5月23日，施維雅（Servier）與燁輝醫(yī)藥宣布達成一項對于施維雅收購小分子menin抑制劑BN104的最終協(xié)議。該藥物由燁輝醫(yī)藥研發(fā)，擬用于治療急性白血病，目前正處于1/2期臨床開發(fā)階段。

急性白血病是由KMT2A基因重排或NPM1突變所驅(qū)動，而這兩種變異所導致的異常基因表達則依賴于由MEN1基因編碼的Menin蛋白維持。研究發(fā)現(xiàn)，破壞Menin-MLL的相互作用，可以阻止MLL基因重排白血病細胞的生長。因此，Menin抑制劑目前被認為是又一個靶向治療急性白血病的潛在突破性治療方法，尤其是對那些攜帶KMT2A基因重排或NPM1基因突變的患者。

BN104是燁輝醫(yī)藥自主研發(fā)的一種新型、高活性、高選擇性的小分子藥物，并有望成為治療攜帶

KMT2A

NPM1

據(jù)燁輝醫(yī)藥早前新聞稿介紹，BN104已在急性髓系白血病移植瘤的臨床前動物模型中表現(xiàn)出高效的抗癌活性。研究還發(fā)現(xiàn)，該產(chǎn)品在保持治療有效性的同時，對hERG（一種離子通道）幾乎不存在抑制作用，預計臨床產(chǎn)生心臟QTc（按心率校正的QT間期）延長的風險很低，具有更好的安全性。

2024年美國血液學會（ASH）年會公布的BN104試驗數(shù)據(jù)顯示，在復發(fā)難治性急性髓系白血病（AML）患者中，KMT2A重排亞組患者的完全緩解/伴部分血液學恢復的完全緩解率達60.9%，NPM1突變亞組為40%，BN104具有可耐受的安全性（未出現(xiàn)QTc間期延長或≥3級的分化綜合征）。

BN104于2023年4月獲得美國FDA授予孤兒藥資格，并于2023年10月獲得FDA急性白血病治療的快速通道資格。在中國，該產(chǎn)品也已經(jīng)被NMPA納入突破性治療品種，擬定適應(yīng)癥為用于治療攜帶KMT2A重排和/或NPM1突變的復發(fā)/難治性急性白血病。

根據(jù)協(xié)議條款，燁輝醫(yī)藥將獲得BN104的首付款及后續(xù)開發(fā)和注冊里程碑付款。施維雅將加速推進BN104在突變型AML以及急性淋巴細胞白血病（ALL）的全球臨床開發(fā)，目前這些治療領(lǐng)域存在重大醫(yī)療需求，尤其是復發(fā)/難治性患者迫切需要安全性更高、耐受性更強的治療方式。

參考資料：

[1]施維雅收購燁輝醫(yī)藥急性白血病精準療法BN104. Retrieved May 23，2025, From https://mp.weixin.qq.com/s/T2R4MT1DbLBwYAp3VNSBiQ

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