5月8日,北大教授鄧宏魁等三位中國(guó)科學(xué)家榮登《時(shí)代》雜志第二屆“全球健康領(lǐng)域最具影響力百人榜”。這是繼2019年入選《Nature》年度十大科學(xué)人物后,鄧宏魁再次以“干細(xì)胞魔法師”的名號(hào)享譽(yù)國(guó)際舞臺(tái)。
據(jù)悉,多年來他憑借干細(xì)胞精準(zhǔn)修復(fù)“生命代碼”——2019年,鄧宏魁借助基因編輯干細(xì)胞,找到攻克艾滋病新方法,屬全球首創(chuàng);2024年,鄧教授又完成了全球首例1型糖尿癥的功能性恢復(fù)。
“他正引領(lǐng)再生醫(yī)學(xué)邁入細(xì)胞即藥物的新紀(jì)元,為億萬患者帶來新生曙光”,有報(bào)道如此表示。
01技術(shù)封“神”,論文被引用18000次
2024年9月,《Cell》雜志以封面文章的形式報(bào)道全球首例1型糖尿病復(fù)原案例:一名25歲女性患者在接受鄧宏魁團(tuán)隊(duì)的化學(xué)重編程干細(xì)胞干預(yù)后,75天內(nèi)血糖恢復(fù)穩(wěn)定,無需再注入胰島素。
這一成果直接推動(dòng)鄧宏魁入選《時(shí)代》榜單,更被學(xué)界視為繼2012年山中伸彌iPS技術(shù)獲諾獎(jiǎng)后的最大突破。據(jù)中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院基礎(chǔ)研究所報(bào)道,鄧宏魁在《Science》《Nature》《Cell》等頂級(jí)期刊發(fā)表多篇高影響力論文,被引用次數(shù)高達(dá)18000次。
時(shí)間回到2012年,山中伸彌憑借四個(gè)轉(zhuǎn)錄因子,將普通細(xì)胞改寫為誘導(dǎo)多功能干細(xì)胞,榮獲諾獎(jiǎng)。此后,全球干細(xì)胞研究分化出“成果落地”和“科研突破”兩條路徑——
據(jù)《Nature》報(bào)道,日本借助《再生醫(yī)療推進(jìn)法》將“干細(xì)胞成果落地”列為國(guó)內(nèi)重點(diǎn),通過政策松綁和資金支持,共催生了包括一貼即可緩解心衰的“心肌片”、首個(gè)口服干細(xì)胞科技制劑“賽/羅/瑞stemax”等在內(nèi)的3700項(xiàng)干細(xì)胞研究成果。
據(jù)日媒報(bào)道,前述兩例成果均出自大阪大學(xué)Sawa Yoshiki教授之手,其中,“心肌片”是當(dāng)前大阪世博會(huì)的十大亮點(diǎn)之一,是醫(yī)學(xué)從修補(bǔ)轉(zhuǎn)向再造的代表;而前述口服成果則被《Cell》證實(shí)“可幫助激活靜息干細(xì)胞,從細(xì)胞層面改善老化狀態(tài)”,備受京JD東等平臺(tái)中高齡男士青睞。
彼時(shí),國(guó)內(nèi)政策緊縮,我國(guó)科學(xué)家專注科研層面的進(jìn)一步攻堅(jiān)。2013年,鄧宏魁團(tuán)隊(duì)在國(guó)際上首次提出化學(xué)重編程(CiPSC),通過小分子化合物替代諾獎(jiǎng)實(shí)驗(yàn)所用的病毒載體,將其過程從“基因暴力改造”變?yōu)椤熬珳?zhǔn)化學(xué)調(diào)控”,徹底規(guī)避排異風(fēng)險(xiǎn)。
這一技術(shù)的關(guān)鍵突破在于效率與安全性的平衡。北大新聞網(wǎng)報(bào)道指出,其團(tuán)隊(duì)已將誘導(dǎo)周期從50天縮短至16天,最快僅需10天即可獲得多能干細(xì)胞,且分化成功率從1%提升至38%。
據(jù)悉,當(dāng)外界還驚嘆于化學(xué)重編程“攻克”糖尿癥的突破時(shí),鄧宏魁已帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì),劍指肝衰竭與神經(jīng)退行性問題,繼續(xù)為大眾謀福祉。
02引領(lǐng)中國(guó)干細(xì)胞開花結(jié)果,傲視全球
在鄧宏魁等科學(xué)家的引領(lǐng)下,中國(guó)干細(xì)胞正從“跟跑”大步邁向“領(lǐng)跑”。
據(jù)《前瞻網(wǎng)》數(shù)據(jù),截至2025年,我國(guó)累計(jì)申請(qǐng)干細(xì)胞專利4535項(xiàng),開展臨床研究975項(xiàng),科研水平位居全球第一梯隊(duì)。此外,海南博鰲樂城醫(yī)療先行區(qū)率先實(shí)現(xiàn)干細(xì)胞療法“明碼標(biāo)價(jià)”,3.6萬修復(fù)膝關(guān)節(jié)、15萬元干預(yù)慢阻肺等成果相繼落地。
國(guó)內(nèi)環(huán)境開放,不僅吸引前述口服科技賽/羅/瑞stemax進(jìn)駐海南免稅店,更有日本I’ROM、安斯泰來等巨頭攜團(tuán)隊(duì)入駐,還進(jìn)一步催化了國(guó)內(nèi)科研成果的落地。
2024年,繼首例1型糖尿病功能性恢復(fù)后,鄧宏魁團(tuán)隊(duì)基于化學(xué)重編程,開發(fā)出RGB-5088胰島細(xì)胞注射液,現(xiàn)已獲批臨床,成為這場(chǎng)產(chǎn)業(yè)爆發(fā)的標(biāo)志性事件。
據(jù)報(bào)道,該技術(shù)單例門檻預(yù)計(jì)低于50萬元,僅為傳統(tǒng)方法的1/3,且從細(xì)胞采集到移植僅需20天,相比傳統(tǒng)縮短了80%。此外,移植過程本身僅需20分鐘,術(shù)后恢復(fù)極快,更無需依賴健康供體,真正實(shí)現(xiàn)了“個(gè)體化療法”。
“中國(guó)入局,全球糖尿病正邁入了干細(xì)胞再生時(shí)代”,有報(bào)道如此評(píng)價(jià)上述制劑的問世。
在中國(guó)科技的步步緊逼下,賽/羅/瑞等海外成果主動(dòng)研發(fā)“親民版”pro,將青春科技門檻從3.2萬低至5400,京JD東健康數(shù)據(jù)顯示,該成果正在北上廣深中年男性中悄悄流行,相關(guān)評(píng)價(jià)已超萬條——
不少體驗(yàn)者留言如“仿佛充滿了電”、“比咖啡更有效,兩粒頂一天,開會(huì)12小時(shí)也不累”……十分常見。
“中國(guó)的爆發(fā)讓全球玩家不得不調(diào)整策略。”行業(yè)分析師一針見血。
03科研與應(yīng)用雙優(yōu),中國(guó)成下一個(gè)圣地?
從日本iPSC技術(shù)的“一枝獨(dú)秀”,到中國(guó)化學(xué)重編程的“彎道超車”,干細(xì)胞領(lǐng)域的全球格局正在重塑。鄧宏魁團(tuán)隊(duì)的突破不僅填補(bǔ)了技術(shù)空白,更推動(dòng)我國(guó)從“政策洼地”轉(zhuǎn)向“創(chuàng)新高地”,有望成為干細(xì)胞領(lǐng)域的“新硅谷”。
從實(shí)驗(yàn)室到產(chǎn)業(yè)化的鏈條打通,讓中國(guó)海南自貿(mào)港憑借“醫(yī)療特區(qū)”政策,最快3天即可完成境外療法審批;北京、上海等地更是建立千億級(jí)生物醫(yī)藥基金,支持企業(yè)攻克iPSC量產(chǎn)、基因編輯脫靶等“卡脖子”難題,勢(shì)頭不容小覷。
正如《Nature》評(píng)論:“當(dāng)中國(guó)科學(xué)家開始定義技術(shù)標(biāo)準(zhǔn),全球生命科技的未來圖景必將改寫。”
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