)AD治療正式邁入精準(zhǔn)干預(yù)時(shí)代,為早期患者延緩認(rèn)知衰退、保留生活獨(dú)立性提供了創(chuàng)新性方案。
在孫永安教授的指導(dǎo)下,該患者在醫(yī)院完成神經(jīng)心理室、神經(jīng)免疫室、影像科及核醫(yī)學(xué)科的相關(guān)檢查后,經(jīng)過(guò)團(tuán)隊(duì)細(xì)致嚴(yán)謹(jǐn)?shù)脑u(píng)估,確診為輕度阿爾茨海默病性癡呆。在住院期間完成多奈單抗的首次用藥,過(guò)程順利。
困境:超七成患者確診即中晚期,家庭和社會(huì)經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)激增
阿爾茨海默病是一種致命性的神經(jīng)退行性疾病,會(huì)導(dǎo)致記憶力和認(rèn)知功能逐漸衰退,全球約50%-70%的癡呆病例與其相關(guān),是全球第7大死因。
在中國(guó),阿爾茨海默病給家庭和社會(huì)帶來(lái)了沉重的疾病和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。“我國(guó)大多數(shù)患者通常在出現(xiàn)記憶和思維問(wèn)題很久后才被發(fā)現(xiàn),早期AD就診率28.6%,輕度認(rèn)知障礙(MCI)就診率僅為2.8%,大多數(shù)的患者一經(jīng)確診即為中晚期,喪失最佳治療窗口。中晚期患者往往需要幾年、十幾年甚至更長(zhǎng)時(shí)間的治療照護(hù),照護(hù)成本激增。”孫永安教授指出。資料顯示,長(zhǎng)期照護(hù)費(fèi)用大多由家庭獨(dú)自承擔(dān),且照護(hù)者平均每周需要花費(fèi)大約6個(gè)工作日來(lái)照顧患者,產(chǎn)生巨大的直接和間接成本,患者的家庭子女也普遍面臨精神壓力和體力的雙重考驗(yàn)。
阿爾茨海默病所需的社會(huì)經(jīng)濟(jì)成更是不斷上升。2015年我國(guó)AD相關(guān)社會(huì)經(jīng)濟(jì)支出達(dá)1.1萬(wàn)億元(占GDP1.47%)。據(jù)推算,到2030年我國(guó)阿爾茨海默病社會(huì)經(jīng)濟(jì)成本將達(dá)到3.2萬(wàn)億元,在2050年達(dá)到11.9萬(wàn)億元。一項(xiàng)研究顯示,中度、重度阿爾茨海默病的醫(yī)療成本是輕度阿爾茨海默病的1.3、2.1倍。“早診早治不僅是醫(yī)學(xué)問(wèn)題,更是減輕社會(huì)負(fù)擔(dān)的關(guān)鍵。”孫永安教授強(qiáng)調(diào)。
突破:創(chuàng)新藥精準(zhǔn)狙擊致病蛋白,助力患者疾病進(jìn)展顯著減緩35%
淀粉樣蛋白病理學(xué)改變是確診阿爾茨海默病的重要標(biāo)志物之一。淀粉樣蛋白是身體自然產(chǎn)生的一種蛋白質(zhì),它可以凝聚在一起形成淀粉樣斑塊。大腦中淀粉樣蛋白斑塊的過(guò)度積聚可能導(dǎo)致與阿爾茨海默病相關(guān)的記憶和思考問(wèn)題。“多奈單抗通能直接干預(yù)疾病的核心病理進(jìn)程,通過(guò)清除β淀粉樣蛋白斑塊來(lái)延緩疾病進(jìn)展。“孫永安教授介紹。
研究表明,在符合接受多奈單抗注射液治療條件的早期阿爾茨海默病患者人群中,疾病更早階段患者的用藥效果更好。在疾病進(jìn)展較早的人群中,接受多奈單抗注射液治療的患者疾病進(jìn)展顯著減緩了35%,在整體人群中,藥物治療則顯著減緩了22%。臨床試驗(yàn)證實(shí)記能達(dá)?能使患者的疾病進(jìn)展至阿爾茨海默病導(dǎo)致的中度癡呆風(fēng)險(xiǎn)降低50%,幫助早期輕度患者在喪失獨(dú)立能力前挽回長(zhǎng)達(dá)37.3個(gè)月。
相較于目前已有的用藥的方案,多奈單抗每月一次的靜脈輸注顯著提升治療便捷性。團(tuán)隊(duì)成員陳思霨主治醫(yī)師介紹,“每月一次的輸注方式大幅減少患者往返醫(yī)院的頻率,對(duì)需長(zhǎng)期照護(hù)的家庭而言,這意味著治療依從性與生活質(zhì)量的‘雙贏’。”
針對(duì)AD超十年的“隱形進(jìn)展期”,孫永安教授劃出關(guān)鍵預(yù)警紅線:若老人出現(xiàn)進(jìn)行性記憶力減退、語(yǔ)言表達(dá)困難、邏輯思維下降或頻繁時(shí)空混淆等癥狀,需立即前往記憶門診、神經(jīng)內(nèi)科等專業(yè)醫(yī)療機(jī)構(gòu)篩查。“這是一場(chǎng)與時(shí)間的賽跑。只有早篩、早診、早治,才能為患者家庭擺脫照護(hù)重負(fù),為社會(huì)守住萬(wàn)億經(jīng)濟(jì)成本。”
專家出診時(shí)間:
孫永安 主任醫(yī)師:北京大學(xué)第一醫(yī)院西城廠橋院區(qū) 每周四上午、周五上午
白靜 副主任醫(yī)師:北京大學(xué)第一醫(yī)院西城廠橋院區(qū) 每周一上午、周二上午
孫云闖 副主任醫(yī)師:北京大學(xué)第一醫(yī)院西城廠橋院區(qū) 每周二上午
陳思霨 主治醫(yī)師:北京大學(xué)第一醫(yī)院西城廠橋院區(qū) 互聯(lián)網(wǎng)門診(夜)每周一
記憶障礙門診(陳思霨):北京大學(xué)第一醫(yī)院西城廠橋院區(qū) 每周四下午
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