轉自：百濟神州

中國北京——百濟神州有限公司（納斯達克代碼：ONC；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創新公司，今日宣布雙特異性HER2抑制劑百赫安?（注射用澤尼達妥單抗）在中國正式供應，并同步在全國多家醫療機構投入臨床使用。作為中國首個且目前唯一1獲批用于靶向治療HER2高表達膽道癌的雙特異性抗體，首批藥物將迅速在全國百余個城市的醫院和藥房落地，惠及膽道癌（BTC）患者。

BTC主要包括膽囊癌（GBC）和膽管癌（CCA），在全球范圍內發病率居高不下，在中國也呈上升趨勢。根據中國腫瘤登記中心數據顯示，2022年中國GBC新發病例約3.11萬，死亡病例約2.45萬2；而在2020年NATURE REVIEW公布的數據顯示，中國CCA年發病率也已超過6/10萬人3。

由于膽道癌惡性程度較高、進展迅速，且發病癥狀不典型，大多數患者在確診時已處于晚期或轉移階段，無法進行手術切除。作為晚期重要治療手段的放、化療，往往治療效果不佳，如接受化療方案的晚期患者中位總生存期只有11.7個月4。因此，BTC患者亟需新的臨床治療選擇。

復旦大學附屬中山醫院樊嘉院士為患者開具處方，并表示：

膽道癌具有強侵襲性、治療棘手、預后差等特點而被稱為‘小癌王’，特別是晚期膽道癌長期以來更囿于治療選擇有限、預后不佳的困境，存在大量未被滿足的治療需求。很高興從今天開始，HER2高表達晚期膽道癌治療迎來針對HER2靶點的創新治療方案，為這部分患者帶來新的希望。期待這款創新藥物的應用，能夠進一步推動晚期膽道癌治療從‘延長生存’向‘提升患者生存質量’轉變，從而令更多的中國膽道癌患者通過精準治療實現獲益提升。

長期以來，晚期或發生轉移的膽道癌患者生存預后并不理想，近年來隨著以免疫、靶向治療為代表的創新治療方案取得突破性進展，特別是澤尼達妥單抗在中國實現臨床可及，將填補這部分膽道癌抗HER2治療空白。

秉承‘百創新藥，濟世惠民’的承諾，百濟神州始終將腫瘤患者治療未盡之需擺在首位，專注通過自主研發與外部合作并行帶來創新抗腫瘤藥物。此次澤尼達妥單抗在多方共同努力下加速實現商業化供應，為膽道癌患者帶來新的治療選擇，同時也標志著百濟神州助力以膽道癌為代表的消化道腫瘤進一步邁向精準治療階段。未來，我們將繼續攜手各方，加速改善創新藥物的可及性與可支付性，讓更多有臨床治療急需的腫瘤患者能夠及時獲得高品質創新藥物治療，改善生存獲益。

澤尼達妥單抗是HER2靶向雙特異性抗體，通過同時靶向HER2的兩個非重疊表位（ECD2和ECD4），以增強抗HER2的能力。2025年5月27日，澤尼達妥單抗獲國家藥品監督管理局（NMPA）附條件批準，用于既往接受過全身治療的HER2高表達（IHC3+）的不可切除局部晚期或轉移性膽道癌（BTC）患者治療。此前，澤尼達妥單抗已于2024年11月獲美國食品藥品監督管理局（FDA）批準上市，并于2025年4月獲歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）積極意見，支持其用于治療HER2陽性（IHC3+）的經治無法切除或轉移性膽道癌（BTC）成人患者。

關于膽道癌

膽道癌（Biliary tract cancers, BTC），包括膽囊癌以及肝內和肝外膽管癌，約占所有消化系統腫瘤的3%5,6,7，通常與不良預后有關8,9。約11%-25.2%的BTC患者為HER2陽性10,11,12。人表皮生長因子受體2（HER2）是其他癌癥抗腫瘤治療中經過充分驗證的靶點9,13。目前，BTC全球發病率呈現上升趨勢，以亞洲國家為常見14。

關于百赫安?（注射用澤尼達妥單抗）

澤尼達妥單抗是一種靶向HER2的人源化雙特異性抗體，可與HER2上的兩個非重疊的胞外位點近膜胞外結構域4（ECD4）和二聚化結構域2（ECD2）發生特異性反式結合，進而導致腫瘤細胞表面上的受體減少。澤尼達妥單抗可誘導產生補體依賴性細胞毒性（CDC）、抗體依賴性細胞介導的細胞毒作用（ADCC）和抗體依賴性細胞介導的細胞吞噬作用（ADCP）。這些機制導致體外和體內腫瘤生長抑制和細胞死亡15。

2018年，百濟神州與Zymeworks展開戰略合作，在亞洲（不包括日本）、澳大利亞和新西蘭共同開發和商業化澤尼達妥單抗。Jazz Pharmaceuticals負責該藥物在美國、歐洲、日本和所有其他地區的開發和商業化。目前，多項澤尼達妥單抗臨床研究正在開展，致力于為靶向HER2的實體腫瘤疾病提供更多治療選擇。

關于百濟神州

百濟神州是一家注冊地位于瑞士的全球腫瘤治療創新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發創新抗腫瘤藥物。通過在血液學和實體腫瘤領域豐富的產品組合，以及強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球六大洲，我們擁有超過11,000人的團隊。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關注“百濟神州”微信公眾號。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括關于澤尼達妥單抗為中國BTC患者帶來新的治療選擇和支持患者生存獲益的能力和可能性；以及在“關于百濟神州”標題下提及的百濟神州計劃、承諾、愿望和目標。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產、商業化和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發及保持盈利的能力；以及百濟神州在最近季度報告10-Q表格中“風險因素”章節里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。關于百濟神州更多媒體資源，請訪問我們的新聞媒體網站。

*本材料僅在于向公眾傳遞疾病相關知識及醫藥前沿信息，非廣告用途，不構成對任何藥物的商業推廣或對診療方案的推薦，亦不能代替醫療衛生專業人士的意見，如有任何問題請向醫療衛生專業人士咨詢。

參考文獻

1. 公開資料顯示，截至2025年5月29日公示獲批為止，澤尼達妥單抗是國家藥品監督管理局唯一批準用于 HER2陽性膽道癌的抗HER2雙抗。在全球范圍，澤尼達妥單抗是美國食品藥品監督管理局（FDA）目前唯一批準用于 HER2+ 膽道癌（BTC）的抗HER2雙抗，尚無其他同類產品獲批該適應癥：https://investor.jazzpharma.com/news-releases/news-release-details/jazz-pharmaceuticals-announces-us-fda-approval-ziiherar

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（轉自：百濟神州）

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