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我院成功開辟依氟鳥氨酸片應用又一新途徑

6 月 11 日，經臨床急需藥品進口途徑，上海市兒童醫院瀘定路院區成功為 1 例 3 歲復發高危神經母細胞瘤（HRNB）復發的患兒完成了院內首次依氟鳥氨酸片（Eflornithine, DMFO）用藥。這是繼2024 年 8 月 15 日上海市兒童醫院血液腫瘤科在海南博鰲為患兒用藥后的又一院內用藥途徑。

神經母細胞瘤是兒童最常見的顱外實體腫瘤，HRNB患者即便經過多模式治療，復發率仍高達 41%，且復發后 5 年總體生存率僅為 20% 左右，臨床急需更有效的治療手段。2023 年 12 月，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準 DFMO 用于 HRNB 的維持治療，這是全球首個也是目前唯一獲批用于神經母細胞瘤的口服維持療法。臨床研究顯示，DFMO 可將 HRNB 患者的 4 年無事件生存率（EFS）從 73% 提升至 84%，4 年總體生存率（OS）從 84% 提升至 96%，復發風險降低 52%，死亡風險降低 68%，且安全性良好。

2024年8月15日，DFMO落地瑞金海南醫院，我院血液腫瘤科團隊在瑞金海南醫院兒科的支持下，為高危神經母細胞瘤患者在海南完成首次DFMO用藥。

為了讓國內更多的患兒能夠盡快、更方便地用上這款創新藥物，我院積極響應國家藥品監督管理局關于臨床急需藥品臨時進口工作的安排，迅速依據《臨床急需藥品臨時進口工作方案》，啟動 DFMO 緊急進口申報。在國家藥品監督管理局、上海市藥品監督管理局以及上海市衛健委等多部門的大力支持下，藥物短時間內獲批并完成通關運輸，順利抵達醫院。

今日接受首次用藥的 3 歲患兒，此前被確診為 HRNB復發，患兒家庭在得知上海市兒童醫院積極引入 DFMO 后，立即前往我院。用藥當天，我院血液腫瘤科的專家團隊在確認患兒身體狀況良好后，詳細向家長說明了用藥注意事項及可能的不良反應，并成功完成 DFMO 的首次給藥。

繼瑞金海南醫院后，此次院內DFMO 首次用藥，不僅體現了我院兒童腫瘤中心多學科團隊在治療領域積極引進國際前沿治療手段的決心和行動力，也為更多高危神經母細胞瘤患兒帶來了生存的希望。未來，我院將繼續密切關注國際兒童腫瘤醫療領域的最新進展，為更多患兒提供優質、有效的治療方案。

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編輯|嚴欽