財聯社6月16日訊（編輯 牛占林）美東時間周一，生物制藥公司Sarepta Therapeutics股價盤中暴跌近50%，此前接受該公司基因療法Elevidys治療的第二名患者死亡，引發了對該療法安全性的質疑。

據悉，Elevidys是美國食品藥品管理局(FDA)批準的唯一一種治療罕見的杜氏肌營養不良癥(DMD)的基因療法，杜氏肌營養不良癥是一種肌肉會逐漸變弱的病，通常在4歲以后的小朋友或者大人身上才會發病。

它在2023年首次被批準用于治療能夠行走的患者，一年后又獲批用于治療那些不能獨立活動的患者。

Sarepta周日表示，第二名患者死于急性肝功能衰竭。而就在三個月前，Elevidys也導致了一名青少年以同樣的病因死亡。

目前Sarepta已暫時停止向非門診患者運送Elevidys，并正在與監管機構合作為他們制定一種新的治療計劃，旨在抑制治療中出現的過度活躍的免疫反應。

Sarepta首席科學官兼研發負責人Louise Rodino-Klapac表示：“我們的首要任務是我們所服務的患者的安全和健康。我們正在采取果斷措施，更好地了解和減輕急性肝衰竭的風險，包括加強對那些患有杜氏肌營養不良癥的非臥床患者的免疫抑制方案。”

到目前為止，已有900多名患者接受了Elevidys的治療，患者家屬對它寄予了很大的希望。Sarepta承諾會用科學的方法來讓藥物變得更安全，以回報患者的信任。

H.C. Wainwright分析師Raghuram Selvaraju在一份報告中寫道：“雖然這兩起死亡事件發生在不能行走的患者身上，但我們認為現在這種療法對所有杜氏肌營養不良癥患者的風險都增加了。”

分析人士表示，Sarepta在爭取新治療方案獲得批準的過程中可能會面臨嚴格審查，而未來針對杜氏肌營養不良癥的基因療法預計將要求更高的標準。

在患者死亡之前，FDA基因療法和疫苗監管部門負責人Vinay Prasad曾對Elevidys的批準提出過質疑。

就在上月底，Rocket Pharma的Danon病基因療法也暴露出了嚴重的缺陷，導致FDA暫停了其關鍵的2期臨床試驗。

據Rocket Pharma聲稱，這位不幸死亡的患者在5月初接受了治療，但出現了與毛細血管滲漏綜合征相關的并發癥，在患者死亡之前，FDA叫停了相關臨床試驗。