2025 ASCO

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Driving Knowledge to Action: Building a Better Future

美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會是全球腫瘤領域的學術盛會，也是促進世界各地專家學者交流與協作的高質量學術平臺。2025年ASCO大會的主題為“Driving knowledge to action: Building a better future”，旨在通過推動醫學技術和藥物的創新與實踐，為癌癥患者帶來更先進、更全面的綜合治療策略，實現患者生存與生活質量的多維獲益。

一直以來，罕見腫瘤由于發病率較低，臨床診療缺乏充分的循證醫學依據，整體發展相對緩慢。腱鞘巨細胞瘤（TGCT）是一種罕見的起源于關節、腱鞘和滑囊的間葉性腫瘤，雖不屬于惡性腫瘤，但TGCT引起的慢性疼痛、關節功能障礙和頻繁復發會嚴重影響患者的生活質量。目前，TGCT的治療以外科手術為主，但TGCT術后復發風險較高，且手術可能破壞正常組織結構，進而加重患者的臨床癥狀。因此，手術治療無法完全滿足TGCT患者的臨床需求，亟需探索非手術的創新治療方式。

隨著醫學技術的發展和對疾病認知的深入，社會各界對TGCT的關注度不斷提高，TGCT的診療發展逐漸步入快車道。多項研究證實，集落刺激因子1（CSF-1）-集落刺激因子1受體（CSF-1R）信號通路是TGCT腫瘤發生的關鍵機制，因此，CSF-1R抑制劑成為TGCT極具潛力的系統治療藥物。本次ASCO大會，多項研究探索了TGCT的流行病學特征和CSF-1R抑制劑的應用，為TGCT領域發展注入了新的活力。醫脈通匯總如下，讓我們先睹為快。

01

Oral Abstract Session

摘要號: 11500

標題：Pimicotinib in tenosynovial giant cell tumor (TGCT): Efficacy, safety and patient-reported outcomes of phase 3 MANEUVER study.

中文標題：Pimicotinib治療腱鞘巨細胞瘤（TGCT）：3期MANEUVER研究的療效、安全性和患者報告結局

講者：Hans Gelderblom

單位：Leiden University Medical Center

02

Poster Session

摘要號: 11544

標題：Pediatric patients with tenosynovial giant cell tumor: Real-world results from an observational registry.

中文標題：兒科腱鞘巨細胞瘤患者：觀察性登記研究的真實世界結果

講者： Sydney Stern

單位： TGCT Support/Life Raft Group

摘要號: 11558

標題：Long-term clinical outcome assessments in patients with tenosynovial giant cell tumor treated with vimseltinib: 1-year results from the MOTION phase 3 trial.

中文標題：Vimseltinib治療腱鞘巨細胞瘤患者的長期臨床結果評估：3期MOTION試驗的1年結果

講者：Jean-Yves Blay

單位：Centre Léon Bérard

摘要號: TPS11584

標題：A phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled study to assess the efficacy and safety of emactuzumab in patients with tenosynovial giant cell tumor (TANGENT).

中文標題：一項評估emactuzuma治療腱鞘巨細胞瘤的3期、隨機、雙盲、安慰劑對照研究（TANGENT）

講者：Hans Gelderblom

單位：Leiden University Medical Center

03

Publication Only

摘要號: e23517

標題：Racial disparities in tenosynovial giant cell tumor: An analysis of the Surveillance, Epidemiology and End Results database.

中文標題：腱鞘巨細胞瘤的種族差異：對監測、流行病學和最終結果數據庫的分析

作者：Felicia Tejawinata

單位：Case Western Reserve University

分子生物學的發展為TGCT的精準診斷和個體化治療提供了更多依據，也一舉奠定了CSF-1R抑制劑治療TGCT的基礎。Pimicotinib是一款全新的口服、高選擇性且高效的小分子CSF-1R抑制劑，先后被中國國家藥品監督管理局和美國食品藥品監督管理局授予突破性療法認定，并被歐洲藥品監督管理局授予優先藥物認定，用于治療不可手術的TGCT。2024年11月，3期MANEUVER研究達到了主要研究終點，與安慰劑相比，Pimicotinib顯著提高TGCT患者的客觀緩解率（ORR，54.0% vs. 3.2%，P＜0.0001）。此外，MANEUVER研究在所有關鍵次要終點（包括疼痛度和僵硬程度）方面也取得了有統計學意義和臨床意義的顯著改善，進一步的療效和安全性數據將于本次ASCO大會口頭報告環節公布（GMT-5 6月1日 09:57 - 09:45）。

本次ASCO大會期間，醫脈通將持續跟進TGCT領域最新研究成果并邀請國內知名專家學者發表專業見解，精彩內容，敬請關注。

參考資料：

1. Program Guide – ASCO Meeting Program Guide

撰寫：Rudolf

審校：Rudolf

排版：Kenken

執行：Uni

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