2024年9月25日，天津市第一中心醫院的沈中陽、王樹森研究組與北京大學、昌平實驗室的鄧宏魁研究組等合作，在國際頂尖學術期刊 Cell 上發表了題為“Transplantation of Chemically Induced Pluripotent Stem-Cell-Derived Islet Under Abdominal Anterior Rectus Sheath in a Type 1 Diabetes Patient”的研究論文。該研究詳細介紹了我國科研團隊如何運用化學重編程技術，成功將多能干細胞轉化為胰島細胞，并移植至一名I型糖尿病患者體內。這一案例不僅引起了廣泛關注，還得到了《自然》雜志的報道。

近期，人民日報也刊登了一篇題為《干細胞治療讓I型糖尿病實現功能性治愈，距離臨床使用還有多遠？》的文章，對這項研究進行了深入報道。據報道，該患者在接受移植后的75天里，完全停止了胰島素的使用，這標志著糖尿病治療領域實現了一次前所未有的功能性治愈突破。

近年來，干細胞療法憑借其卓越的再生能力，為糖尿病的治療開辟了革命性的新途徑。從由干細胞分化而來的完全成熟的胰島細胞，到通過靜脈輸注成體干細胞，再到利用先進的編程技術等手段，干細胞在多種應用方式下展現了其在恢復胰島功能、緩解病情方面的巨大潛力和廣闊前景。

多能干細胞制備的胰島移植

逆轉糖尿病，75天完全擺脫胰島素

醫學界普遍認為，I型糖尿病的根治是一大挑戰，患者往往需長期依賴胰島素注射和降糖藥物來維持生命，即便如此，也難以完全規避糖尿病并發癥的風險。

2024年9月25日，南開大學/天津市第一中心醫院沈中陽、王樹森團隊、北京大學/昌平實驗室鄧宏魁團隊與杭州瑞普晨創科技有限公司的研究人員合作，在國際頂尖學術期刊 Cell 上發表了題為：Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islet under the abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patient 的研究論文。

研究者們創新性地采用了“腹直肌前鞘下移植”這一策略，不僅規避了肝門靜脈移植的局限，還顯著降低了手術侵入性，為后續的監測工作提供了便利。

首位接受移植的患者在術后成功恢復了內源性的、生理性的血糖調節能力，并在移植后的75天內實現了穩定的胰島素獨立，且這一療效已穩定維持超過一年。該研究的初步成果表明，利用化學重編程技術制備的多能干細胞衍生的胰島細胞療法是安全且有效的，它標志著I型糖尿病臨床功能性治愈的實現。

間充質干細胞回輸

262名患者空腹血糖降低45%

已有多項研究結果表明，間充質干細胞（MSC）治療在大多數糖尿病案例中可以作為一種長期的解決方案。

來自阿拉伯海灣大學的研究團隊分析了58項研究中的間充質干細胞（MSC）用于治療Ⅱ型糖尿病的數據，涉及總共262位患者（涉及6個臨床研究）的治療效果。

間充質干細胞治療中的胰島素需求

間充質干細胞治療前后的胰島素需求

空腹血糖下降：在12個月的隨訪期內，MSC治療能顯著減少患者對胰島素的依賴，并將空腹血糖水平降至3.9至5.5 mmol/L的正常范圍內，平均下降幅度達到45%。

HbAc1水平下降：HbAc1水平顯著下降，并在隨后的12個月隨訪期間進一步降低，平均下降率為32%。

C肽水平逐漸恢復正常：在接受治療12個月后，不同研究中患者的C肽水平趨于正?；渲?項研究顯示C肽水平下降了38%，而在4項試驗中觀察到C肽水平上升了36%。

干細胞衍生的全分化胰島細胞移植

90天內糖尿病緩解，療效持續逾1年

由于胰島素輸送系統固有的局限性和操作復雜性，I型糖尿病患者往往難以達成并維持血糖水平的穩定控制。當前的治療標準雖能緩解癥狀，但無法觸及I型糖尿病的根源，除了胰島素治療，患者面臨的治療選擇相當有限，且至今尚未有根治之法。

近年來，VX-880作為一款干細胞治療產品，在I型糖尿病治療領域引起了廣泛關注。這是一種同種異體干細胞療法，旨在分化為胰島細胞，并通過肝門靜脈輸注后定居于肝臟，進而分泌胰島素，有效彌補1型糖尿病患者體內胰島素的絕對不足。

在美國奧蘭多舉行的美國糖尿病學會（ADA）第84屆科學會議上，VX-880干細胞療法再次成為全球焦點，于當地時間6月21日下午驚艷亮相，展現了其在糖尿病治療領域的巨大潛力。

VX-880胰島細胞療法的1/2期臨床數據在ADA第84屆科學會議的研討會上公布

在接受單次全劑量VX-880輸注后的90天內，所有I型糖尿?。═1D）患者都顯示出胰島細胞移植成功，并且能夠生成對葡萄糖有反應的胰島素。在最后一次隨訪中，12名患者中有11名減少或不再使用外源性胰島素。

VX-880胰島細胞療法的1/2期臨床數據在ADA第84屆科學會議的研討會

另外，在評估期間（從第90天起），所有患者的嚴重低血糖事件均已消除。最后，所有3名至少隨訪1年的患者都達到了消除嚴重低血糖事件的主要終點（從輸注后第90天起），HbA1c<7.0%，以及胰島素獨立性的次要終點。

干細胞來源的自體再生胰島移植

患病25年后治愈，脫離胰島素長達33個月

2024年4月30日，來自中國的研究團隊在權威雜志Cell Discovery在線發表最新研究成果。研究人員通過創新性地利用患者的血液PBMC重編程為自體iPSC細胞，進一步誘導成為內胚層干細胞（EnSC），最終在體外再造胰島組織（E-islet）。

自體胰島移植治療2型糖尿病的簡要流程

其中，一名擁有25年糖尿病病史的患者奇跡般地實現了治愈。這位患者在接受治療后，徹底告別了長期以來的胰島素依賴，并且這種良好的狀態已經持續了33個月之久。

此后該患者空腹及餐后C肽等關鍵指標較術前顯著提高，證實胰島功能得到有效恢復；腎臟功能等隨訪指標均處于正常范圍，也提示該療法可避免糖尿病并發癥的進展。總的來說，這是國際上首次使用自體衍生胰島治療胰島功能受損的T2D患者的人體組織替代療法。

總結

隨著干細胞技術的持續進步與創新，其在諸如糖尿病等難治性疾病的治療領域內展現出了愈發廣闊的應用潛力。從間充質干細胞的靜脈輸注，到全分化胰島細胞由干細胞衍生的移植，再到通過化學重編程誘導的胰島細胞移植，每一種方法都在不斷的研究與改進中前行，為糖尿病患者帶來了日益增多的積極變化。

在國內外科學家及學者的共同努力下，干細胞治療方案將不斷得到優化，有望成為治療糖尿病等疾病的關鍵手段之一，為更多患者送去健康與希望。這將使得擺脫胰島素的依賴成為可能，并推動更多成功的治療案例得以廣泛復制與推廣！