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近日，UroGen Pharma宣布，公司針對UGN-102在低級別中等風險非肌層浸潤性膀胱癌（LGIR-NMIBC）患者中開展的3 期 ENVISION 研究的長期持久性反應結果在《泌尿外科雜志》上在線發表。

UGN-102是一種創新的絲裂霉素（mitomycin）藥物，其用于LGIR-NMIBC的新藥申請(NDA)于2024年8月提交，指定的PDUFA 目標日期為 2025 年 6月 13 日。

關于ENVISION試驗

3期ENVISION 試驗是一項單組、跨國、多中心研究，旨在評估 UGN-102膀胱內灌注溶液作為 LG-IR-NMIBC 患者的化學消融療法的有效性和安全性。患者每周接受一次 UGN-102 膀胱內灌注，共六次；主要終點是評估首次灌注后三個月評估的完全緩解(CR)率，關鍵次要終點是在三個月評估中達到 CR患者的長期療效。結果顯示：

• 在首次灌注UGN-102三個月達到完全緩解 (CR) 的患者中，82.3%顯示了12個月持續反應(DOR)。

• 3個月CR后，15個月（n=43）和18個月（n=9）的DOR估計值均為80.9%（95% CI, 73.9%, 86.2%）。

• 研究達到了主要終點，即首次滴注后三個月的CR率為79.6%。

• 最常見的治療引起的不良事件 (TEAE) 是排尿困難、血尿、尿路感染、尿頻、疲勞和尿潴留。TEAE 的嚴重程度通常為輕度至中度。

關于UGN-102

UGN-102利用 UroGen 專有的 RTGel? 技術（一種緩釋水凝膠配方），旨在使膀胱組織更長時間地接觸絲裂霉素，從而能夠通過非手術方式治療腫瘤。UGN-102 可借由受過培訓的醫療專業人員在門診環境中通過標準導尿管給藥。

美國 FDA 尚未批準用于 LG-IR-NMIBC 初級治療的藥物；UGN-102有望成為首款獲批產品，作為重復 TURBT 的非手術替代方案。

目前，該藥物在兩項3期臨床試驗中，均顯示出令人信服的臨床結果。

關于非肌層浸潤性膀胱癌

膀胱癌是泌尿系統常見的惡性腫瘤，根據癌細胞是否進入侵至肌肉層，分為非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）和肌層浸潤性膀胱癌（MIBC），NMIBC 約占膀胱癌的80%。經尿道膀胱腫瘤切除手術（TURBt）是NMIBC 的標準治療方式，但術后腫瘤殘余會導致復發。NMIBC 患者經過標準治療后1 年復發率15-61%，5 年復發率為31-78%，復發風險較高。

NMIBC 患者經過TURBt后的輔助治療為BCG 灌注治療，復發后只能重復灌注或切除膀胱，切除膀胱后患者需要終生攜帶尿袋，嚴重影響生活質量。因此灌注治療后對新療法需求迫切。

2020 年，FDA 批準K 藥作為單藥，治療不符合或已選擇不進行膀胱切除術的BCG 無應答、高風險、伴CIS、伴或不伴乳頭狀腫瘤的NMIBC 患者；除此以外，2024 年4 月，FDA再次 批準mmunityBio 公司的IL-15藥物Anktiva（N-803）聯合卡介苗（BCG），用于治療卡介苗不響應的NMIBC伴原位癌（CIS），伴或不伴乳頭狀瘤患者。

關于UroGen

UroGen 是一家生物技術公司，致力于開發和商業化治療尿路上皮和特殊癌癥的創新解決方案。公司首發的兩個資產Jelmyto 和 UGN-102均是現有活性藥物絲裂霉素C(Mitomycin C，MMC) 與RTGel結合的新型緩釋制劑。

公司核心平臺RTGel ?是一種反向熱凝膠技術。與大多數在較低溫度下變稠的液體不同，RTGel 在較低溫度下的粘度會降低。在水的冰點下，RTGel與水相似，而在體溫 37 攝氏度下，RTGel會凝固并表現出果凍的粘度。RTGel 聚合物基于FDA歸類為安全(GRAS) 的非活性成分。

UroGen 的策略是利用 RTGel 的這些獨特特性來改善藥物的遞送，其反向熱凝膠技術疊加灌注的藥品，進入泌尿系統后10min后就會凝固，通過增加停留時間和藥物暴露從而提高臨床效果。

參考資料

公司官網、ImpromptuThoughts

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