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近日，美國食品藥品監督管理局（FDA）宣布，到2025年6月底前將在全機構范圍內部署生成式人工智能（generative AI）系統，并整合進其內部數據平臺，所有中心統一遷移至同一AI系統。由此，這一全球最具權威的醫藥監管機構，正式按下了監管智能化的“快進鍵”。

與其說這是技術轉型，不如說是制度進化的一部分。本文將從監管視角出發，解析FDA此舉背后的戰略意圖、關鍵角色、全球對比，并思考中國如何看待這一轉變。

01

這一次，FDA“動真格”了

2025年5月8日，FDA局長Martin Makary宣布，要求所有監管中心在6月30日前全面接入統一的生成式AI系統，用于審評流程中各類輔助任務。此舉并非出于概念試水，而是基于近期一項試點項目的積極反饋：在藥品審評中，AI協助處理化學、生產和質量控制（CMC）資料，顯著提升了效率和一致性，一位審評專家直言，“過去三天的工作現在幾分鐘就能完成”。

Martin A Makary M.D.

這也是FDA首次在機構層面推動生成式AI系統全域上線。

負責此次部署的是剛上任的首席AI官Jeremy Walsh，他此前在聯邦政府多個健康與情報機構主導過技術轉型工作。這次他帶隊搭建的是一個“統一、安全、內嵌FDA數據平臺”的AI系統，不再是小打小鬧的“AI助手”，而是嵌入工作流、與審評邏輯深度協同的全新操作模式。

Martin Makary表示：“我們需要珍惜科學家的時間，不應再讓他們沉沒于繁復、低效的流程中。”一句話點出這場轉型的出發點：不是為了AI而AI，而是為了解放人力、加速新療法進入患者手中。

02

不是第一次試水，但第一次“動全身”

事實上，FDA并非首次涉足AI審評工具，其系統性部署始于多年前。

2021年，FDA提出“數字健康技術藍圖（Digital Health Technologies Plan）”，確立了將AI/ML納入其監管現代化戰略的重要方向。

2023年1月，FDA正式發布《醫療產品人工智能行動計劃》（Artificial Intelligence/Machine Learning (AI/ML)-Based Software as a Medical Device Action Plan），提出要將AI從“評估對象”逐步轉為“內部能力”，以加速醫療產品審評效率并提升一致性。

在這一戰略指引下，FDA多個部門陸續展開小范圍試點。其中藥品審評與研究中心（CDER）牽頭啟動的試點尤為關鍵：引入生成式AI工具輔助審閱CMC資料模塊，包括制造工藝、質量控制、產品一致性評估等。

據公開信息，該AI工具可以從數百頁技術文檔中自動抽取核心信息、進行術語標準化比對、識別潛在一致性缺陷，并生成初步報告草稿供審評員參考。試點表明，該系統在縮短審評時間、減少人工復查和提升文檔規范性方面具備明顯優勢。

此外，該系統還與FDA現有的統一文檔管理平臺（如SPARC、Janus平臺）實現了對接，使AI可以調用結構化歷史數據，輔助比對當前申報數據的合理性。

這類“嵌入式AI審評”被FDA定義為未來發展的主軸，目標是在不替代人工判斷的前提下，實現流程提速和質量保障的“雙贏”。

03

全球對比：FDA為何“領先一步”？

對比來看，目前全球主要監管機構對AI的態度差異明顯。

• 歐盟EMA：發布了《AI在藥品監管中的反思文件》與2023-2028年五年工作計劃，更強調倫理、透明與風險控制。目前仍聚焦于指導文件制定與小規模實證驗證；

• 日本PMDA：正在開展AI用于文獻篩查與電子提交資料校驗的試驗性項目，但整體仍處于探索階段；

• 中國NMPA：在AI醫療器械注冊方面進展顯著，已有50余款AI軟件獲批，并于2022年發布了人工智能醫療器械分類分級指南草案。但AI用于內部監管流程仍處于初步調研和部分電子化推進階段。

從節奏來看，FDA此次是首個明確提出時間表、全機構部署、集中管理的監管機構。

這背后是其長期的數據治理與制度設計積累：近年來FDA持續推動其監管數據平臺現代化，包括構建統一的企業級數據平臺（EDM）、強化結構化文檔提交規范（eCTD）等，為AI分析打下堅實的數據基礎。

在組織機制上，FDA內部信息技術辦公室（OIMT）與各中心戰略計劃辦公室也提前布局了AI部署的職責分工，使得此次系統級上線具備跨部門協同的條件。

04

監管變了，產業怎么應對？

從產業端來看，FDA此次轉型至少釋放出三個信號：

• 審批速度或將重構研發節奏：AI大幅加速資料審閱和關鍵要素識別，意味著企業從遞交申請到獲得反饋的時間將縮短，尤其在CMC、可比性研究等文獻密集型模塊，優勢明顯；

• 數據質量更重要：AI處理依賴結構化和高質量數據，未來企業準備申報材料時，需要更系統、標準化地整理證據鏈，尤其在復雜新技術（如CGT、數字療法）上，可能會影響數據呈現方式；

• 監管路徑可能更“懂你”：當監管者自己也在用AI工具，對AI模型或計算模擬等創新手段的理解會提升，企業的創新性研究有可能得到更積極回應。

當然，也必須看到挑戰：AI系統能不能解釋每一步判斷？自動生成內容是否可靠？會不會帶來決策透明度問題？這對監管者也是全新命題。但至少現在的FDA，已經選擇先上車、再持續糾偏。

05

從FDA路徑看中國的探索空間

在全球范圍內，AI正在逐步從醫療產品端走向監管流程本身。FDA的系統性部署引發廣泛關注，也為其他國家提供了可參考的技術與制度樣本。

就中國而言，國家藥監局（NMPA）在智能化監管領域已有基礎性布局。近年來，NMPA持續推動注冊人制度、附條件審批、電子申報平臺建設，提升審評審批效率；在醫療AI產品準入方面，已有數十款AI軟件類器械獲批，并探索分類分級管理機制，為AI應用提供了合規路徑。

不過，從監管內部流程看，AI的嵌入尚處于探索初期。與FDA此次“全機構統一部署”不同，中國的監管智能化更偏重于局部優化與流程電子化，強調在合規、安全、穩妥的前提下逐步推進。

未來，中國或可在確保數據質量和信息安全的前提下，參考如下方向進行探索：

• 推動申報資料結構化、模塊化：使AI工具有條件參與初審輔助，提高資料一致性與數據質量；

• 開展“人機協同”小范圍試點：例如在CMC模塊或一致性評價中引入AI初步審閱系統，由專家復核輸出結果；

• 統籌設立數字監管相關崗位：加強監管機構內部技術理解力和跨部門協同效率，為智能系統接入提供組織保障。

可以預見，監管智能化將成為未來一段時期內的重要發展方向。不同國家可根據自身產業結構、技術條件與監管文化，選擇適合的節奏與路徑。

AI不會取代審評員，但它可以成為加速創新、保障安全的重要工具。而在制度穩健與技術進取之間找到平衡，正是新一代監管體系建設的關鍵所在。

06

結語

這一次，FDA是真的“全力以赴”了。

不是試點，不是講故事，是在全機構范圍內上線AI系統，從技術到組織全面調動。這是監管智能化真正“起跑”的信號，也是在向全球釋放一個明確姿態：未來的監管者，不只是審批者，更是技術平臺的管理者。

對于仍在觀望的其他國家而言，FDA的行動將是模板、也是壓力。而對于正在從AI“出海”走向“入局”的中國企業來說，也應重新思考：在未來的全球醫療監管博弈中，是否已準備好與AI對話？

參考信息：

FDA Announces Completion of First AI-Assisted Scientific Review Pilot and Aggressive Agency-Wide AI Rollout Timeline（fda.gov）

From Pilot to Policy: FDA’s AI Transformation Hits Fast Forward By Sandra Rodriguez, Senior Industry Analyst and Daniel R. Matlis, President & Founder（axendia.com）

EMA’s Brave Approach Governing AI in Medicines Regulation（haiweb.org）

AI in Pharma: Key Regulatory Developments（linkedin.com）

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