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轉基因小豬身處一個研究農場的豬圈。該農場隸屬于被美國聯合治療公司收購的再生醫學企業Revivicor，后者在培育轉基因豬、產出異種移植器官方面引領前沿。

美國食品藥品管理局(FDA)已批準兩家生物技術公司開展臨床試驗，為腎衰竭患者移植來自轉基因豬的器官。如果成功，試驗成果會推動異種器官移植的更廣泛應用，將幾個世紀以來的醫學夢想推向現實。

其中一家企業，聯合治療公司 (United Therapeutics Corporation) ，將從6名患者身上開啟研究，不過最終試驗規模可能增至50人。另一家公司eGenesis則表示，他們的起點會是3名患者，后續逐步擴大范圍。

“我們正進入器官移植的變革時代。”eGenesis總裁兼首席執行官邁克·柯蒂斯 (Mike Curtis) 說道。

過去3年間，有5名患者接受過由上述公司改造得到的豬器官，其中兩人移植了心臟，另外3人則用了腎臟。但這些手術并不屬于正式臨床試驗。大多數參與者病情危重，之所以被允許做手術，是因為他們已經沒有其他治療選擇了。

詳見往期報道

迄今為止存活時間最久的器官接受者是來自阿拉巴馬州的53歲女性托瓦娜·魯尼 (Towana Looney) ，她于2024年11月在紐約大學朗格尼健康中心完成豬腎移植。其他4名患者接受移植時病情已非常嚴重，術后不久就去世了。

腎移植需求旺盛。以美國數據為例：根據調查，超過55萬美國人患有腎衰竭并需要透析，其中約10萬人等待著腎臟移植；但美國的捐贈器官嚴重短缺，2023年進行的移植手術不到2.5萬例。許多病人在等待中失去生命。

另一方面，即使轉基因豬器官被證明安全有效，大家也不曉得它的價格會在多少，以及會否被保險覆蓋。

聯合治療公司的研究預計將于2025年年中開始，第一批參與者是6名已接受透析至少達6個月同時無其他嚴重健康問題的患者。相鄰兩次移植會間隔3個月，這段等待期有助于醫生吸取經驗教訓。

如果針對這6人的6次移植都成功了，試驗將擴展到多達50名參與者的規模——這就進入了所謂的無階段試驗 (phaseless trial) ，一種將傳統上的第一階段、第二階段和第三階段試驗合到一起并可直接獲得批準的研究方式。

這些患者會接受長達24周的監測，并且必須同意在自己余生都參與定期隨訪，這樣研究人員不僅能了解他們的健康狀況，還能找出可能由豬傳給人的病原體。

批評人士擔心，在異種移植過程中，來自豬身上的已知或未知的病原體會蔓延到人類群體 (盡管此風險被認為很小) 。聯合治療公司和eGenesis公司都在無病原體設施中飼養供體豬，設施遵循嚴格的生物安全協議，動物定期接受病原體篩查。

醫學倫理學家也提出了疑問：在存有如此多未知風險的情況下，患者如何能夠“完全同意”進行此類實驗？

專門研究生物倫理學和衛生政策的學者克里斯托弗·博比爾 (Christopher Bobier) 表示，在最壞情況下，動物器官的接受者“可能感染來自豬但未被發現的病原體”。

他還表示，很難向那些正經歷腎透析的患者解釋清楚這些風險。腎透析需每周進行3次，病人在透析日要與透析機連接長達三四個小時。他們的痛苦可想而知，面對有望助自己脫離苦海的豬腎移植機會，因風險問題而拒絕它是很難做到的，完全領會移植可能導致的終生影響更難。

聯合治療公司生產的腎臟來自歷經10次基因編輯以提高器官與人類宿主相容性的豬。基因編輯添加了6個人類基因，滅活了4個豬基因——其一會限制器官生長，另外三個可導致人體排斥器官。

由eGenesis提供的豬接受過69次基因編輯，其中包括改變59個基因以滅活整合至豬基因組里的病毒。

柯蒂斯表示，eGenesis試驗將從3名腎衰竭患者開始——這幾人都不太可能在五年內等到人體器官移植的機會。在第一名患者和第二名患者的手術之間，會設置6個月等待期；第二人與第三人間的等待期則為3個月。

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