6月9日，澎湃新聞（www.thepaper.cn）記者從上海交通大學醫學院附屬上海兒童醫學中心獲悉，在國家藥品監督管理局和上海市藥品監督管理局的支持下，該院張江院區近日成功為一名3歲高危神經母細胞瘤（簡稱HRNB）患兒完成了上海首例通過特殊進口通道獲批的依氟鳥氨酸（簡稱DFMO）用藥。

這一突破性治療為國內高危神經母細胞瘤患者帶來了新的希望，也為國際新藥的快速引進提供了可借鑒的創新路徑。

來自上海兒童醫學中心的兒童腫瘤診療正在評估查看患兒檢查報告。院方 供圖

神經母細胞瘤（NB）是兒童最常見的顱外惡性實體腫瘤，中國的0-14歲兒童發病率約為1.01/10萬，2023年被納入國家《第二批罕見病目錄》。而高危神經母細胞瘤患者即使經過多模式治療，復發率仍高達41%，且復發后5年總體生存率僅為20%左右，臨床亟須更有效的治療手段。

2023年12月，美國食品藥品監督管理局批準DFMO用于HRNB的維持治療，這是全球首個也是目前唯一獲批用于神經母細胞瘤的口服維持療法。DFMO通過抑制腫瘤細胞生長所需的關鍵酶，阻斷多胺的合成，從而“餓死”腫瘤細胞，顯著降低復發風險。

臨床研究顯示，DFMO可將HRNB患者的4年無事件生存率從73%提升至84%，4年總體生存率從84%提升至96%，復發風險降低52%，死亡風險降低68%，且安全性良好。

2024年3月，年僅2歲的婷婷（化名）在上海兒童醫學中心被確診為高危神經母細胞瘤，經過14個月的化療、手術、自體造血干細胞移植、放療和免疫治療，病情獲得完全緩解。然而，面對疾病的高復發風險，婷婷的父母始終憂心忡忡。得知DFMO在美國獲批后，他們迫切希望該藥能盡快引入國內。

在上海市藥監局和上海市衛健委的指導下，上海兒童醫學中心依據《臨床急需藥品臨時進口工作方案》，啟動DFMO緊急進口申報。該藥物于2025年5月獲批并完成通關運輸，最終順利抵達醫院。用藥當天，該院腫瘤一病區主任高怡瑾教授團隊在確認患兒身體狀況良好后，詳細向家長說明了用藥注意事項及可能的不良反應，并成功完成DFMO的首次給藥。

統計顯示，上海兒童醫學中心腫瘤學科群是國內兒童腫瘤診療的領軍團隊，每年收治600多例兒童惡性腫瘤患者，并牽頭多項中國抗癌協會小兒腫瘤專業委員會多中心研究。此次DFMO的成功落地，是國家政策支持與醫療團隊不懈努力的成果。

高怡瑾表示：“DFMO的引入，為高危神經母細胞瘤患兒提供了國際前沿的治療選擇。未來，我們將繼續擴大國際新藥的引進范圍，為更多罕見病和難治性疾病患者打破‘用藥難’的困境。”