4月10日，我國血友病B基因治療藥物的空白被填上，基因治療行業(yè)邁入新的里程碑。

由上海本土企業(yè)信念醫(yī)藥全資子公司——上海信致醫(yī)藥科技有限公司研發(fā)和生產(chǎn)的血友病B基因治療藥物信玖凝?（BBM-H901注射液，通用名稱：波哌達(dá)可基注射液）正式獲批。據(jù)悉，該藥物從研發(fā)到上市用了僅僅不到七年的時(shí)間，真正體現(xiàn)了“上海速度”“中國速度”。

讓患者擺脫終生頻繁注射用藥的困擾

這是中國首個(gè)獲批的血友病B基因治療藥物，也是中國首個(gè)獲批的重組腺相關(guān)病毒（rAAV）基因治療藥物。該藥物用于中重度血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏癥）成年患者的治療，為血友病B患者提供了一種全新的治療方案，開拓了中國血友病治療領(lǐng)域新格局。

生產(chǎn)人員在調(diào)試設(shè)備 受訪者供圖

血友病B是一種遺傳性出血性疾病，由凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏引起。長期以來，患者主要依賴終生頻繁接受靜脈注射凝血酶原復(fù)合物（PCC）或凝血因子Ⅸ進(jìn)行替代治療。患者持續(xù)頻繁出血易導(dǎo)致關(guān)節(jié)結(jié)構(gòu)和功能損傷嚴(yán)重，致殘率居高不下。這不僅給患者帶來極大的身體痛苦和生活不便，也伴隨感染、血栓等風(fēng)險(xiǎn)，高昂的治療費(fèi)用也讓患者家庭長期背負(fù)沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

信玖凝?采用工程化改造的嗜肝性重組腺相關(guān)病毒（rAAV）載體，可將含優(yōu)化的人凝血因子Ⅸ基因遞送到患者肝臟細(xì)胞內(nèi)，進(jìn)而利用宿主細(xì)胞基因轉(zhuǎn)錄系統(tǒng)持續(xù)表達(dá)人凝血因子Ⅸ，并分泌到血液中，發(fā)揮FⅨ的促凝血活性。

重組腺相關(guān)病毒（rAAV）基因治療利用工程化病毒載體遞送外源基因，具有安全性高、免疫原性低和宿主范圍廣等優(yōu)勢，可長期穩(wěn)定表達(dá)治療基因。在此之前，全球已有8款rAAV基因治療藥物獲批，用于脊髓性肌萎縮癥、杜氏肌營養(yǎng)不良等罕見病及眼科疾病的臨床治療。

信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席科學(xué)家肖嘯表示，信玖凝?有望幫助患者擺脫需要終生頻繁靜脈注射用藥的困擾，基因治療最大的優(yōu)勢就在于一針給藥、多年有效。通過與武田中國的商業(yè)化合作，雙方將共同加速推動(dòng)這一創(chuàng)新療法快速落地，讓科研成果真正惠及患者。未來，信念醫(yī)藥將努力推進(jìn)該項(xiàng)研究成果的海外商業(yè)化進(jìn)程，期望能夠惠及更多血友病B患者。

搶抓基因治療新賽道“領(lǐng)跑”位置

“相較于此前國外的同類產(chǎn)品，我們這款藥物的靶向性更好，免疫原性更低，基因表達(dá)的因子活性更高，而且很多技術(shù)實(shí)現(xiàn)了國產(chǎn)化替代，成本更低。”肖嘯表示，事實(shí)上，中國在生物醫(yī)藥方面的創(chuàng)新，尤其是細(xì)胞治療和基因治療領(lǐng)域，在不少技術(shù)和效率方面是勝過國外的。“很多時(shí)候不是跟跑，而是在領(lǐng)跑。”

信念醫(yī)藥臨港工廠 受訪者供圖

目前，信念醫(yī)藥在上海臨港建成了約15000平方米的符合國際GMP標(biāo)準(zhǔn)的生產(chǎn)基地，可滿足創(chuàng)新型基因治療藥物不同階段和不同規(guī)模的生產(chǎn)需求。除了服務(wù)于企業(yè)未來在更多疾病的基因治療方向的突破之外，基地也能夠?qū)訃鴥?nèi)外廠家的生產(chǎn)需求。在亞洲，信念醫(yī)藥如今是極少數(shù)同時(shí)具有獲批上市藥物的商業(yè)化能力和大規(guī)模生產(chǎn)能力的企業(yè)之一。

生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)是上海三大先導(dǎo)產(chǎn)業(yè)之一。一直以來，上海市積極匯聚國內(nèi)外創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)高端資源，不斷強(qiáng)化創(chuàng)新策源能力，全力推動(dòng)“基礎(chǔ)研究、孵化轉(zhuǎn)化、臨床試驗(yàn)、審評審批、落地生產(chǎn)、推廣應(yīng)用”全過程加速和全鏈條賦能，搶抓新范式賦能和新賽道開辟的重要機(jī)遇。

近年來，上海先后發(fā)布了《上海市促進(jìn)細(xì)胞治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)方案（2022-2024年）》《上海市促進(jìn)基因治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)方案（2023-2025年）》等文件，系統(tǒng)推動(dòng)細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，取得了一批創(chuàng)新成果。

肖嘯告訴記者，信玖凝?從研發(fā)到上市的各個(gè)階段得到了來自上海政府各方的大力支持和幫助。此次企業(yè)的突破性成果得以高效轉(zhuǎn)化，得益于政府科技創(chuàng)新生態(tài)的精準(zhǔn)構(gòu)建與資源協(xié)同，也得益于上海市對生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的前瞻性戰(zhàn)略引領(lǐng)與全鏈條創(chuàng)新賦能。他也坦言，接下來的關(guān)鍵是支付方面的突破，希望做的是中國人用得起的創(chuàng)新藥。

上海市生物醫(yī)藥科技產(chǎn)業(yè)促進(jìn)中心教授級高級工程師唐軍表示，接下來在生產(chǎn)環(huán)節(jié)將為信念醫(yī)藥提供3000萬元的創(chuàng)新藥物后補(bǔ)貼，后續(xù)也將通過多部門協(xié)調(diào)商討藥物定價(jià)和支付方面的工作。

未來，上海也將持續(xù)推進(jìn)免疫細(xì)胞治療、干細(xì)胞治療、基因治療等產(chǎn)品的研發(fā)和上市，為未被滿足的醫(yī)療需求提供創(chuàng)新產(chǎn)品和治療新方法，為加快國際科技創(chuàng)新中心建設(shè)提供動(dòng)力支撐。