5月31日，CDE網站顯示，舒泰神的凝血因子X（FX）激活劑STSP-0601的上市申請已獲受理，此前該藥物擬納入優先審評，用于伴抑制物的血友病A或B成人患者出血按需治療。

今年1月，舒泰神宣布STSP-0601治療伴抑制物的血友病A或B患者的IIb期研究達到預設的主要有效性終點。結果顯示，STSP-0601用于伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治療的療效顯著，12h有效止血率為81.94%，優于單組目標值（OPC），差異具有統計學意義（P＜0.0001）。

進一步分析結果顯示，STSP-0601治療的首次出血訪視的12h有效止血率為88.00%，STSP-0601治療的靶關節出血訪視有效止血率為86.96%，且無論是血友病類型A或B，都可以實現有效止血。STSP-0601止血起效快，在實現有效止血的出血訪視中，平均給藥次數（±標準差）為1.9±0.7次，77.12%的出血訪視給藥1~2次即可有效止血。

IIb期研究結果顯示，STSP-0601在伴抑制物血友病A或B患者中出血按需治療的安全性良好。36.00%受試者報告了與試驗藥物相關的不良事件，大多為1級，無需治療可自行恢復，未報告3級及以上不良事件，未報告與試驗藥物有關的嚴重不良事件，未報告血栓栓塞事件。

總體評價，STSP-0601在伴抑制物血友病A或B患者中出血按需治療的獲益大于風險。

血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，其遺傳特點是男性發病，女性攜帶。血友病可分為血友病A和血友病B，前者表現為凝血因子VIII （FVIII）缺乏，后者表現為凝血因子IX（FIX）缺乏，均由相應的凝血因子基因突變引起。血友病的臨床特征性表現為出血傾向。主要表現為關節、肌肉和深部組織出血等。若反復出血，不及時治療可導致關節畸形和（或）假腫瘤形成，嚴重者可危及生命。

Copyright ? 2025 PHARMCUBE. All Rights Reserved.

歡迎轉發分享及合理引用，引用時請在顯要位置標明文章來源；如需轉載，請給微信公眾號后臺留言或發送消息，并注明公眾號名稱及ID。

免責申明：本微信文章中的信息僅供一般參考之用，不可直接作為決策內容，醫藥魔方不對任何主體因使用本文內容而導致的任何損失承擔責任。