——專家呼吁抓住慢性排異早期黃金治療窗口

12月20日 —中國醫學科學院血液病醫院造血干細胞移植術后隨訪規范化管理示范中心（以下簡稱“示范中心”）舉行揭牌儀式，成為該項目全國首批落地的示范中心之一。示范中心落地后，將圍繞慢性移植物抗宿主病（cGVHD）這一常見術后并發癥，針對篩診治不及時、隨訪管理難等核心痛點，推動早篩早診早治以及術后隨訪全流程規范化，并從標準化、示范化、區域一體化三大維度落實項目的建設藍本，發揮帶動作用，進而推動造血干細胞移植高質量發展。

（圖為造血干細胞移植術后隨訪規范化管理項目揭牌儀式）

近年來，我國異基因造血干細胞移植（allo-HSCT）平均年增長率達10％ ，2023年異基因造血干細胞移植量更位居全球第一。作為國內最早開展造血干細胞移植治療血液病的單位之一，中國醫學科學院血液病醫院干細胞移植中心歷經幾十年發展，在異基因造血干細胞移植、自體造血干細胞移植及血液病等領域已達到國際先進水平。同時通過改良預處理方案、優化移植后治療等方法，著力在MDS及難治復發性白血病造血干細胞移植方面做出了開創性的工作，并已在國內形成了廣泛影響力。

中國醫學科學院血液病醫院干細胞移植中心主任姜爾烈教授指出：“在我國造血干細胞移植數量快速增長的今天，術后規范化管理的重要性日益凸顯，針對常見術后并發癥，如cGVHD如何實現早期篩查診斷，抓住輕癥治療時機，并打通診后規范化管理全路徑，是提高患者們移植術后生存質量，擺脫并發癥桎梏的關鍵。本次成立造血干細胞移植術后隨訪示范中心后，我院將延續成功經驗，同時繼續提升移植術后隨訪的管理能力，并推動區域協同發展，促進我國造血干細胞移植術后管理體系的全面優化?！?/p>

（圖為姜爾烈教授在示范中心規范化交流會議上發言）

cGVHD俗稱“慢性排異”，是異基因造血干細胞移植后常見的“次生災害”，30%-70%異基因造血干細胞移植患者術后都存在發生cGVHD的風險。該疾病會累及皮膚、眼睛、口腔、關節等多個組織器官，嚴重影響患者生活質量，更是異基因造血干細胞移植患者晚期非復發性死亡的首要原因。

姜爾烈教授強調：“慢性移植物抗宿主病是造血干細胞移植術后一種非常常見的并發癥，早期階段是cGVHD管理的‘黃金窗口’，但是cGVHD患者術后管理主要集中在原發病上，對于并發癥的管理缺少足夠的重視，50%的患者在診斷時已是中至重度,。因此早期識別、診斷、干預更有助于患者在把握早期治療時機，實現更大的獲益。同時，解決纖維化問題是cGVHD治療中的核心目標，一方面需要建立免疫耐受，維持免疫穩態，有效預防和減少纖維化的發生；另一方面，對于已經發生纖維化的組織和器官，希望早期選擇能有效逆轉纖維化的藥物。”

目前在治療層面，超過一半的cGVHD患者在接受一線標準治療后，仍需二線或更后線的治療，患者對于更具有針對性的創新療法存在巨大的需求。二線治療有甲氨蝶呤、嗎替麥考酚酯等，近年來也出現JAK抑制劑、BTK抑制劑、ROCK2抑制劑等治療藥物。

對此，姜爾烈教授介紹：“不同藥物的作用機制不同，大部分藥物均聚焦于抑制免疫炎癥，無法有效抑制纖維化，往往無法直擊根源控制疾病進展。隨著更多創新療法，如ROCK2抑制劑甲磺酸貝舒地爾的出現，cGVHD的治療也步入‘雙管齊下’的時代，即恢復免疫平衡并逆轉纖維化的雙向機制，為臨床盡早達成治療目標與cGVHD規范化管理提供有力武器。實現維持免疫穩態的價值還在于能夠治療cGVHD同時可保留移植物抗白血?。℅VL）效應。GVL效應幫助減少白血病的復發，但也可能導致GVHD，也就是說維持免疫穩態有助于減少GVHD和白血病復發間兩頭受困的情況?！?/p>

國家醫保局于12月9日舉辦了2024年國家醫保藥品目錄解讀活動，重點列舉了9個具有代表性的品種。這些產品臨床價值大、創新程度高、價格合理、填補空白，其中包括慢性移植物抗宿主病治療領域ROCK2抑制劑甲磺酸貝舒地爾片。新版醫保目錄將于2025年1月1日正式落地，期待為更多患者盡早達成治療目標與規范化管理提供有力支持。

本次示范中心落地后將進行針對性的隨訪管理體系建設與實踐，圍繞患者全程診療節點進行賦能，全面覆蓋篩查、診斷、治療、疾病科普教育、隨訪管理的規范化流程。并且項目將打通線上、線下壁壘，包括就診前的cGVHD篩查、評估，如受累器官評估和線下肺功能篩查等；就診中的cGVHD標準化診斷、治療，如cGVHD評估量表、常見癥狀問診提示卡等；就診后的cGVHD規范化隨訪與疾病科普宣教，如個性化患者隨訪服務、疾病科普教育手冊、疾病科普視頻等，給予cGVHD患者全病程關愛，并為科研轉化提供長期隨訪體系支撐。