眾所周知，創新藥研發是場“九死一生”的豪賭，但新藥研發的成功率到底是多少？

近日，藥智網數據團隊在中國藥業雜志發表一篇題為《我國藥品生產企業化學創新藥研發項目階段成功率及批準可能性多維度分析》的文章，揭示了我國創新藥研發項目的階段成功率與批準可能性。

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12%成功率，頭部藥企更勝一籌

藥智全球藥物分析系統數據庫顯示，2017年1月1日至2023年12月31日七年間，共有化學新藥2008個品種、4068個項目（以“藥品名稱+原研企業”記為1個藥品品種，以“藥品名稱+原研企業+研究階段”記為1個項目）在研，涉及995家藥企。

其中1595個品種為創新藥（3281項目），413個改良型新藥（787個項目）。

分析結果顯示，創新藥研發項目從臨床試驗Ⅰ期到批準上市的可能性為12.69%，其中頭部企業獲批可能性更高，為17.72%，非頭部企業僅為11.84%。對比改良型新藥項目，從臨床試驗Ⅰ期到批準上市的可能性為31.01%，可見創新藥研發無論是否為頭部企業，都面臨極高風險。

頭部企業定義為藥智網2023年發布的《中國藥品化學藥品研發實力排行榜》（點擊榜單名稱跳轉查看詳情）排名前10的企業，包括江蘇恒瑞、齊魯制藥、正大天晴、石藥控股、四川科倫、上海復星、成都倍特、江蘇豪森、人福醫藥、石家莊四藥。

3281個創新藥項目中，有345個來自頭部企業，2936個來自非頭部企業。不同類別企業創新藥研發項目各階段成功率詳見下圖。

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分階段來看，頭部企業在推進藥物研發時展現出明顯優勢。

在臨床申請階段及臨床試驗Ⅲ期階段頭部企業的階段成功率分別約比非頭部企業高10%及25%；而在臨床試驗Ⅰ期與臨床試驗Ⅱ期，兩類企業的階段成功率相近。

批準可能性方面，頭部企業創新藥從各階段到批準上市的可能性均高于非頭部企業。這說明研發實力更強的企業開展的項目會更容易成功。

原因在于頭部企業在前期能憑借深厚的技術儲備，豐富的經驗對項目進行充分驗證，確保項目的可行性；在后期也能憑借充足的研發資源抵御各種外來風險，為項目的成功提供有力支撐。

抗感染藥研發成功率最高，腫瘤藥竟成“死亡賽道”

從適應癥來看，1595個創新藥品種中，數量大于100的疾病領域有6個，依次是腫瘤、胃腸道疾病、神經系統疾病、罕見病、呼吸系統疾病、感染性疾病，累計開展項目3 077個，數量排前3的依次為腫瘤類（1 272個）、胃腸道疾病類（462個）、呼吸系統疾病類（388個）。

分析顯示，不同疾病領域創新藥物研發在相同研究階段的階段成功率差異較大。

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其中，各疾病領域臨床試驗Ⅰ期成功率差異最大，最低為腫瘤藥，成功率僅為41.39%，最高為呼吸系統疾病新藥，成功率高達77.08%。

縱觀整個藥品研發生命周期，不同疾病領域藥物研發最困難的階段普遍集中在臨床試驗Ⅱ期，其階段成功率在各階段中相對最低，最低的為腫瘤（37.29%）到感染性疾病（58.62%），或許與該期為首次于人體驗證藥物有效性有關。

批準可能性方面，腫瘤藥物研發熱度最高，但研發難度最大，神經系統疾病藥物研發難度次之，兩類治療領域藥物從臨床試驗Ⅰ期到批準上市的可能性均低于創新藥研發平均水平（12.69%）。

而從臨床試驗Ⅰ期到批準上市可能性最高的是感染性疾病的藥物研發（約為平均水平的2倍）。

此外，罕見病的該可能性（17.26%）略高于創新藥研發平均水平。

但需注意，此處罕見病的劃分基于歐美國家標準而非國家衛生健康委員會發布的罕見病目錄。事實上，我國罕見病目錄中疾病的藥物研發成功率遠低于此水平。

中美藥企各有所長

對比其他文獻中化學創新藥研發成功率數據，中美兩國藥企化學創新藥從臨床試驗Ⅰ期到批準上市的可能性相近。

但就某個階段的成功率而言，兩國仍有較大差異。

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相比于美國，我國企業的創新藥研發在臨床試驗Ⅱ期階段與Ⅲ期階段的成功率更高，尤其是在前一階段表現明顯。

原因在于我國的創新藥項目大部分是“Me too”藥物，美國是“First in class”藥物，而“First in class”藥物在臨床試驗Ⅱ期首次進行人體有效性驗證時更困難。

美國創新藥研發失敗的原因約75%是因為其安全性或有效性問題。而根據2021—2023年國家藥品審評中心發布的《中國新藥注冊臨床試驗進展年度報告》分析，我國創新藥研發失敗的最主要是由于研發策略或者試驗方案調整，其次才是藥品安全性或有效性問題。

另外，中國藥企在美國研發的創新藥從臨床試驗Ⅰ期到批準上市的可能性低于3%。相較于國內的創新藥研發，中國藥企在美國進行創新藥研發的各階段成功率均較低。

未來破局關鍵

我國新藥研發已從“跟蹤仿制”走向“模仿創新”階段，正在向“原始創新”的新階段邁進。面對新形勢，政策端和企業端都有不少改進空間。

政策端：對部分疾病領域進行引導激勵。例如，我國罕見病藥物研發的成功率低于我國創新藥研發的平均水平，但美國前者遠高于后者。原因在于，美國有完整的“孤兒藥”法案，對“孤兒藥”的研發進行特殊審批并配套相關政策進行激勵，但我國“孤兒藥”的研發存在激勵政策不健全、企業研發動力不足等問題。因此，我國罕見病藥物研發的進一步發展不僅需要政府完善“孤兒藥”身份認定與審評審批的相關制度，還需要制訂相關政策激勵引導企業從事罕見病藥物的研發。

企業端：合理布局，實現差異化發展。創新藥雖然市場前景廣闊，回報高，但其風險大，研發周期長。科學的戰略規劃與管理是研發成功的重要因素之一。我國頭部企業的創新藥研發從臨床試驗Ⅰ期階段至批準上市階段的可能性高于非頭部企業，原因就在于頭部企業具備高度前瞻性與謀劃布局意識，可通過制訂并優化新藥研發戰略，實現企業的持續發展。

然而，我國大部分企業仍缺乏前瞻意識，盲目跟風熱門靶點的藥物研發，導致創新藥物研發存在靶點扎堆，同質化競爭嚴重，研發管線布局單一等問題。事實上，不同疾病領域的創新藥研發有著各自獨特的挑戰與機遇。制藥企業可根據不同疾病領域的創新藥研發成功率，結合企業優勢選擇合適的疾病領域進行戰略布局，開展創新藥的研發。

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圖片來源：攝圖網