北京
上海2025年5月29日/美通社/ -- 大睿生物（Rona Therapeutics）作為創新RNA療法的領軍企業，今日在美國國家脂質協會2025年度科學會議(National Lipid Associations 2025 Annual Scientific Sessions)上，公布了其自主研發的創新RNA干擾療法RN026的臨床前數據。臨床前研究顯示，該療法針對心血管疾病獨立風險因子脂蛋白(a)（Lp(a)），在非人靈長類動物（NHP）研究中實現了99%的Lp(a)水平降低并有望支持一年一次的給藥方案。
核心亮點
1.強效持久，突破性療效
- 轉基因小鼠模型中，單次2mg/kg皮下注射可實現：血清載脂蛋白Apo(a)水平降低98%，療效持續至少42天
- 非人靈長類動物（NHP）研究中，血清Lp(a)最大降幅達99%；給藥后98天仍維持95%的Lp(a)抑制效果，且血清Lp(a)水平降低約80%的效果持續至154天，提示其有望實現一年一次給藥
2.精準靶向設計
- 靶向KIV-2 CNV區域內外多位點以實現強勁藥效
- 極大降低與序列相關的脫靶可能
3.雙重獲益
- NHP研究中，伴隨出現25%低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平降低
- SD大鼠重復給藥試驗未觀察到毒性反應
關于RN026
RN026作為突破性療法在動脈粥樣硬化性心血管疾?。ˋSCVD）、主動脈瓣狹窄、外周動脈疾病等心血管疾病領域展現出巨大潛力，其差異化長效性、強效Lp(a)抑制能力和優異安全性具有顯著優勢。全球約10%-20%人群存在脂蛋白(a)水平升高，RN026有望為心血管疾病患者帶來全新治療希望。
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