今天，FDA一份取消動物實驗的重磅政策，引發行業高度關注。

FDA表示，計劃逐步取消單抗和其他藥物的動物試驗要求，轉而使用包括基于人工智能的毒性計算模型、細胞系以及實驗室環境下的類器官毒性測試等。

受此消息影響，被譽為“猴茅”的實驗動物龍頭昭衍新藥股價大挫，A股和H股分別大跌9.89%和13.39%。

關于股價波動昭衍新藥回復稱，公司已在AI和類器官技術上布局，意味著老牌公司主動押注新技術。

與之形成鮮明對比的是，國外AI制藥企業紛紛大漲，FDA的新政揭示出AI在藥物研發過程中越來越重要的作用，一批國內企業正蓄勢待發。

FDA認為，當前動物實驗已經無法滿足藥物研發需求，通過整合AI計算模型、人體類器官測試及真實世界數據，能夠為患者提供更安全的療法。

實際上，早在2022年9月，美國參議院一致通過了美國食品藥品監督管理局現代化法案（FDA Modernization Act 2.0），該目標是取消聯邦對新藥和仿制藥進行動物試驗的強制要求。

但今日政策的不同點在于，FDA明確提出了藥物研發動物實驗替代路線圖，并明確提出將出臺政策細則，建立行業數據庫等。

這無疑是FDA藥物審批的政策的一項里程碑式變革，代表著AI+生物醫藥時代的真正到來。

逐步淘汰動物實驗

在FDA看來，目前動物試驗難以作為臨床前藥物安全性的有效手段，需要用更現代和科學的方法取而代之。

畢竟那些在動物中看起來安全和有效的藥物，超過90%都無法通過人體試驗。例如“經典神藥”阿司匹林，就可能從未通過動物試驗。

而那些在動物中表現絕佳的藥物，絕大多數在人體表現不如預期，甚至引發不良反應。

要取消動物試驗，就得尋找替代手段，FDA表示要在IND階段引入“新型方法數據”（NAMs）。

為此，FDA發布了一份《臨床前安全性研究中減少動物試驗的路線圖》，詳細描述了新的替代方法以及規劃，主要分為兩大類。

（1）類器官和器官芯片

類器官和器官芯片被FDA統稱為微生理系統。簡單而言，兩者都是人體生理和疾病的有效模仿者，類器官更偏向生物學，而器官芯片則是一種典型的生物工程交叉前沿技術。

兩者都以人類細胞為基礎培育，能夠有效模擬人類器官以及多器官的生理功能功能，因此提供了在“人類模型”系統內進行機制研究的機會。這些系統有效消除物種特異性機制，并為研究人體器官的動物模型提供了有效的替代方案。

FDA認為，微生理系統對人類反應的預測能力不亞于動物測試，有的甚至更強。FDA早在多年前就在聯合學界以及產業界進行各類研究。

2022年8月，美國FDA批準了首個基于僅來自類器官模型的療效數據而進入臨床試驗的藥物。這一批準沒有使用傳統動物實驗提供的療效數據。這代表著FDA對類器官的認可。

（2）AI預測模型

AI預測模型也是未來能夠有效替代動物實驗的新方法，即通過算法模擬藥物代謝路徑，加速毒性預測。其重點在于，根據人類的真實數據進行建模，能夠預測安全性、免疫原性和藥代動力學，從而減少對新動物實驗的需求。

未來，FDA鼓勵企業在提交動物數據的同時提交NAM 數據，如果能夠提供有效的類器官或者AI模型驗證結果，只需要提供較少甚至不需要動物實驗。

同時，FDA接受來自國際真實世界人類使用數據作為新藥評估依據，并逐步包含動物和人體毒性數據的綜合性數據庫。

FDA著手從毒理動物實驗開始，并從單克隆抗體(mAb)抗體出發，并逐步拓展到其他藥物的開發中的動物試驗，包括小分子等藥物。

藥物研發進入AI時代，中國企業蓄勢待發

受此消息影響，盤后AI制藥公司股價集體走強，Schr?dinger漲16.55%，Recursion大漲18.85%、Absci Corporation漲11.61%，Certara大漲23.12%。

在投資社交平臺Stocktwits 上，Recursion的股價飆升到“極度看漲”的水平，該公司在過去一年中受到廣泛關注，英偉達披露其持有超過770萬份Recursion股票，日本軟銀集團則持有該公司股票達1467萬股。

Recursion稱，其自動化濕實驗室和干實驗室由世界頂尖的超級計算機驅動，用于收集、建模和分析符合用途的數據，并進行計算機模擬實驗。公司于18個月內便推出一種用于臨床前開發的新型藥物REC-1245藥物，較行業平均時間大大縮短。

去年，Recursion完成了對競爭對手 Exscientia 的并購，成為AI制藥領域最大的一筆并購，緊接著便宣布裁員20% ，合并后的新公司員工約為800人。

但新公司的處境仍然不算順利，年報顯示，2024年Recursion凈虧損進一步擴大，達到了4.63億美元，一位分析師下調了其目標價，原因是公司巨大的現金消耗與臨床風險。

FDA新政的背后，是傳統藥物研發面臨的周期長、投入大、成功率低的普遍困境。

據統計，目前超過80%的臨床試驗藥物未能通過臨床試驗，傳統臨床前模型（動物、2D細胞培養）預測性不夠成為重要原因。

在此背景下，FDA通過優化監管框架和審批流程，為AI+組學、器官芯片與類器官、虛擬細胞等更具前景的創新技術提供發展空間。

AI+組學：通過對海量真實人類數據進行分析與挖掘，為藥物安全性與有效性評估體系提供支撐

西湖歐米：專注于AI賦能的微觀世界數據，致力于多組學驅動的精準醫學的轉化落地

珞米生命科技：AI多組學大數據驅動的精準醫療科技公司，整合超多重蛋白組學、基因組學、臨床數據、疾病標志物等多維度數據，引領新一代精準醫學和前沿藥物開發

普瑞基準：專注于創新藥差異化研發策略的新型平臺公司，以多組學技術、生物信息學和AI算法為核心，助力新藥研發

煥一生物：聚焦腫瘤和自體免疫疾病等領域，聯合AI算法與系統免疫數據提供AI+多組學科研服務與精準醫學解決方案

器官芯片與類器官：通過體外構建人體器官生理系統，支持更高通量的測試，得到更精準的臨床前藥物評估。

去年，我國首個器官芯片領域的國家標準《皮膚芯片通用技術要求》正式發布，由東南大學顧忠澤團隊牽頭起草，博奧生物集團有限公司、江蘇艾瑋得生物科技有限公司等21家單位共同合作完成。

耀速科技：利用器官芯片結合高內涵三維（3D）細胞成像，計算機視覺（CV）和人工智能（AI）進行藥物發現和精準醫學研究，正與 FDA 、跨國藥企聯盟合作開發下一代臨床前藥物毒性預測工具和評價系統

希格生科："類器官+AI"藥物研發模式的先行者，首條管線開發全球首款彌漫性胃癌靶向藥SIGX1094，已獲得了美國FDA和中國NMPA的IND批件

丹望醫療：專注類器官技術的平臺型公司，致力于將最新的類器官技術應用于藥物開發、疾病診療、再生醫學

虛擬細胞：模擬細胞的功能并預測在各種狀態下的反應，替代傳統實驗，革新藥物開發流程。

但這項革命性技術目前仍在早期階段，目前國內一些研究機構和企業正在進行相關研究，例如：

今年2月，西湖大學醫學院郭天南教授團隊在Cell Research上發表文章，介紹了如何系統開發AI虛擬細胞，以推動藥物開發、疾病建模及合成生物學等領域的變革性突破。

中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院牽頭建設的國家“十四五”重大科技基礎設施人類細胞譜系大科學研究設施（簡稱“細胞譜系設施”）近日在廣州正式啟動建設，將打造數字細胞AI大模型，構建數字生理人，創新生物醫療新范式。

百圖生科與清華大學合作研發的單細胞大規模基礎模型scFoundation，成功入選"2024年度中國生物信息學十大進展"。該成果發表于國際頂級期刊《Nature Methods》，成為解碼細胞"生命語言"、加速精準醫療發展的重大突破。

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