來源：環球網

【環球網報道記者 姚倩】近日，全球創新生物制藥公司優時比（UCB）自研生物制劑羅澤利昔珠單抗注射液（商品名：優迪革?）正式宣布在中國上市，為重癥肌無力（MG）患者帶來了新的治療選擇和希望。北京協和醫院神經內科主任醫師管宇宙教授等知名神經內科專家在媒體溝通會上，深入分析了重癥肌無力治療現狀，以及新療法帶來的突破性獲益。

根據《中國重癥肌無力診斷和治療指南（2020版）》數據，我國重癥肌無力年發病率為0.68/10萬，其中85%為全身型患者，約10%-15%為肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽性亞型，這類患者往往病情更重、危急重癥風險更高。

北京協和醫院神經內科主任醫師管宇宙教授指出，由于疾病罕見性，超半數眼外肌起病患者初診時會誤入眼科，基層醫院缺乏神經肌肉病專科和必要檢查設備，導致診斷平均延誤數月，偏遠地區漏診率更高。

治療層面，傳統方案局限性顯著。據管宇宙教授介紹，鑒于重癥肌無力屬于神經性疾病范疇，類固醇類藥物通常作為首選治療方案。然而，長期使用激素類藥物會伴隨一系列副作用。此外，若持續使用某些免疫制劑，可能增加患者罹患腫瘤或肝腎功能損害的風險，這引發了患者的擔憂。

從病人自身管理方面的挑戰來看，患者一旦確診為重癥肌無力這一慢性疾病，將面臨長期管理的難題。管宇宙教授表示，疾病不僅會導致患者生活質量下降，勞動能力受損，進而引發經濟水平下滑，這是一個極為現實的問題。同時，長期的經濟壓力和生活能力受限，還會對患者的心理健康造成不良影響。現有慢性疾病隊列研究已證實，此類患者的自信心普遍不足。

醫學創新正悄然改寫治療格局。作為全球首個且目前中國唯一獲批可同時覆蓋乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性和肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽性兩類患者的優選生物制劑，羅澤利昔珠單抗注射液為成人全身型重癥肌無力患者（gMG）帶來了更多希望與治療選擇。

管宇宙教授表示，羅澤利昔珠單抗注射液作為FcRn抑制劑，作用于免疫發病環節的終末端，因此起效速度遠超傳統免疫制劑。傳統免疫制劑通常需要四周左右時間才能穩定發揮療效，而羅澤利昔珠單抗則能更快地改善患者癥狀，特別是對于近期病情加重的患者而言，這一優勢尤為突出。且給藥便捷，能為更廣泛的患者群體提供治療選擇，特別是對于MuSK抗體陽性的罕見病患者而言，更是一種重要的治療手段。

優時比（UCB）國際市場總裁尤莉雅（Athanasia Gkiouleka）在接受環球網記者采訪時表示，優時比在全身型重癥肌無力（gMG）這一罕見病治療領域已同時布局兩款創新藥物。其中，FcRn抑制劑羅澤利昔珠單抗注射液已成功上市，另一款C5補體抑制劑的上市申請也已遞交。這正是公司以患者價值為核心的具體體現。此外，優時比還擁有強大的后續創新藥物研發管線，中國與全球的新藥上市時間日益同步，且公司將越來越多地參與到全球早期研發工作中。優時比致力于通過成功的國際合作，讓創新藥物惠及更多有需要的患者，并期待將創新成果惠及全球。