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打破“無藥可用”窘境 我國重癥肌無力治療領域迎新進展

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在我國,重癥肌無力年發病率為0.68/10萬,其中約85%患者屬于全身型(gMG)。在傳統的治療道路上,一些患者只能在“無藥可用”的絕望與“用藥風險”的恐懼之間徘徊。近日舉行的“重癥肌無力精準診療創新國際研討會”上傳出消息,我國重癥肌無力治療領域迎來了新進展,優時比(UCB)自研生物制劑羅澤利昔珠單抗注射液(優迪革)宣布正式在國內上市。


圖說:胡學強教授現場發言

重癥肌無力是一種自身免疫性神經肌肉傳遞障礙的罕見疾病,患者會出現肌肉無力,尤其是眼外肌最容易受累,這種肌無力的現象會從一組肌群逐漸累及其他的肌群,導致出現一些影響患者日常生活的軀體癥狀,如構音障礙、吞咽困難、抬臂梳頭、上樓梯困難等。部分患者最嚴重時累及呼吸肌,引起周圍性呼吸衰竭,危及生命。

中山大學附屬第三醫院神經內科主任醫師胡學強教授介紹,重癥肌無力是一種與人類伴行很久的疾病,20世紀30年代醫療主要解決患者生死問題。隨著有創、無創呼吸機技術以及膽堿酯酶抑制劑的出現,病死率顯著下降。之后,不斷有創新的手段幫助逐步解決患者部分神經系統功能損傷的問題、功能恢復不全的問題,并幫助患者恢復社會工作能力。而當前,重癥肌無力患者的主要需求是迅速起效的效果、全面的癥狀控制、恢復生活質量及藥物價格合理。


圖說:殷劍教授現場發言

北京醫院國家老年醫學中心神經科主任醫師殷劍教授表示,目前抑制補體C5和FcRn受體已成為重癥肌無力治療的兩大核心靶點。羅澤利昔珠單抗注射液作為FcRn拮抗劑,是目前唯一基于免疫球蛋白G(IgG)開發的創新單克隆抗體藥物,能夠靶向清除致病性IgG抗體,可以用于AChR 抗體陽性或 MuSK 抗體陽性患者的治療,改善患者臨床癥狀與預后,幫助患者恢復生活質量,回歸正常生活。

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