蓋德視界為大家盤點(diǎn)上半月醫(yī)藥界重大事件。 我們將分別從「學(xué)術(shù)前沿」、「企業(yè)動(dòng)態(tài)」、「研發(fā)進(jìn)展」、「重點(diǎn)關(guān)注」這幾個(gè)方面，為您回顧上周醫(yī)藥界發(fā)生了哪些大事件。

1. 學(xué)術(shù)前沿

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研究證明植物天然產(chǎn)物——香豆素為抗衰提供新思路

日前，美國巴克衰老研究所Julie K Andersen團(tuán)隊(duì)在Nature Aging發(fā) 表研究論文 A drug-like molecule engages nuclear hormonereceptor DAF-12/FXR to regulate mitophagy and extend lifespa。

研究證明香豆素可以增強(qiáng)溶酶體功能和轉(zhuǎn)錄因子 TFEB 的活性， 通過抑制配體誘導(dǎo)的核激素受體 DAF-12/FXR 的激活，誘導(dǎo)線粒體自噬并改善線粒體功能。 同時(shí)證實(shí)了線粒體自噬與衰老之間的直接聯(lián)系，為開發(fā)延長壽命的新療法提供基礎(chǔ)。

圖源：Nature 官網(wǎng)

1. 企業(yè)動(dòng)態(tài)
   

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1、全球首款 CRISPR 基因編輯療法獲批上市

11 月 16 日，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics聯(lián)合宣布，英國藥品和保健產(chǎn)品監(jiān)管機(jī)構(gòu)（MHRA）已批準(zhǔn) CRISPR/Cas9 基因編輯療法CASGEVY?（exa-cel）的有條件上市許可，用于治療鐮狀細(xì)胞病（SCD）和輸血依賴性地中海貧血（TDT）。 CASGEVY? 是全球首款獲批上市的 CRISPR 基因編輯療法。

CASGEVY? 是一款自體、體外CRISPR/Cas9 基因編輯療法，旨在利用 CRISPR/Cas9 在體外編輯患者自身的造血干細(xì)胞，靶向 BCL11A 紅細(xì)胞系特異性增強(qiáng)子 (紅系增強(qiáng)子) 并且特異性沉默 BCL11A 基因，重新激活胎兒血紅蛋白 (HbF) 的生成并表達(dá)高水平的 HbF，從而緩解 TDT 患者的輸血需求，減少 SCD 患者的疼痛和血管閉塞性危象 (VOC)。

圖源：CRISPR Therapeutics 官網(wǎng)

2、默沙東將通過收購?fù)卣蛊渖窠?jīng)退行性疾病新藥研發(fā)管線

11 月 22 日，默沙東（MSD）公司宣布，將斥資高達(dá) 6.1 億美元收購 Caraway Therapeutics 公司，拓展神經(jīng)退行性疾病新藥研發(fā)管線。

Caraway 是一家臨床前生物制藥公司，致力于尋求治療遺傳性神經(jīng)退行性疾病和罕見疾病的創(chuàng)新方法。該公司已經(jīng)建立了一條新型小分子療法管線，用于治療遺傳定義的神經(jīng)退行性疾病和罕見疾病。

默克研究實(shí)驗(yàn)室發(fā)現(xiàn)、臨床前開發(fā)和轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)高級(jí)副總裁 George Addona 表示：「Caraway 的多學(xué)科方法在評(píng)估具有治療進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病潛力的溶酶體功能調(diào)節(jié)新機(jī)制方面取得了重要進(jìn)展。我們期待運(yùn)用我們的專業(yè)知識(shí)來加強(qiáng)這項(xiàng)工作，目標(biāo)是為這些疾病開發(fā)急需的疾病修飾療法。」

Caraway 在研產(chǎn)品 圖源：Caraway 官網(wǎng)

3、復(fù)宏漢霖宣布靶向 PD-L1 的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）獲 FDA 批準(zhǔn)

11 月 27 日，復(fù)宏漢霖（2696.HK）宣布，基于與宜聯(lián)生物的合作，公司開發(fā)的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）注射用HLX43的新藥臨床試驗(yàn)（IND）申請(qǐng)已經(jīng)獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）許可，擬用于晚期/轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤的治療。

同時(shí)，HLX43 用于晚期/轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤治療的 I 期臨床研究（NCT06115642）已于近期在中國完成首例受試者給藥，HLX43 成為國內(nèi)首個(gè)進(jìn)入臨床階段的靶向 PD-L1 的 ADC 產(chǎn)品。

圖源：復(fù)宏漢霖 官網(wǎng)

4、石藥集團(tuán) 1 類新藥獲 NMPA 批準(zhǔn)臨床實(shí)驗(yàn)

11 月 27 日，石藥集團(tuán)（1093.HK）公告，集團(tuán)開發(fā)的化藥 1 類新藥高選擇性 SOS1 抑制劑（SYH2038）已獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，可以在中國開展臨床試驗(yàn)。

SYH2038 是一種高選擇性 SOS1 抑制劑，通過抑制 KRAS 蛋白與 SOS1 蛋白相互作用，抑制腫瘤細(xì)胞的惡性進(jìn)程。 目前全球尚無同類產(chǎn)品上市，本次獲批的臨床適應(yīng)癥為晚期實(shí)體瘤。

臨床前研究顯示，該產(chǎn)品對(duì)藥效靶點(diǎn)選擇性高，具有優(yōu)異的體內(nèi)外活性和良好的安全性，極具臨床開發(fā)價(jià)值。

圖源：石藥集團(tuán)官網(wǎng)

1. 研發(fā)進(jìn)展
   

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1、默沙東公布其在研 21 價(jià)肺炎球菌結(jié)合疫苗 V116 的3 期試驗(yàn) STRIDE-3 積極結(jié)果。

11 月 28 日，默沙東（MSD）宣布其 3 期試驗(yàn) STRIDE-3 的積極結(jié)果。該試驗(yàn)在既往未接種肺炎球菌疫苗的成人中，評(píng)估了21 價(jià)肺炎球菌結(jié)合疫苗 V116與活性對(duì)照疫苗相比的免疫原性、耐受性和安全性。

根據(jù)默沙東官網(wǎng)，默沙東將向全球監(jiān)管單位遞送該試驗(yàn)結(jié)果。 獲批后，V116 將成為首個(gè)專門為成人設(shè)計(jì)的肺炎球菌結(jié)合疫苗。 STRIDE-3 試驗(yàn)的詳細(xì)結(jié)果將在即將舉行的世界疫苗大會(huì)（World Vaccine Congress West Coast）中公布。

圖源： 默沙東官網(wǎng)

2、強(qiáng)生公布其Darzalex Faspro 組合療法3 期研究積極數(shù)據(jù)

11 月 22 日，強(qiáng)生（Johnson & Johnson）和 Genmab 公司聯(lián)合公布 PERSEUS 臨床 3 期試驗(yàn)的積極數(shù)據(jù)，該試驗(yàn)檢視與標(biāo)準(zhǔn)療法相較，其 CD38 抗體 Darzalex Faspro（daratumumab）與標(biāo)準(zhǔn)療法聯(lián)合用于一線治療新確診多發(fā)性骨髓瘤患者的療效與安全性。

官網(wǎng)顯示，Darzalex Faspro 組合療法可顯著改善患者的無進(jìn)展生存期（PFS）。 詳細(xì)數(shù)據(jù)公布于 2023 年美國血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)摘要當(dāng)中。

圖源：強(qiáng)生官網(wǎng)

3、翰森制藥艾米替諾福韋Ⅲ期臨床研究 144 周數(shù)據(jù)以 LBA 重磅發(fā)布

在第 74 屆美國肝病研究協(xié)會(huì)上，翰森制藥艾米替諾福韋Ⅲ期臨床研究 144 周數(shù)據(jù)獲最新突破摘要，研究結(jié)果再次驗(yàn)證了 TMF 長期治療慢乙肝患者的療效和安全性。

艾米替諾福韋片是翰森制藥自主研發(fā)的首個(gè)中國原研口服抗乙肝病毒創(chuàng)新藥， 于 2021 年 6 月獲批上市，為臨床醫(yī)生提供了更優(yōu)的治療方案。

TMF 通過創(chuàng)新的 ProTide(磷酰胺酯化前藥) 技術(shù)，實(shí)現(xiàn)了替諾福韋（TFV）向肝細(xì)胞的靶向輸送，在提高肝細(xì)胞內(nèi)活性代謝物 TFV-DP 濃度的同時(shí)，大幅降低血漿中 TFV 的暴露量，從而在高效抑制 HBV 復(fù)制的同時(shí)，降低了長期使用的安全性風(fēng)險(xiǎn)。

圖源：翰森制藥官網(wǎng)

1. 重點(diǎn)關(guān)注
   

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2023 年醫(yī)保談判步入尾聲，最終結(jié)果有望于年底公布。

據(jù)上海證券報(bào)報(bào)道，為期 4 天的 2023 年國家醫(yī)保藥品目錄談判已于 11 月 20 日在京落下帷幕。

在經(jīng)過申報(bào)、評(píng)審、測算后，今年共有 168 種藥品進(jìn)入談判競價(jià)環(huán)節(jié)，其中 148 種為談判藥品，另外 20 種為競價(jià)藥品，涉及腫瘤、罕見病、慢性病等領(lǐng)域，從品種數(shù)量來看為歷年之最。

早在 2023 年 6 月 29 日，國家醫(yī)保局公布《2023 年國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄調(diào)整工作方案》。

根據(jù)工作方案，本輪工作流程分為準(zhǔn)備、申報(bào)、專家評(píng)審、談判/競價(jià)階段、公布結(jié)果，共 5 個(gè)階段。此次談判競價(jià)階段結(jié)束，標(biāo)志著 2023 年醫(yī)保談判步入了尾聲，預(yù)計(jì)最終結(jié)果有望于 12 月左右公布，2024 年 1 月 1 日正式落地實(shí)施。

參考來源： NMPA官網(wǎng)、各公司官網(wǎng)、上海證券報(bào)

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