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01 中山大學蘇士成團隊最新研究登 Cell，宋爾衛院士兒子共任一作
2023 年 12 月 5 日，中山大學蘇士成團隊在 Cell 在線發表題為「Choroid plexus mast cells drive tumor-associated hydrocephalus」的研究論文。
該研究通過單核 RNA 測序和空間轉錄組學，發現脈絡膜叢中有一個獨特的肥大細胞群，并且在 TAH 期間顯著增加。
圖源：Cell
研究通訊作者為蘇士成教授，值得關注的是，蘇士成教授正是「中山二院乳腺外科集體患癌課題組 」當事人。更值得關注的是，論文共同第一作者之一Shijian Song（宋世建），中山二院院長宋爾衛院士之子。宋爾衛是蘇士成教授的導師，中科院院士，中國醫學科學院學部委員，現任中山大學醫學部主任。據悉，宋世建 2022 年研究生入學，論文 4 月投稿時，宋世鍵還是研究生一年級。
此前的輿論風波中，宋爾衛院士似乎并沒有受到太大的影響，正常出席一年一度的精準醫學高峰論壇。會上,宋院士就自己在乳腺腫瘤精準醫學領域的最新研究成果進行了分享。（澎湃新聞）
圖源：澎湃新聞
02 中南大學湘雅醫院違規使用醫?；鸨涣P 98 萬
近日，湖南省醫保局發布「中南大學湘雅醫院行政處罰情況」的通知。
圖源：湖南省醫保局官網截圖
12 月 4 日，湖南省醫療保障局網站披露中南大學湘雅醫院行政處罰情況。行政處罰決定書顯示，當事人 2022 年 1 月 1 日至 2022 年 12 月 31 日期間，骨科、血液透析科、康復理療科、檢查檢驗科等專科存在違法違規使用醫保基金問題，造成醫?；鹬Ц稉p失 983953.72 元。
根據相關規定，湖南省醫療保障局對中南大學湘雅醫院處罰款 983953.72 元。（環球網）
生物技術
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01 全球首個 CRISPR 基因編輯療法獲批，定價 1570 萬
2023 年 12 月 8 日，美國 FDA 批準兩種治療鐮狀細胞病（SCD）的基因療法——Casgevy 和 Lyfgenia——上市。
圖源：FDA 官網截圖
其中，Casgevy 成為首個 FDA 批準的基于 CRIPSR/Cas9 基因編輯技術的基因療法。這兩款藥物同時成為了最早被 FDA 批準的 SCD 基因療法。
Casgevy 是 FDA 批準的首個基于 CRISPR/Cas9 基因編輯技術的基因療法，通過在體外對患者造血干細胞進行編輯，「重啟」胎兒血紅蛋白（HbF）基因的表達。
HbF 是人類胎兒期賴以存活的血紅蛋白形式，但在出生后其基因便會迅速被沉默，不過，對于 SCD 患者而言，HbF 的存在會抑制異常鐮狀紅細胞的產生，提升攜氧能力，大幅改善患者的溶血性貧血和血管阻塞現象。
據報道，Casgevy 研發藥企定價 220 萬美元（約合人民幣 1570 萬元），略低于競品 Lyfgenia 的定價 310 萬美元（約合人民幣 2210 萬元）。（科技日報）
行業資訊
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01 羅欣藥業控股股東被證監會立案調查
羅欣藥業 12 月 2 日公告，公司控股股東山東羅欣控股有限公司（簡稱“羅欣控股”）于 2023 年 12 月 1 日收到中國證監會下發的立案告知書，因涉嫌違反限制性規定轉讓證券，中國證監會決定對羅欣控股立案。
圖源：羅欣藥業官網截圖
根據公司于2023年7月21日披露的《關于公司控股股東收到浙江證監局警示函的公告》，羅欣控股在持股比例變動達到5%時，未按規定及時履行信息披露義務并停止相關交易。
據羅欣藥業發布的《簡式權益變動報告書》顯示，在上述期間控股股東羅欣控股通過證券交易系統以大宗交易方式減持6225萬股，套現4.04億元。
前述行為違反了《上市公司收購管理辦法》相關規定，中國證券監督管理委員會浙江監管局對羅欣控股采取出具警示函的監督管理措施，并計入證券期貨市場誠信檔案。（羅欣藥業）
02 賽諾菲投資1.4億美元再次押注AI新藥開發公司
12 月 5 日，據行業媒體 endpoints 報道，賽諾菲將與法國初創公司 Aqemia 達成多年期合作協議，該合作旨在發現幾個治療領域的小分子候選藥物。
這不是賽諾菲與 Aqemia 的首次合作。早在 2020 年兩家公司就展開合作，將 Aqemia 的獨特技術應用于腫瘤相關多個項目的新分子設計和發現。2022 年，Aqemia 宣布延長與賽諾菲在AI和量子物理驅動的腫瘤藥物發現方面的首次合作。
作為協議的一部分，AQEMIA 將有資格獲得高達 1.4億 美元的預付款和成功完成一些特定治療目標的研發里程碑。賽諾菲將全權負責濕實驗室的研究、開發和商業化活動。（endpoints）
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