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神經(jīng)科學(xué)發(fā)展不受限，神經(jīng)科學(xué)診療不受限，神經(jīng)患者福祉不受限！

2025年5月11日，由瑞洋博惠公益基金會和羅氏制藥中國聯(lián)合主辦的“2025神經(jīng)科學(xué)論壇”在北京隆重召開。本次會議以“全神匯聚 氏力不受限”為主題，匯聚了300余位神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域權(quán)威專家及行業(yè)學(xué)者，通過主題報(bào)告、巔峰對話與專題研討等多元形式，與會專家圍繞神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的前沿突破、技術(shù)革新、診療模式創(chuàng)新及未來發(fā)展路徑展開了深度交流與思想碰撞。

圖 會議現(xiàn)場

會議伊始，首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院院長郝峻巍教授、復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院院長王藝教授、北京瑞洋博惠公益基金會發(fā)起人及終身名譽(yù)理事長段重高先生、羅氏制藥中國特藥領(lǐng)域副總裁陳顗娟女士等來自醫(yī)院及企業(yè)等不同領(lǐng)域的專家指出，神經(jīng)系統(tǒng)疾病現(xiàn)已成為全球性重大健康挑戰(zhàn)，其中又以神經(jīng)免疫性疾病和神經(jīng)退行性疾病的疾病負(fù)擔(dān)及診治挑戰(zhàn)尤為突出。羅氏制藥扎根中國市場三十余載，在視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）、多發(fā)性硬化（MS）、脊髓性肌萎縮癥（SMA）、帕金森病（PD）等一系列神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域，目前已分別有薩特利珠單抗、奧瑞利珠單抗、利司撲蘭、多巴絲肼這四款神經(jīng)領(lǐng)域尖端/經(jīng)典產(chǎn)品在中國獲批上市，未來將繼續(xù)不遺余力地深耕神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域，加速創(chuàng)新藥物及診療工具的研發(fā)進(jìn)程，如基于大腦穿梭（BrainshuttleTM）技術(shù)開發(fā)的Trontinemab為阿爾茨海默病（AD）帶來新希望，靶向α-突觸核蛋白的Prasinezumab則有望開創(chuàng)PD治療新范式。羅氏制藥將與行業(yè)內(nèi)志同道合的同伴攜手前行，助力神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域邁向新高度，在多方努力之下勢將創(chuàng)造一個“神經(jīng)科學(xué)發(fā)展不受限、神經(jīng)科學(xué)診療不受限、神經(jīng)患者福祉不受限”的明天。

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圖 從左到右依次為：首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院院長郝峻巍教授開場致辭、復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院院長王藝教授開場致辭、北京瑞洋博惠公益基金會發(fā)起人及終身名譽(yù)理事長段重高先生開場致辭、羅氏制藥中國特藥領(lǐng)域副總裁陳顗娟女士開場致辭、會議啟動儀式

在本次大會上午主會場中，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)浦南醫(yī)院管陽太教授、四川大學(xué)華西醫(yī)學(xué)院周紅雨教授、北京協(xié)和醫(yī)院戴毅教授、中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院馮慧宇教授、廣州市第一人民醫(yī)院汪鴻浩教授、南昌大學(xué)第一附屬醫(yī)院吳曉牧教授、南昌大學(xué)第一附屬醫(yī)院洪道俊教授、北京兒童醫(yī)院熊暉教授、中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院姚曉黎教授等國內(nèi)多位專家在主題報(bào)告與巔峰對話中，圍繞神經(jīng)科學(xué)全領(lǐng)域疾病的診療策略、前沿進(jìn)展及未來發(fā)展趨勢等臨床熱點(diǎn)問題進(jìn)行分享與探討。

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圖 從左到右依次為上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)浦南醫(yī)院管陽太教授、四川大學(xué)華西醫(yī)學(xué)院周紅雨教授、北京協(xié)和醫(yī)院戴毅教授、主會場巔峰對話（一）環(huán)節(jié)（圖中從左到右依次為復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院院長王藝教授、中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院馮慧宇教授、廣州市第一人民醫(yī)院汪鴻浩教授、南昌大學(xué)第一附屬醫(yī)院吳曉牧教授）、主會場巔峰對話（二）環(huán)節(jié)（圖中從左到右依次為復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院院長王藝教授、南昌大學(xué)第一附屬醫(yī)院洪道俊教授、北京兒童醫(yī)院熊暉教授、中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院姚曉黎教授）

當(dāng)前中國AD、PD等神經(jīng)退行性疾病的發(fā)病率持續(xù)上升，給患者家庭和社會醫(yī)療體系帶來沉重負(fù)擔(dān)，但隨著疾病修飾治療（DMT）的突破和醫(yī)學(xué)技術(shù)的進(jìn)步，這類疾病的臨床管理正迎來新的轉(zhuǎn)機(jī)；在神經(jīng)系統(tǒng)疾病中占比約30%的神經(jīng)免疫性疾病領(lǐng)域，包括MS、NMOSD等同樣面臨診治難度大、治療可及性低等難題，專家們表示針對神經(jīng)免疫性疾病的治療應(yīng)注重恢復(fù)免疫穩(wěn)態(tài)，序貫治療有望帶來更持久療效，在藥物選擇上必須綜合評估療效與安全性，為患者制定最優(yōu)治療方案；對于SMA等神經(jīng)肌肉疾病，專家們認(rèn)為應(yīng)在臨床實(shí)踐中進(jìn)一步探索創(chuàng)新藥物為患者帶來的獲益，并繼續(xù)探究其在這一大類疾病中的應(yīng)用價(jià)值。未來我國應(yīng)進(jìn)一步加大基礎(chǔ)研究投入，利用新興技術(shù)豐富研發(fā)管線、優(yōu)化策略，以患者為中心探索多樣化人群的個體治療，不斷推動神經(jīng)系統(tǒng)藥物的研發(fā)與突破，為全球神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的發(fā)展提供新方向與新動力。

在當(dāng)日下午NMO分會場，在管陽太教授和吳曉牧教授的主持下諸位專家繼續(xù)圍繞以薩特利珠單抗為代表的IL-6R抑制劑在NMOSD等神經(jīng)免疫性疾病中的前沿進(jìn)展與真實(shí)世界應(yīng)用進(jìn)行了更深入的學(xué)術(shù)探討與診療經(jīng)驗(yàn)分享。

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圖 從左到右依次為上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)浦南醫(yī)院管陽太教授、南昌大學(xué)第一附屬醫(yī)院吳曉牧教授主持NMO分會場

從IL-6信號通路出發(fā)，

探索神經(jīng)系統(tǒng)疾病診療的突破之路

在NMO分會場上半場中，蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院薛群教授首先以“聚焦炎癥：解碼IL-6與神經(jīng)免疫疾病和退行性疾病相關(guān)的前沿進(jìn)展”為題進(jìn)行了學(xué)術(shù)分享。基于IL-6在人類機(jī)體內(nèi)的多效性，目前靶向IL-6機(jī)制通路的藥物研發(fā)不再局限于神經(jīng)免疫性疾病的探索[1-6]，其在神經(jīng)退行性疾病與腦血管病中也均已開展相關(guān)研究[7-12]。

圖 薛群教授作學(xué)術(shù)分享

自1976年IL-6以B細(xì)胞刺激因子2（BSF-2）被發(fā)現(xiàn)以來，其多種生理活性和病理效應(yīng)被發(fā)現(xiàn)與證實(shí)[13-14]。IL-6廣泛表達(dá)于外周及中樞系統(tǒng)，通過經(jīng)典信號通路、反式信號通路及反式呈現(xiàn)信號通路這3種信號模式發(fā)揮作用，并通過結(jié)合任意形式的IL-6受體（IL-6R）和糖蛋白130（gp130）放大為全身廣泛多效性[14-17]。IL-6通過促進(jìn)外周炎癥和自身抗體產(chǎn)生、破壞血腦屏障和促進(jìn)中樞炎癥這三種途徑驅(qū)動MS、NMOSD等神經(jīng)免疫性疾病的發(fā)生發(fā)展，并成為重癥肌無力（MG）等抗體介導(dǎo)的神免疾病的關(guān)鍵治療靶點(diǎn)，目前新型IL-6R抑制劑薩特利珠單抗已在全球超過180多個國家獲批NMOSD適應(yīng)癥。此外，IL-6過表達(dá)還在PD、AD及亨廷頓舞蹈癥（HD）等神經(jīng)退行性疾病以及垂體腺瘤、炎癥性腸病及腦血管疾病的發(fā)生發(fā)展中扮演關(guān)鍵病理角色[7-12,18-20]，未來通過靶向IL-6R阻斷其致病信號或能為多種疾病的治療提供重要探索方向。

在圓桌討論環(huán)節(jié)中，鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院劉洪波教授、首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院趙奕楠教授、廣東醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院周海紅教授圍繞IL-6信號通路在神經(jīng)免疫疾病發(fā)病機(jī)制的關(guān)聯(lián)及其靶向治療在真實(shí)世界中的應(yīng)用挑戰(zhàn)進(jìn)行了討論。

圖 圓桌討論（一）：從左到右依次為：上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)浦南醫(yī)院管陽太教授、鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院劉洪波教授、廣東醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院周海紅教授、首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院趙奕楠教授

劉洪波教授指出，在NMOSD從外周、血腦屏障損傷至中樞神經(jīng)系統(tǒng)的整體發(fā)病環(huán)節(jié)中，IL-6自始至終參與其中，貫穿NMOSD發(fā)病的全部過程并覆蓋疾病最終損害的靶點(diǎn)，這或許是IL-6R抑制劑區(qū)別于其他疾病修飾治療（DMT）藥物的關(guān)鍵所在。不僅如此，基于IL-6在神經(jīng)免疫網(wǎng)絡(luò)中的重要地位，薩特利珠單抗這一IL-6R抑制劑在NMOSD合并其他自身免疫性疾病中同樣能夠發(fā)揮良好療效，且在安全性方面較為良好。

趙奕楠教授談到，免疫炎癥是神經(jīng)系統(tǒng)一系列疾病發(fā)病機(jī)制的核心和關(guān)鍵因素，如何通過某個靶點(diǎn)整體調(diào)控免疫或炎癥反應(yīng)向來是研發(fā)與臨床應(yīng)用的難點(diǎn)和突破口。IL-6這一靶點(diǎn)的卓越之處在于涵蓋了從外周到中樞固有免疫細(xì)胞（神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞）乃至神經(jīng)元功能的調(diào)控，期待未來靶向IL-6療法在更多神經(jīng)免疫性疾病以及AD、PD等神經(jīng)退行性疾病中取得更多突破。

周海紅教授指出，IL-6信號通路的致病機(jī)制非常復(fù)雜，其在同一類疾病的不同疾病階段可能發(fā)揮著不同作用，這或許是臨床上患者對于同一種藥物出現(xiàn)不同治療反應(yīng)的重要原因之一。目前薩特利珠單抗在全國已經(jīng)積累了近兩千例患者應(yīng)用經(jīng)驗(yàn)，希望未來在積累更豐富數(shù)據(jù)的基礎(chǔ)上對疾病特征及患者治療應(yīng)答進(jìn)行橫向與縱向比較，從而探討總結(jié)出更為全面的個體化治療方案。

隨后重慶醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院馮金洲教授就“逆流而上：IL-6R抑制劑引領(lǐng)NMOSD治療新紀(jì)元”進(jìn)行了分享。IL-6在NMOSD等神經(jīng)免疫疾病的致病機(jī)制中占據(jù)核心地位[3]，作為一種新型靶向IL-6R抑制劑，薩特利珠單抗經(jīng)抗體工藝優(yōu)化后在抗體結(jié)構(gòu)（人源化單克隆IgG2抗體）、給藥方式（皮下注射）及體內(nèi)半衰期（血漿半衰期最長可達(dá)30天）等方面具備安全性高、給藥便利、持久穩(wěn)定等多重優(yōu)勢[21-26]，能夠助力NMOSD患者實(shí)現(xiàn)長期高效治療。其兩項(xiàng)Ⅲ期臨床試驗(yàn)及其隨訪時間最長達(dá)8.9年的開放標(biāo)簽擴(kuò)展期試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，薩特利珠單抗長期治療可高效控制疾病復(fù)發(fā)、重度復(fù)發(fā)及殘疾惡化，且長期治療期間整體安全性良好[27-30]。

圖 馮金洲教授作學(xué)術(shù)分享

NMOSD可累及全年齡段，且疾病異質(zhì)性較強(qiáng)，而薩特利珠單抗在廣泛人群患者中具備優(yōu)勢。在AQP4抗體陽性NMOSD管理國際德爾菲共識（2023）中推薦薩特利珠單抗可用于不同類型AQP4陽性患者治療階段，包括診斷后/首次發(fā)作/使用其他藥物治療失敗再次發(fā)作的AQP4抗體陽性的成人及12歲以上青少年NMOSD患者[31]，不止于此，薩特利珠單抗目前正在開展SAkuraSun Ⅲ期臨床研究以進(jìn)一步評估其在兒童患者（2~11歲）中的療效、安全性與耐受性，對于妊娠期患者目前也已有多項(xiàng)病例報(bào)道其不影響妊娠結(jié)局，治療期間正常分娩且疾病無復(fù)發(fā)[32-34]。對于合并脊髓、視力和疼痛相關(guān)癥狀的NMOSD患者，薩特利珠單抗可通過靶向IL-6信號通路多維度改善患者癥狀[35-40]，顯著提升生活質(zhì)量，同時其還可作為IL-6介導(dǎo)的自身免疫共病治療的協(xié)同補(bǔ)充方案，實(shí)現(xiàn)異病同治[41]，為患者提供更全面的治療選擇。

在討論環(huán)節(jié)，蘭州大學(xué)第二醫(yī)院郭佳教授、空軍軍醫(yī)大學(xué)唐都醫(yī)院郭俊教授、華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院田代實(shí)教授圍繞IL-6R抑制劑的發(fā)展前景和長期應(yīng)用進(jìn)行了觀點(diǎn)分享。

圖 圓桌討論（二）從左到右依次為：上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)浦南醫(yī)院管陽太教授、華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院田代實(shí)教授、空軍軍醫(yī)大學(xué)唐都醫(yī)院郭俊教授、蘭州大學(xué)第二醫(yī)院郭佳教授

郭佳教授分享道，基于此前臨床實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)，IL-6R抑制劑可以有效阻止其他作用機(jī)制的生物制劑治療后療效不佳的NMOSD患者的病情進(jìn)展。通過薩特利珠單抗在NMOSD合并神經(jīng)病理性疼痛以及其他自身免疫性疾病的應(yīng)用，乃至IL-6R抑制劑在髓鞘少突膠質(zhì)細(xì)胞糖蛋白抗體相關(guān)疾?。∕OGAD）中的成功應(yīng)用，結(jié)合薩特利珠單抗長期應(yīng)用時的安全性與便捷性優(yōu)勢，其在NMOSD乃至其他神經(jīng)免疫疾病中的應(yīng)用前景值得期待。

郭俊教授認(rèn)為，基于IL-6的來源多向性與作用靶點(diǎn)多元性，除了NMOSD，靶向IL-6信號通路的治療策略在MG、自身免疫性腦炎及慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)?。–IDP）等神經(jīng)免疫性疾病中同樣具有潛在應(yīng)用價(jià)值，基于IL-6信號通路的疾病機(jī)制探索和藥物研發(fā)值得深入研究?；谂R床應(yīng)用經(jīng)驗(yàn)，皮下給藥方式顯著提升了患者長期用藥依從性，這一現(xiàn)象預(yù)示著皮下注射制劑可能成為抗體類藥物的重要發(fā)展方向。

田代實(shí)教授談到，長壽命漿細(xì)胞是多種疾病復(fù)發(fā)和難治的根源，IL-6在長壽命漿細(xì)胞的存活與分化過程中起到核心作用，因此如能在疾病早期階段盡早應(yīng)用IL-6R抑制劑進(jìn)行靶向治療，或能發(fā)揮其獨(dú)特優(yōu)勢。隨著臨床經(jīng)驗(yàn)的不斷積累，IL-6R抑制劑的應(yīng)用場景與應(yīng)用人群漸趨多元化，在神經(jīng)免疫性疾病中展現(xiàn)出巨大前景，并且薩特利珠單抗具備的良好安全性與皮下注射帶來的便捷性也讓其在長期應(yīng)用中優(yōu)勢盡顯。

以患者治療需求為先，

IL-6R抑制劑助力NMOSD更高管理目標(biāo)實(shí)現(xiàn)

在會議下半場，哈爾濱醫(yī)科大學(xué)附屬第二醫(yī)院李磊教授在以“患者為先：薩特利珠單抗破局困境，攻克中國NMOSD治療難題”為主題的報(bào)告中指出：中國NMOSD患者面臨診斷延遲與治療可及性雙重困境。調(diào)研結(jié)果顯示，首次就診即可確診的患者不足三分之一（24.24%），超過86%患者需反復(fù)就診5次才可確診[42]。NMOSD患者因復(fù)發(fā)致殘/失業(yè)風(fēng)險(xiǎn)高，針對目前治療現(xiàn)狀，對于患者而言預(yù)防復(fù)發(fā)和激素/IST減量是長期治療更需關(guān)注的目標(biāo)[43]，而地域資源不均與經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)仍是制約高效治療可及性的重要原因。

圖 李磊教授作學(xué)術(shù)分享

針對以上治療難題，在療效與長期獲益方面，基于當(dāng)前臨床研究及真實(shí)世界研究數(shù)據(jù)，薩特利珠單抗在長期穩(wěn)定預(yù)防NMOSD復(fù)發(fā)方面表現(xiàn)出色，并且能夠有效減少患者對激素的依賴，促進(jìn)神經(jīng)功能的恢復(fù)，提升患者生活質(zhì)量，有助于實(shí)現(xiàn)NMOSD疾病長期管理目標(biāo)[43-47]。有回顧性研究指出，NMOSD患者首次發(fā)作時即啟用IL-6R單抗治療可更有效降低殘疾程度[48]，因此初診患者盡早啟用可盡早獲益。在用藥可及性方面，薩特利珠單抗皮下注射的便捷方式和國家醫(yī)保的續(xù)約保障[49]，有力提升了治療可及性，使更多患者能夠及時獲得有效治療。

在本場討論環(huán)節(jié)中，河北醫(yī)科大學(xué)第二醫(yī)院李彬教授、浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第二醫(yī)院許勇峰教授、天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院楊春生教授圍繞NMOSD的管理目標(biāo)及不同治療需求的應(yīng)對手段進(jìn)行了熱烈討論。

圖 圓桌討論（三）從左到右依次為：南昌大學(xué)第一附屬醫(yī)院吳曉牧教授、河北醫(yī)科大學(xué)第二醫(yī)院李彬教授、浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第二醫(yī)院許勇峰教授、天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院楊春生教授

李彬教授認(rèn)為，無復(fù)發(fā)僅能解決NMOSD患者的“溫飽問題”，在疾病管理過程中對于患者殘疾程度、影像學(xué)特征、生物標(biāo)志物指標(biāo)、合并癥、患者報(bào)告的生活質(zhì)量及藥物耐受性的評估同樣不容忽視，但仍需基于更大患者群體的治療數(shù)據(jù)進(jìn)行分層治療方案與目標(biāo)的確立。

許勇峰教授指出，NMOSD是一種高復(fù)發(fā)、高致殘性疾病，無復(fù)發(fā)是降低殘疾累積風(fēng)險(xiǎn)、改善預(yù)后的關(guān)鍵。同時對于急性發(fā)作或復(fù)發(fā)患者激素沖擊治療可迅速阻斷病情進(jìn)展，但如果劑量不足或療程不夠，可能導(dǎo)致病情反復(fù)或殘留癥狀，需要強(qiáng)調(diào)的是足量足療程使用激素對于改善患者殘疾程度和防治并發(fā)癥同樣非常關(guān)鍵，如激素沖擊后效果欠佳或患者病情程度較重應(yīng)盡早采取血漿置換治療。

楊春生教授談到，NMOSD緩解期治療首先要控制住復(fù)發(fā)的問題，除了無復(fù)發(fā)之外，我們在臨床上還可以對于疾病管理提出更高的要求：MRI上無新發(fā)T2病灶或強(qiáng)化的T1病灶，殘疾情況穩(wěn)定、無進(jìn)展，即病情的全面控制；同時改善患者的神經(jīng)病理性疼痛、二便障礙等后遺癥狀，這或許是NMOSD未來的治療目標(biāo)。

小結(jié)

隨著醫(yī)學(xué)研究的不斷深入，NMOSD神經(jīng)免疫性疾病和阿爾茨海默病神經(jīng)退行性疾病的發(fā)病機(jī)制日趨明晰，推動了一系列創(chuàng)新療法的誕生，這些突破性進(jìn)展正深刻重塑著疾病的規(guī)范化診療體系。IL-6作為一種多效性細(xì)胞因子已被證實(shí)是多種疾病的關(guān)鍵調(diào)控因子。薩特利珠單抗自獲批以來，其卓越的療效與良好的安全性已在真實(shí)世界研究中獲得充分驗(yàn)證。展望未來，我們期待這一創(chuàng)新療法能在神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域持續(xù)突破疾病邊界，為更多患者點(diǎn)亮希望之光。

調(diào)研問題

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