2025年5月29日，澤璟制藥（688266.SH）公告稱，公司從國家藥品監督管理局網站獲悉，公司自主研發的鹽酸吉卡昔替尼片（澤普平?）獲批上市，本次獲批的適應癥為“用于中危或高危原發性骨髓纖維化（PMF）、真性紅細胞增多癥繼發性骨髓纖維化（PPV-MF）和原發性血小板增多癥繼發性骨纖維化（PET-MF）的成人患者，治療疾病相關脾腫大或疾病相關癥狀”。根據公開資料查詢，鹽酸吉卡昔替尼片也是首個獲批用于治療骨髓纖維化的國產JAK抑制劑類創新藥物。

資料顯示，骨髓纖維化（myelofibrosis，MF）是一種彌漫性骨髓纖維組織增生性疾病，是骨髓中生成正常血細胞的前體細胞被纖維組織取代，引起異形紅細胞生成、貧血和脾臟腫大的一種疾病。骨髓纖維化患者可根據國際預后積分系統（IPSS）和動態國際預后積分系統（DIPSS）的積分被分為低危、中危1、中危2和高危患者。根據DIPSS，中危2和高危骨髓纖維化患者的中位生存期分別為4年和1.5年，嚴重影響患者的生活質量和壽命。

中國骨髓纖維化的每年新發患者人數約6萬人，存量患者人數達到20多萬。根據弗若斯特沙利文預測數據，中國骨髓纖維化藥物市場規模在2020年為17.3億元，預計到2025年和2030年藥物市場規模將增長至29.3億元和33.0億元。

目前國內已獲批用于治療中、高危骨髓纖維化的靶向藥物僅有進口藥物蘆可替尼。根據《中華血液學雜志》2016年10月第37卷第10期發表的《JAK抑制劑蘆可替尼治療中國骨髓纖維化患者的療效和安全性：A2202隨訪一年結果》，蘆可替尼在中國骨髓纖維化患者中的單臂研究歷史數據為：24周的脾臟體積較基線縮小≥35%的受試者比例（SVR35）為27%。根據公開信息，2024年蘆可替尼全球銷售額約為49億美元。

鹽酸吉卡昔替尼（澤普平?）是一種新型的JAK抑制劑，屬于1類新藥，公司擁有該產品的自主知識產權。吉卡昔替尼作為JAK抑制劑，其用于治療骨髓纖維化的分子作用機制是通過抑制非受體酪氨酸Janus相關激酶JAK1、JAK2、JAK3和TYK2活性，阻斷JAK-STAT信號傳導通路從而減少炎癥和脾臟腫大。另外，吉卡昔替尼還對激活素受體1（ACVR1）具有抑制作用；通過抑制ACVR1活性，可改善鐵代謝失衡和貧血。

本次批準主要是基于《一項隨機、雙盲、雙模擬、平行對照、多中心評價鹽酸吉卡昔替尼片對照羥基脲片治療中高危骨髓纖維化患者的有效性和安全性的III期臨床試驗》，研究主要療效終點結果顯示鹽酸吉卡昔替尼治療24周時脾臟體積較基線縮小≥35%的受試者比例（SVR35）為72.3%，其它終點指標臨床改善、貧血響應、血紅蛋白的改善、疾病癥狀評分等指標均顯示出良好獲益。另外，《鹽酸吉卡昔替尼片用于蘆可替尼不耐受的骨髓纖維化患者的安全性和有效性的IIB期臨床試驗》主要療效終點結果顯示24周時SVR35達43.2%；《鹽酸吉卡昔替尼片用于蘆可替尼難治或復發的骨髓纖維化II期臨床試驗》主要療效終點結果顯示24周時SVR35達32.4%。同時，臨床研究結果也顯示鹽酸吉卡昔替尼在上述患者人群中安全性與耐受性良好。

鹽酸吉卡昔替尼已被納入《中國臨床腫瘤學會（CSCO）惡性血液病診療指南2024》中骨髓纖維化一線分層治療的I級推薦、二線及進展期治療的推薦，尤其是在骨髓纖維化（MF）相關貧血患者的一線治療中，被列為I級推薦的首選。CSCO白血病專家委員會討論制定了《吉卡昔替尼治療骨髓纖維化臨床應用指導原則（2025年版）》并發表在中華醫學會2025年34卷04期出版的《白血病·淋巴瘤》。

鹽酸吉卡昔替尼片治療重度斑禿適應癥的NDA申請已經獲得國家藥品監督管理局受理。同時，鹽酸吉卡昔替尼片目前正在開展多個其它免疫炎癥性疾病的關鍵臨床研究，包括用于中重度特應性皮炎（III期）、強直性脊柱炎（III期）等。此外，吉卡昔替尼片用于治療12歲及以上青少年和成人非節段型白癜風患者的II/III期臨床試驗已獲得批準。吉卡昔替尼片用于治療骨髓纖維化的研究獲得國家“重大新藥創制”科技重大專項立項支持。

澤璟制藥董事長、總經理盛澤林博士表示：“我們非常高興地看到澤普平?（鹽酸吉卡昔替尼片）正式獲批上市，為中國患者帶來治療新選擇。從澤普平?的研發到獲批，我們見證了本土創新藥企業的成長；秉承‘澤源創新，璟潤眾生’的理念，澤璟制藥期待未來能研制出更多一流創新藥，惠及更多中國患者，為更好地踐行‘健康中國2030’戰略貢獻力量。”

據悉，澤璟制藥是一家專注于腫瘤、出血及血液疾病、免疫炎癥性疾病等多個治療領域的創新驅動型化學及生物新藥研發和生產企業，致力于研發和生產具有全球自主知識產權、安全、有效、患者可負擔的創新藥物，以滿足國內外巨大的臨床需求。

公司自成立以來，堅持獨立自主的原始創新和改良再創新并重的發展策略。在研藥品注重腫瘤、出血及血液疾病、免疫炎癥性疾病等領域，填補國內空白，為尚未滿足的臨床需求提供治療選擇。公司注重同時布局大病種疾病和罕見病，注重在研藥品的領先性、可及性、廣譜性或特效性，從而形成產品管線的差異化綜合競爭優勢。

公司建立了三個研發中心、三條GMP生產線，形成了澤璟在江蘇昆山、上海張江、美國加州的擁有技術和資源優勢的全球發展框架，最大限度地發揮澤璟在小分子新藥和生物大分子新藥的研發和產業化潛能。