日前，素有 「 醫藥界諾貝爾獎 」 之稱的蓋倫獎獲獎名單今年已經公布。除了萬眾矚目的技術與產品類獎項， 蓋倫獎也公布了 2023 年最佳初創公司的獲得者。

圖源：蓋倫獎官網

作為初創公司能獲得蓋倫獎，其研發方向也必定會成為趨勢。那么，為什么他們會獲得蓋倫獎的青睞？這三家公司有何亮點之處？

圖源：蓋倫獎官網

1. GrayMatters Health
   

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用于精神衛生保健的數字自我神經調控療法公司 GrayMatters Health（GMH）月初宣布，它已被評為 2023 年 Prix Galien USA 最佳創業公司獲獎者，以表彰其創建和開發用于創傷后應激障礙的棱鏡。

創傷后應激障礙（PTSD）是因經歷或見證恐怖事件而引發的心理健康疾病。 癥狀可能包括幻覺重現、夢魘和重度焦慮，以及無法控制地想起某事。

經歷過創傷性事件的大多數人都可能暫時難以調節和應對，但隨著時間的流逝和良好的自我護理，他們一般會好轉。

如果癥狀加劇，持續數月或數年，并且干擾日常機能，則可能患上創傷后應激障礙。在出現 PTSD 癥狀后進行有效治療可顯著減輕癥狀和改善機能。

GrayMatters Health所研發的創傷后應激障礙棱鏡 ( Prism for PTSD ) 是第一個獲得 FDA 批準的自我神經調控裝置，作為創傷后應激障礙（PTSD）心理治療和藥物治療的處方輔助手段，現已在美國的部分診所提供。

該程序是一個新概念 —— 將與創傷后應激障礙相關的大腦活動游戲化，讓患者在學習控制大腦活動和改善癥狀方面發揮積極作用。

說明構建 fMRI 知情腹側紋狀體活動腦電圖模型的方案 圖源詳見[3]

創傷后應激障礙棱鏡 ( Prism for PTSD ) 引入了一種新的心理健康治療模式，其特點是世界上第一個數字 EEG-fMRI-Pattern（EFP）生物標志物，它應用先進的統計模型，將 fMRI 數據與標準 EEG 數據進行注冊。

創傷后應激障礙棱鏡利用基于杏仁核的 EFP，并將患者與創傷后應激障礙相關的大腦活動游戲化，使他們能夠在改善癥狀方面發揮積極作用。

此外，GMH 正在與主要醫療機構合作，探索將 EFP 生物標志物應用于治療創傷后應激障礙以外的精神障礙。包括哈佛大學最大的精神病醫院麥克萊恩醫院在進行的一項用以檢查重度抑郁癥（MDD）的關鍵研究。

Oded Kraft 圖源：GMH官網

GMH 是第一家開發基于與精神健康障礙相關的大腦活動的數字生物標志物的治療方法的公司。其首席執行官兼聯合創始人Oded Kraft表示：「 Prism for PTSD 代表了精神衛生保健的轉變，這一享有盛譽的獎項（蓋倫獎）進一步推動了我們與精神衛生保健專業人員合作，提供真正改善生活的治療的承諾。」

1. Tessera Therapeutics

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Tessera Therapeutics 是由 Flagship Pioneering 所培育的生物科技公司，其正在推進的基因寫入?技術和專有的 LNP 遞送系統，以改變人類基因組，并實現精確、持久的治療改變，用以治愈最具挑戰性的遺傳疾病。

Tessera Therapeutics 的基因寫入?技術使基因醫學超越了其當前的局限性。它可以將任何堿基對改變為任何其他堿基對，進行小片段插入或刪減，只需遞送 RNA 就可以將整個基因寫入基因組。

圖源：Tessera Therapeutics官網

01 RNA Gene Writers?

Tessera Therapeutics 使用 RNA 基因寫入?技術來編寫或重寫基因組。

RNA 基因寫入?技術由模板和 Gene Writer 蛋白組成，它們都可以作為 RNA 遞送，以改變堿基對、進行小插入、缺失或替換，并整合整個基因，并且都不會引入雙鏈斷裂，因此可實現全方位的基因組編輯結果。

RNA 基因編寫者利用靶引物逆轉錄（TPRT）對基因組進行工程改造。TPRT 在某些類型的逆轉錄轉座子中進化，具有四個關鍵的生化功能：

• RNA 結合：結合模板 RNA 以形成 Gene Writer 模板復合物

• DNA 結合

• DNA 切口

• 逆轉錄

圖源：Tessera Therapeutics官網

02 DNA Gene Writers?

Tessera Therapeutics 使用 DNA 基因寫入 ? 技術來進行持久的基因組改變。

DNA 基因寫入 ? 技術基于 DNA 模板將新的 DNA 序列寫入 ? 基因組，以持久地改變 DNA，并有望一次性治愈。同時 可以穩定地將大片段 DNA（例如整個基因）整合到基因組中，而不會出現任何雙鏈斷裂。

與傳統基因療法相比，DNA 基因寫入技術具有優勢以下優勢：

• 具有永久性矯正的潛力，為兒科治愈開辟了可能性；

• 較低劑量的 AAV 載體遞送，可以降低治療的安全性風險和生產負擔。

1. Volta Medical

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Volta Medical 是一家健康技術公司，致力于開發人工智能軟件解決方案用于在心律失常治療過程中協助心臟電生理學家，以改善患者的臨床結果。

Volta 于 2016 年由三名醫生和一名數據科學家在馬賽創立，其總體目標是通過開發最先進的、數據驅動的醫療設備來改善心律失常管理，這些設備在具有最高數據保護標準的大型程序數據數據庫上進行訓練。

該公司的首款產品 VX1 是一種數字 AI 配套設備和算法，可幫助心臟電生理學家實時識別特定的異常電圖（EGM），稱為分散性 EGM。

其第二次軟件迭代Volta AF-Xplorer現已獲 FDA 批準在美國使用，并正在等待 CE 標志在歐盟使用。

AF-Xplorer 在心臟的 3D 解剖圖和電圖上識別和注釋獨特的異常（分散的電圖）。這種 AI 伴隨技術最終可能會優化復雜心律失常（包括持續性心房顫動）的導管消融程序。

圖源：Tessera Therapeutics官網

Volta Medical 首席執行官兼聯合創始人 Theophile Mohr-Durdez 表示，「蓋倫獎的這一認可證明了 Volta 致力于提供個性化和有效的 AI 解決方案，以改善 AF 患者的臨床結果。心房顫動是成人最常見的心律失常。我們的愿景是通過使用人工智能顯著改善心律失常的治療。」

此外，Volta Medical 還啟動了一項名為 TAILORED-AF 的歐洲和美國多中心隨機對照試驗，來收集臨床數據。該試驗將 Volta AI 伴侶技術與持續性 AF 患者的護理標準進行了比較，預計將于 2024 年獲得結果。

1. 未來趨勢
   

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Prix Galien 獎（蓋倫獎）旨在表彰在生命科學行業新技術開發方面取得的杰出成就。作為國際公認的獎項，蓋倫獎由法國藥劑師 Roland Mehl 于 1969 年在法國創立，2007 年的頒獎典禮是蓋倫獎在美國的首屆活動。

蓋倫獎通常被認為是業界的諾貝爾獎，是生命科學研究和開發的最高榮譽。能獲得蓋倫獎的產品與技術都預示著醫藥界未來的發展趨勢，可以重點關注一下上述PTSD、基因編輯、AI技術等前沿領域。

參考來源：

[1]蓋倫獎官網、各公司官網

[2]https://www.prnewswire.com/news-releases/the-galien-foundation-honors-2023-prix-galien-award-recipients-301969840.html?tc=eml_cleartime

[3]https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1053811923003348#fig0001

制作策劃

策劃： dawnnny / 審核校對： Jeff、 kk

撰寫編輯： dawnnny / 封面圖來源：蓋倫獎官網

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