封面新聞?dòng)浾?周家夷

14年的時(shí)光悄然流逝，曾經(jīng)在血液內(nèi)科病床上艱難抗?fàn)幍男§o（化名），如今已然出落成一位亭亭玉立的少女。她身高1.65米，正就讀于成都某“211”大學(xué)的外語專業(yè)。對(duì)于同學(xué)來說，小靜笑容燦爛，總是充滿青春的活力，經(jīng)常積極參加志愿者活動(dòng)。

誰能想到，這明媚的生命之光，曾幾乎被一種名為范科尼貧血的罕見病吞噬？

如今，處于人生重要成長(zhǎng)階段的小靜，滿懷感恩，希望通過媒體向曾經(jīng)幫助過她的四川臍血庫和劉芳醫(yī)生，道出深藏心底的謝意。

臍帶血移植 讓5歲罕見病患兒重燃生命“火焰”

2009年，年僅5歲的小靜身上出現(xiàn)了一系列令人揪心的癥狀：她總會(huì)毫無緣由地頻繁發(fā)燒，體溫反復(fù)升高，而且日常中普通的磕磕絆絆，在小靜身上留下的并非正常的淤青，而是那些遲遲無法消散的紫色斑塊。心急如焚的家長(zhǎng)趕忙帶著小靜前往離家最近的醫(yī)院進(jìn)行全面檢查。然而，檢查得出的異常血象結(jié)果，瞬間讓一家人陷入深深的擔(dān)憂之中，不知道孩子究竟面臨著怎樣嚴(yán)重的狀況。

隨后，為了能得到更專業(yè)的診斷與治療，一家人馬不停蹄地轉(zhuǎn)到了另一家婦女兒童專科醫(yī)院。經(jīng)過詳細(xì)的檢查和專業(yè)醫(yī)生的診斷，最終得到了一個(gè)令人痛心的結(jié)果——重型再生障礙性貧血。這一診斷結(jié)果猶如晴天霹靂，給這個(gè)原本幸福的家庭帶來了沉重的打擊。

為了治療“再生障礙性貧血”，一家人踏上了漫長(zhǎng)而艱辛的求醫(yī)之路。他們四處奔波，甚至遠(yuǎn)赴河北尋求中醫(yī)。但嘗試多種治療再生障礙性貧血的方案后，孩子的病情沒有得到好轉(zhuǎn)，反而逐漸惡化。

就在絕望之際，2010年冬天，一家人經(jīng)病友介紹，找到了劉芳醫(yī)生。

“當(dāng)時(shí)，我看了她的病例，覺得情況恐怕并不簡(jiǎn)單，必須排除其他疾病的可能性，”目前已是上海新道培血液病醫(yī)院醫(yī)療副院長(zhǎng)、血液一科主任的劉芳回憶說，憑借豐富的經(jīng)驗(yàn)和敏銳的直覺，她多方聯(lián)系，將小靜的血液樣本空運(yùn)至天津做進(jìn)一步檢查。

最終真相大白——小靜患的并非再生障礙性貧血，而是更為棘手、罕見的先天性骨髓衰竭疾病——范科尼貧血。

據(jù)劉芳介紹，范科尼貧血是一種罕見且嚴(yán)重的遺傳性血液系統(tǒng)疾病，其臨床特征主要表現(xiàn)為骨髓衰竭、先天畸形以及腫瘤易感性顯著升高。

由于范科尼貧血與再生障礙性貧血在臨床表現(xiàn)上存在相似性，且部分患者并未表現(xiàn)出明顯的先天畸形，因此該病極易被誤診為再生障礙性貧血。若患者被錯(cuò)誤地診斷為再生障礙性貧血，并接受了針對(duì)該病的免疫抑制劑、激素等治療方案，這些治療不僅對(duì)范科尼貧血患者而言是無效的，而且還會(huì)導(dǎo)致患者浪費(fèi)治療費(fèi)用、延誤最佳治療時(shí)機(jī)，更為嚴(yán)重的是錯(cuò)誤的治療方式還會(huì)對(duì)患者的身體造成嚴(yán)重?fù)p害。造血干細(xì)胞移植是治療范科尼貧血的唯一方式。

受限于十多年前的醫(yī)療條件，經(jīng)過慎重考慮，劉芳醫(yī)生制定了利用小靜媽媽的骨髓造血干細(xì)胞聯(lián)合四川臍血庫提供的臍帶血輔助的移植治療方案。

2011年3月，這場(chǎng)承載著希望的移植手術(shù)順利完成。

跨越14年的生命“逆襲” 她帶著感恩擁抱未來

臍帶血是新生兒出生后殘留在臍帶、胎盤中的血液，這種特殊的血液中含有豐富的造血干細(xì)胞，是造血干細(xì)胞重要來源之一。根據(jù)國家衛(wèi)生健康委員會(huì)印發(fā)的《國家限制類技術(shù)目錄和臨床應(yīng)用管理規(guī)范（2022版）》，臍帶血造血干細(xì)胞移植可應(yīng)用于白血病、再生障礙性貧血等惡性、非惡性血液系統(tǒng)疾病以及部分遺傳病、先天性疾病、代謝性疾病的治療。

“這次移植過程中，原本用于輔助的臍帶血造血干細(xì)胞展現(xiàn)出強(qiáng)大的生命力，”劉芳說，當(dāng)時(shí)觀察到一種奇怪的現(xiàn)象，小靜媽媽的細(xì)胞成分開始慢慢下降，而臍帶血所占比例逐漸上升，最終原本不被看好的臍帶血成功“逆襲”，為小靜重建了造血和免疫系統(tǒng)。

移植后小靜出現(xiàn)了一些排異反應(yīng)，靠著劉芳醫(yī)生堅(jiān)持不懈的努力，最終挺了過來。

三年后，小靜徹底擺脫藥物，曾經(jīng)被病魔籠罩的陰霾徹底消散。

如今，14年過去了，21歲的小靜已是大三學(xué)生，她不僅在學(xué)業(yè)上勤奮努力，還去醫(yī)院當(dāng)過志愿者，用自己的故事鼓勵(lì)正在接受治療的患者。

對(duì)未來，她充滿憧憬，計(jì)劃出國留學(xué)，追逐更大的夢(mèng)想。

談及過往，她眼中滿是感激：“謝謝劉芳醫(yī)生和四川臍血庫當(dāng)年的幫助，讓我能健康快樂地站在這里，我相信，我的夢(mèng)想一定會(huì)實(shí)現(xiàn)！”