細胞與基因治療是醫療領域的一場深刻變革，對組織器官修復與再生、解決重大疑難疾病方面有重大意義，在細胞與基因治療這一全球生物醫藥競爭的新高地，杭州榮澤生物科技集團（簡稱榮澤集團）憑借一系列自主創新成果，正加速推動中國細胞基因治療技術從“跟跑”向“領跑”躍遷。

近日，筆者深入探訪這家高新技術企業，解碼其如何通過技術突破與產業布局，為中國細胞治療產業發展注入強勁動能。

突破"卡脖子"難題 構建自主創新體系

“我們研發的干細胞核心原料通過FDA備案時，團隊心情澎湃。”榮澤集團董事長陳相波回憶起2022年全球首款干細胞及外泌體核心藥物原料獲美國FDA批準的場景時仍難掩激動。這項突破不僅終結了我國在該領域長期依賴進口的歷史，更將細胞治療成本大幅降低，為中國細胞產業規模化發展掃清障礙。

一直以來，細胞基因治療都是生命科學最尖端的前沿領域，從1990年Thomas 醫生憑借骨髓移植研究榮獲諾貝爾獎至今，世界范圍的干細胞臨床研究呈現出“一超多強”的局面，美國、歐盟、日韓等地把細胞治療列入國家產業發展戰略的高度，截至2023年8月，中國的細胞基因治療的臨床研究項目數量位居全球第二，僅次于美國。

圖為細胞藥物原料

“盡管中國細胞基因研究進展顯著，但在基礎理論、核心技術及轉化應用方面與美國等發達國家仍存在一定差距。”陳相波坦言。為了突破“卡脖子”難題，打破國外的技術壟斷，榮澤集團布局上下游產業鏈，從干細胞及外泌體核心藥物原料、免疫細胞及基因堿基編輯器技術的臨床應用等方位入手，實現自主創新突破。

其自主研發的全球首款干細胞及外泌體核心藥物原料系列產品的成功備案，打破了國外的技術壟斷；外周血干細胞技術平臺的搭建和應用，為軟骨缺損等疾病的治療提供了新的解決方案，拓展了細胞治療的應用范圍；在基因治療技術攻堅戰中，榮澤集團同樣交出了亮眼答卷：成功突破傳統CRISPR技術的脫靶風險，為遺傳性心肌病等難治性疾病帶來精準解決方案。目前該技術已申報美國FDA孤兒藥認證，即將進入臨床轉化階段，有望填補國內空白。

臨床轉化多點開花 重塑疾病治療格局

2024年，是細胞治療從研究向臨床應用轉化的關鍵年，中國開設了首個“抗衰與細胞治療咨詢門診”這一舉措不僅將細胞治療技術從專業研究拉向了大眾視野，也預示著21世紀醫學新時代的快速到來。

肝硬化、糖尿病等疑難雜癥有望在細胞治療的快速發展下迎來突破性發展。走進榮澤GMP實驗室，技術人員正在制備治療糖尿病足的細胞外泌體注射液。數據顯示，該產品在臨床試驗中使患者的潰瘍面積縮小超過95%以上。"曾有位糖尿病足患者面臨截肢風險，經治療3個月后創面完全愈合。"項目負責人展示的對比圖印證著技術突破帶來的生命希望。

針對肝硬化、三陰性乳腺癌等重大疾病，榮澤集團已布局5條創新藥物管線。其中，S001自體外周血干細胞療法在軟骨缺損修復領域取得突破性進展，為骨關節疾病治療開辟新路徑。這些成果背后，是榮澤構建的全球領先技術平臺體系——涵蓋基因編輯、外泌體開發、類器官建模等多個核心技術模塊。

“未來5-10年，我們將繼續推進細胞與基因療法，持續開發針對肝硬化、實體瘤、遺傳性心肌病等適應癥的各項技術，推進腫瘤治療的免疫細胞注射液申報，同時，還要繼續推進全球首個基因編輯器技術遺傳性心肌病藥物的臨床轉化。”榮澤集團的研發人員如是說。

制定行業標準 引領產業規范發展

2024年上半年，全國生化檢測標準化技術委員會發出公告，由杭州榮澤生物科技集團有限公司參與起草的《細胞培養過程中苯乙烯單體、2－氯乙醇殘留量測定GC-MS法》國家標準正式發布。該標準的首次發布，為細胞培養行業規范發展提供了有力的保障。

這不是榮澤集團第一次參與行業標準制定，集團還牽頭起草《干細胞外泌體載藥技術規范》等多項行業標準，推動行業從"野蠻生長"向規范化發展轉型。"標準缺失曾是制約行業發展的痛點。"集團創始人表示，通過建立從原料制備到藥品生產，再到臨床應用的全程規范，榮澤集團正助力構建具有國際競爭力的產業生態。

面對行業同質化競爭挑戰，榮澤集團選擇"硬核創新"破局。其外周血干細胞技術平臺突破傳統骨髓采集局限，實現更安全、高效的干細胞獲取方式；類器官藥篩平臺將新藥研發效率和成功率提升60%以上，大幅降低研發成本。

“我們的愿景是成為全球細胞基因治療領域的'中國方案'提供者。”榮澤集團創始人陳相波表示，未來將重點布局基因編輯技術、合成生物學、器官再生、通用型細胞療法等前沿方向，加速推進肝硬化細胞藥物、基編輯器治療心肌病等項目的臨床轉化。

隨著我國細胞基因治療市場規模預計2025年突破千億元，榮澤正構建"研發-臨床-產業化"全鏈條創新體系。通過建設長三角細胞治療產業基地、拓展國際技術合作，這家杭州本土培育的創新企業，正在生命科技的星辰大海中書寫中國答案。

從打破技術壟斷到制定行業標準，從基礎研究突破到臨床轉化，榮澤集團的創新發展軌跡，正是中國細胞基因治療產業崛起的生動縮影。在政策支持與技術創新的雙輪驅動下，越來越多的"榮澤模式"正在涌現，共同繪制著"健康中國"的細胞基因治療新圖景。（馬辛）