2024年7月30日，由白求恩公益基金會(huì)發(fā)起、神州細(xì)胞工程有限公司公益支持的白求恩·血液健康加油站（2024）項(xiàng)目“以規(guī)范 向未來(lái)”血友病患者規(guī)范化治療倡議活動(dòng)在北京舉行，活動(dòng)邀請(qǐng)了行業(yè)權(quán)威專家與患者代表共同參與，旨在倡導(dǎo)血友病規(guī)范化治療，幫助患者最大限度減少出血的發(fā)生并有效保護(hù)關(guān)節(jié)，幫助血友病患者實(shí)現(xiàn)不殘、回歸社會(huì)健康生活的目標(biāo)。

“以規(guī)范向未來(lái)”血友病患者規(guī)范化治療倡議書(shū)發(fā)布

（從左起依次為白求恩公益基金會(huì)項(xiàng)目事業(yè)部主任陳思憶，愛(ài)心企業(yè)代表、神州細(xì)胞工程有限公司副總經(jīng)理王欣，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院兒科肖娟教授，國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院血液科趙永強(qiáng)教授，白求恩公益基金會(huì)副理事長(zhǎng)兼秘書(shū)長(zhǎng)田曉犁，首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京世紀(jì)壇醫(yī)院血液內(nèi)科華寶來(lái)教授，公益微電影《站起來(lái)》主創(chuàng)人員陳健、馮剛）

白求恩公益基金會(huì)副理事長(zhǎng)兼秘書(shū)長(zhǎng)田曉犁、副秘書(shū)長(zhǎng)楊楠、項(xiàng)目事業(yè)部主任陳思憶，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院血液科趙永強(qiáng)教授，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院兒科肖娟教授，首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京世紀(jì)壇醫(yī)院血液內(nèi)科華寶來(lái)教授，愛(ài)心企業(yè)代表王欣，公益微電影《站起來(lái)》主創(chuàng)人員陳健、馮剛等各界嘉賓圍繞“規(guī)范化治療”、“群策群力共迎美好新生”等內(nèi)容進(jìn)行了交流、探討，并共同發(fā)布了“以規(guī)范 向未來(lái)”的倡議，號(hào)召社會(huì)各界力量共同參與，通過(guò)血友病規(guī)范化治療的實(shí)施與推廣，達(dá)到提升患者自我管理意識(shí)，完善疾病管理方案，降低醫(yī)療成本，從而提高患者生活質(zhì)量的目標(biāo)。

血友病作為一種X染色體異常的遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，被列入我國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》。根據(jù) Frost & Sullivan （弗若斯特沙利文）的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，截至2018年，我國(guó)血友病患病人數(shù)已達(dá)14萬(wàn)人，其中血友病A 患者數(shù)量約占80%～85%，但2020年中國(guó)血友病協(xié)作組已登記的血友病A患者僅3.1萬(wàn)人。公眾對(duì)該疾病認(rèn)識(shí)不足、臨床治療規(guī)范化亟待提升、藥品供應(yīng)不足等，都是導(dǎo)致患者面臨診斷率低、治療率低、致殘率高這一“兩低一高”診療現(xiàn)狀的原因。

白求恩公益基金會(huì)副理事長(zhǎng)兼秘書(shū)長(zhǎng)田曉犁致辭

白求恩公益基金會(huì)副理事長(zhǎng)兼秘書(shū)長(zhǎng)田曉犁表示，白求恩公益基金會(huì)自成立以來(lái)，始終堅(jiān)持“生命至重，公益至上”的公益理念，在醫(yī)療健康的各個(gè)領(lǐng)域開(kāi)展了多項(xiàng)公益活動(dòng)。目前，血友病診療仍然面臨許多挑戰(zhàn)，在規(guī)范化上還有待提高。血友病的規(guī)范化治療不僅能顯著減少出血事件的發(fā)生頻率，還能切實(shí)有效地保護(hù)患者的關(guān)節(jié)，幫助血友病患者實(shí)現(xiàn)不殘、回歸社會(huì)健康生活。社會(huì)各界應(yīng)加強(qiáng)對(duì)于血友病患者的關(guān)注和支持，助力健康中國(guó)戰(zhàn)略實(shí)施。

首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京世紀(jì)壇醫(yī)院華寶來(lái)教授主題分享

“盡管血友病還無(wú)法根治，但是凝血因子替代治療作為急性出血的有效止血措施，是目前最主要的治療方法。在替代治療中，一種是按需治療，即只在出血的時(shí)候給予治療，這是在過(guò)去藥品不足時(shí)采取的被動(dòng)治療方案，例如20年前，我所在的醫(yī)院凝血因子庫(kù)存僅有6支，常常難以滿足治療需求。現(xiàn)在藥品充足了，應(yīng)該采取更規(guī)范的預(yù)防性治療。血友病預(yù)防治療，可以顯著減少出血、緩解疼痛，國(guó)外權(quán)威指南也建議終生預(yù)防治療。預(yù)防治療應(yīng)盡早開(kāi)始，任何時(shí)候開(kāi)始預(yù)防治療均能獲益。” 首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京世紀(jì)壇醫(yī)院華寶來(lái)教授在發(fā)言中對(duì)規(guī)范治療的價(jià)值進(jìn)行了充分的闡釋。華寶來(lái)教授還表示，為了更有效地進(jìn)行血友病管理，患者需要定期進(jìn)行凝血因子水平的監(jiān)測(cè)，密切關(guān)注出血跡象，并高度重視關(guān)節(jié)健康。此外，患者還應(yīng)遵循醫(yī)生的建議，定期回到醫(yī)院進(jìn)行復(fù)查和評(píng)估，在醫(yī)生專業(yè)指導(dǎo)下接受規(guī)范治療。

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院肖娟教授發(fā)言

在“共話新生”圓桌討論環(huán)節(jié)，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院肖娟教授也強(qiáng)調(diào)，血友病的標(biāo)準(zhǔn)預(yù)防治療在歐美國(guó)家已經(jīng)得到廣泛認(rèn)可和應(yīng)用，預(yù)防治療是兒童血友病患者的首選治療方法。兒童血友病患者一般在一歲左右會(huì)出現(xiàn)早期癥狀，如異常出血傾向等，需要家長(zhǎng)和醫(yī)療工作者高度關(guān)注。她建議通過(guò)產(chǎn)前診斷、細(xì)心觀察及定期健康體檢來(lái)盡早發(fā)現(xiàn)血友病，從源頭落實(shí)規(guī)范化治療。同時(shí)，肖娟教授還指出，罕見(jiàn)病雖然發(fā)病低，但血友病作為一種有藥可醫(yī)的罕見(jiàn)病，其治療體系已經(jīng)非常完善，現(xiàn)在不僅能做到產(chǎn)前診斷，還能為患者提供更加精準(zhǔn)的治療方案。這對(duì)于提高血友病患者的生活質(zhì)量，減少并發(fā)癥的發(fā)生具有重要意義。

“共話新生”圓桌討論

事實(shí)上，為了讓更多患者接受規(guī)范化治療、提高生活質(zhì)量，提升藥物可及性是關(guān)鍵。血友病治療需定期注射凝血因子Ⅷ，但我國(guó)人均因子Ⅷ消耗量遠(yuǎn)低于國(guó)際水平，僅0.026 IU，遠(yuǎn)低于美國(guó)的9.57 IU、俄羅斯的6.89 IU及世界平均的2.72 IU。治療不足會(huì)導(dǎo)致患者關(guān)節(jié)和肌肉出血頻發(fā)，尤其是年齡增長(zhǎng)后關(guān)節(jié)畸形率上升，18歲以上患者殘疾率高達(dá)72%，6-9歲兒童關(guān)節(jié)病變導(dǎo)致的功能損傷比例高達(dá)90%。血友病患者渴望康復(fù)，但治療負(fù)擔(dān)沉重，許多家庭難以承受。

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院趙永強(qiáng)教授總結(jié)發(fā)言

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院趙永強(qiáng)教授表示，截至目前，我國(guó)成人血友病患者接受預(yù)防治療的也僅約10%，接受規(guī)范化預(yù)防治療的患者只有3.4%。仍有三分之二的患者成年后會(huì)有關(guān)節(jié)肌肉致殘，影響正常的生活和工作，終身面臨出血與致殘風(fēng)險(xiǎn)。既往我國(guó)血友病治療藥物的可及性低，疾病的治療理念與國(guó)際先進(jìn)水平存在差距，患者有效治療的需求因治療理念及經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)等問(wèn)題而未得到滿足和有效解決。基于此，趙永強(qiáng)教授強(qiáng)調(diào)，規(guī)范化治療除了患者替代性注射凝血因子外，還需加強(qiáng)血友病中心的建設(shè)，在中心內(nèi)打造一支團(tuán)結(jié)協(xié)作的血友病多學(xué)科團(tuán)隊(duì)。另外，期望將成人預(yù)防治療納入醫(yī)保，以提升成人患者的治療效果和生活質(zhì)量。

《站起來(lái)》微電影演員馮剛進(jìn)行患者交流

《站起來(lái)》微電影演員陳健簽署倡議書(shū)

公益微電影《站起來(lái)》也在活動(dòng)中正式發(fā)布，兩位主創(chuàng)人員陳健和馮剛深情地分享了自己的治療經(jīng)歷，從最初的不痛、不殘、不死到現(xiàn)在能夠站起來(lái)，從有藥可醫(yī)到出行得到保障，規(guī)范化治療起到了關(guān)鍵作用。他們回憶起2007年血庫(kù)緊張，當(dāng)時(shí)無(wú)藥可用的困境讓他們深感絕望與無(wú)助，然而隨著醫(yī)保政策的持續(xù)優(yōu)化和藥品可及性的提高，他們的治療得到了顯著的改善。近年來(lái)，社會(huì)對(duì)血友病的了解雖然有所增加，但仍有許多血友病患者未被識(shí)別，未被關(guān)愛(ài)。因此他們決定投身于科普工作，希望通過(guò)自己的微薄之力，提高公眾對(duì)血友病的認(rèn)知，讓更多患者能夠被及早發(fā)現(xiàn)并獲得治療與關(guān)愛(ài)，從而回歸正常生活。

2019年發(fā)布的《國(guó)家衛(wèi)生健康委辦公廳關(guān)于建立全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)的通知》明確提出，要實(shí)現(xiàn)罕見(jiàn)病“早發(fā)現(xiàn)、早診斷、能治療、能管理”的目標(biāo)。近年來(lái)，國(guó)家陸續(xù)出臺(tái)了包括醫(yī)保范圍的覆蓋、治療支持以及患者救助在內(nèi)的一系列醫(yī)療保障制度和政策，為罕見(jiàn)病患者提供全方位的醫(yī)療保障，幫助改善患者的健康狀況和生活質(zhì)量，血友病患者的治療情況也得到了明顯改善。

然而在2021年以前，我國(guó)重組人凝血因子Ⅷ只能依賴于進(jìn)口，價(jià)格昂貴且供應(yīng)不穩(wěn)定，血友病患者面臨著巨大的治療困境。也正是深刻洞察到血友病患者亟待滿足的治療需求，神州細(xì)胞研發(fā)團(tuán)隊(duì)以此為重心，開(kāi)始了長(zhǎng)達(dá)十幾年的不懈努力。2021年7月，神州細(xì)胞自主研發(fā)的首個(gè)國(guó)產(chǎn)注射用重組人凝血因子Ⅷ上市，填補(bǔ)了該領(lǐng)域國(guó)產(chǎn)藥物的空白，結(jié)束了中國(guó)患者“找不到藥、用不起藥”的困境，讓更多患者接受規(guī)范化治療成為可能。

作為首個(gè)國(guó)產(chǎn)重組人凝血因子Ⅷ的生產(chǎn)廠家，神州細(xì)胞在快速發(fā)展的同時(shí)，不忘“做藥為人”的初心，堅(jiān)持以患者為中心，攜手公益組織，為血友病領(lǐng)域的醫(yī)生、患者群體提供多種形式的支持，切實(shí)回饋社會(huì)，獲得了社會(huì)各界廣泛認(rèn)可與好評(píng)。由神州細(xì)胞提供支持的“白求恩·血液健康加油站項(xiàng)目”自2020年11月啟動(dòng)以來(lái)，通過(guò)一系列科普教育和公益活動(dòng)，有效提升了公眾對(duì)血友病的認(rèn)識(shí)和理解。此外，神州細(xì)胞還持續(xù)支持血友病三級(jí)診療體系建設(shè)，推進(jìn)各層級(jí)醫(yī)院血友病治療的標(biāo)準(zhǔn)化和規(guī)范化，提高診療可及性；并支持中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)發(fā)起了血友病患者援助項(xiàng)目，減輕了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，讓患者實(shí)現(xiàn)規(guī)范治療，從而獲得美好人生。

“神州細(xì)胞的愿景是專注研發(fā)百姓最需要的藥品，為患者提供既高質(zhì)量又經(jīng)濟(jì)上可承受的生物藥。”神州細(xì)胞工程有限公司副總經(jīng)理王欣表示，“在公司的產(chǎn)品開(kāi)發(fā)策略中，這種愿景也得到了淋漓盡致的體現(xiàn)——安佳因高達(dá)100億國(guó)際單位的年設(shè)計(jì)產(chǎn)能，可以滿足中國(guó)所有血友病患者治療需求，有效解決八因子供應(yīng)不足問(wèn)題，填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)重組凝血八因子市場(chǎng)的空白。很高興今天能有機(jī)會(huì)參與到白求恩公益基金會(huì)發(fā)起的‘以規(guī)范 向未來(lái)’血友病患者規(guī)范化治療倡議活動(dòng)中，希望通過(guò)各方的參與和關(guān)注，讓更多的血友病患者都能得到及時(shí)的、規(guī)范的救治。未來(lái)，神州細(xì)胞將持續(xù)努力，與更多公益組織攜手，為實(shí)現(xiàn)血友病患者人人享有規(guī)范化治療的社會(huì)愿景做出貢獻(xiàn)。”