6月12日， UroGen Pharma 宣布Zusduri（UGN-102，絲裂霉素水凝膠）獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)性低級(jí)別、中危非肌層浸潤(rùn)性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）。這是首個(gè)獲批用于治療復(fù)發(fā)性LG-IR-NMIBC的藥物。

UGN-102是 UroGen Pharma基于逆熱水凝膠（RTGel）技術(shù)開發(fā)的一款絲裂霉素改良型緩釋制劑，在門診中由醫(yī)護(hù)人員通過標(biāo)準(zhǔn)導(dǎo)尿管將藥物灌注至膀胱中，旨在通過延長(zhǎng)絲裂霉素在膀胱組織中的暴露時(shí)間（RTGel技使藥物在低溫時(shí)為液體，在體溫時(shí)為凝膠）達(dá)到以非手術(shù)方式治療腫瘤的目的。

RTGel技術(shù)（來源：UroGen Pharma官網(wǎng)）

UGN-102的療效已在兩項(xiàng)III期研究（ENVISION和ATLAS）中得到了驗(yàn)證。相關(guān)數(shù)據(jù)已在ASCO 2025大會(huì)上公布。

在ENVISION研究中，復(fù)發(fā)性LG-IR-NMIBC患者接受治療后，79.6%（191/240）的患者在3個(gè)月時(shí)實(shí)現(xiàn)了完全緩解（CR）。中位隨訪13.86個(gè)月時(shí)，在治療12個(gè)月后仍無事件（復(fù)發(fā)、進(jìn)展、死亡）發(fā)生的患者比例為82.3%，中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）尚無法評(píng)估。在實(shí)現(xiàn)CR的患者中，隨訪18.73個(gè)月時(shí)，中位DOR達(dá)到18個(gè)月的患者比例為80.6%。

在ATLAS研究中，初治或復(fù)發(fā)性LG-IR-NMIBC患者接受治療后，UGN-102組患者在3個(gè)月時(shí)實(shí)現(xiàn)CR的患者比例為64.8%（92/142），高于經(jīng)尿道膀胱腫瘤切除術(shù)（TURBT）組的63.6%（89/140）。中位隨訪12.45個(gè)月時(shí)，UGN-102組和TURBT組在治療12個(gè)月后仍無事件發(fā)生的患者比例分別為79.7%和67.7%，中位DOR尚無法評(píng)估，不過組間風(fēng)險(xiǎn)比（HR）為0.46。

在兩項(xiàng)研究中，最常見的事件是低級(jí)別（LG）疾病復(fù)發(fā)（ENVISION研究，14.1%；ATLAS研究，16.3%）。

安全性方面，兩項(xiàng)研究最常見的不良事件是排尿困難（ENVISION研究，22.5%；ATLAS研究，30.4%）。

今年5月21日，F(xiàn)DA腫瘤藥物咨詢委員會(huì)（ODAC）召開會(huì)議討論UGN-102用于治療復(fù)發(fā)性LG-IR-NMIBC的獲益風(fēng)險(xiǎn)，投票結(jié)果為4:5，以一票之差反對(duì)批準(zhǔn)UGN-102上市。

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