隨著禮來公司擬13億美元收購Verve Therapeutics引發行業震動，CGT（細胞與基因治療）領域的技術演進與商業化路徑成為全球生物醫藥界關注焦點。近期，知名新媒體E藥經理人《生物制藥創新營》結合最新行業動態與實戰案例，為觀眾提供CGT技術的一線洞察。

銳正基因作為中國體內基因編輯領域的標桿企業，其創始人王永忠博士將深度解析這一里程碑事件，與觀眾分享體內基因編輯生物藥創新研發的新技術與未來趨勢。

核心議題

? 并購事件解讀：剖析禮來13億美元收購Verve Therapeutics的戰略意圖，探討PCSK9靶點基因編輯療法的臨床價值與商業前景；
? 中國創新實踐：銳正基因PCSK9產品ART002數據有效性更佳，Verve Therapeutics最近公布的PCSK9產品敲降蛋白平均較基線下降最高水平是60%，ART002中高劑量組患者血漿PCSK9蛋白平均較基線下降即可達到近90%。值得注意的是，國外同類基因編輯產品的臨床試驗中，高達64%的受試者需要同時聯用高強度他汀。與之形成鮮明對比的是，所有的ART002受試者都不需要同時聯用高強度他汀。ART002是目前全球唯一已經達到了藥效飽和的同類產品。

直播信息

直播主題：從禮來13億美元并購Verve看CGT創新技術新趨勢

直播時間：2025年6月25日 19:00-19:30

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銳正基因創始人、董事長兼首席執行官 王永忠博士

美國塔夫茨大學（Tufts University）博士，專業文章迄今已被引用超4,000次。曾任蘇橋生物CEO、先聲集團制藥總裁、康弘生物CEO、美國Genzyme公司科學家。在Genzyme，負責美國FDA批準的第一個和第二個細胞醫療產品上市后維護以及FDA批準的第一個組織工程（cell+ matrix）產品的CMC關鍵項目開發，2項國際專利在全球注冊并已應用于商業化生產。在康弘生物作為CMC總負責人和質量負責人，推動中國第一個擁有INN的創新生物藥康柏西普上市，成為中國第一個銷售超過10億元人民幣的創新生物藥。作為CEO和項目負責人，推動康柏西普于2016年成為中國第一個獲美國FDA準許直接進入臨床三期的創新生物藥，被評為2016年中國醫藥生物技術十大進展之一。后在先聲管理超過1,700人的全球團隊和多個產業化公司。啟動先聲第一個通過美國FDA現場質量審計并在美國成功上市的產品。推動中國第一個成功進入法國醫保的制劑成品。帶領蘇橋生物成為連續兩年中國成長最快的生物藥CDMO公司，后被藥明生物戰略收購。2021年7月成立銳正基因，開啟創業生涯。

ART002

適應癥：家族性高膽固醇血癥

ART002 通過 LNP 遞送靶向人 PCSK9 的 sgRNA 和 Cas9 mRNA，可以特異性敲除肝細胞中 PCSK9 基因，單次給藥后可大幅降低 PCSK9 蛋白的表達，從而阻斷其與 LDLR 的結合，減少 LDLR 降解，增加肝細胞表面的 LDLR 數量，從而降低血漿 LDL-C水平。ART002 可為雜合子家族性高膽固醇血癥患者提供更多治療選擇。

家族性高膽固醇血癥（Familial hypercholesterolemia，FH）是一種常染色體顯性遺傳性疾病，主要臨床表現為低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平顯著升高，可顯著增加患者的動脈硬化性心血管疾病。FH 分為純合子FH（HoFH）和雜合子FH（HeFH），HoFH較為罕見，患病率為1/100萬~1/300萬，而HeFH患病率為 1/300 ~1/500 ，由此可以得出全球約有 1000~2000 萬人患有家族性高膽固醇血癥。FH目前控制率較差，需要醫療機構和企業等全社會的力量共同努力，使患者得到理想的診斷和治療。

全球首個：銳正基因ART002在超高LDL-C基線HeFH患者中實現24周持續降脂，LDL-C平均降幅達56%

關于銳正基因（蘇州）有限公司

銳正基因成立于2021年，專注于開發基于LNP和其他非病毒載體的體內基因編輯技術和產品，致力于為全球患者提供終生只需一次用藥且具備成本優勢的創新治療方案。

公司擁有一支具備生物藥全生命周期成功經驗的專業化團隊，建立了全球首個經臨床驗證的產業級、端到端體內基因編輯技術平臺，系統布局了相關技術與產品知識產權，其中新型堿基編輯器ARTbase-A1?已經獲得美國專利授權。

公司構建了針對遺傳性罕見病和難治常見病的產品管線組合。2023年8月，針對ATTR的產品ART001成為中國第一個進入人體臨床試驗的、以LNP為載體的體內基因編輯藥物。2024年8月，ART001成為中國第一個和目前唯一獲得美國FDA臨床試驗許可的同類產品。2025年2月，針對HeFH（靶點為PCSK9）的產品ART002成為全球首個在人體內達到藥效飽和，并在超高基線患者中有效降低LDL-C的同類產品。ART001和ART002的安全性和有效性數據均具有成為全球best-in-class產品的潛力。

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