2025 年 4 月 10 日，一位特殊的 “老朋友”——13 歲的腦癱患兒毛毛（化名），走進(jìn)了大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院的干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)。曾經(jīng)，毛毛存在顯著的運(yùn)動(dòng)功能障礙，無法獨(dú)立站立。

如今，歷經(jīng)治療，其運(yùn)動(dòng)功能顯著改善，已具備獨(dú)立行走能力，并且即將升入初中繼續(xù)學(xué)業(yè)。毛毛的病情改善，在我國干細(xì)胞治療小兒腦癱領(lǐng)域中具有重要意義，是該領(lǐng)域發(fā)展進(jìn)程中的標(biāo)志性進(jìn)展。

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從坐輪椅到入校園 受益者不止毛毛一人

2017 年，6 歲的毛毛因早產(chǎn)導(dǎo)致的腦損傷被確診為腦癱。他的父母帶著他輾轉(zhuǎn)多家醫(yī)院，嘗試了康復(fù)訓(xùn)練、藥物治療等多種方法，卻始終無法改變他無法站立的現(xiàn)實(shí)。直到他們得知大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院?jiǎn)?dòng)了「神經(jīng)干細(xì)胞治療小兒腦性癱瘓臨床研究項(xiàng)目」，這才看到了一線曙光。

圖源：大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院公眾號(hào)

而毛毛并不是唯一的受益者。

圖源：澎湃新聞

“照顧他雖然累一點(diǎn)，但既然把他帶到這個(gè)世界上，肯定要對(duì)他負(fù)責(zé)。”錦軒的媽媽提到兒子時(shí)眼泛淚光。錦軒今年6歲，身高超過同齡人，卻是一名小兒腦性癱瘓患者，也即俗稱的腦癱。

錦軒來自福建廈門，出生5個(gè)月時(shí)即被確診為腦癱。他媽媽曾說：“錦軒出生5個(gè)月后，頭還是豎不起來，去了當(dāng)?shù)貎和t(yī)院檢查，說是精神運(yùn)動(dòng)發(fā)育遲緩。”之后輾轉(zhuǎn)上海、北京等地治療康復(fù)一年多，起色不大。

2018年初，一次腦炎讓錦軒腦部受到二次損傷，喪失了本就不穩(wěn)的行走能力，還出現(xiàn)了持續(xù)流涎，不能理解問題，也不能配合動(dòng)作等癥狀。

“醫(yī)生們說，錦軒這種情況，唯一的希望就是干細(xì)胞治療。”錦軒的叔叔經(jīng)上海、北京專家推薦，通過原國家衛(wèi)計(jì)委官網(wǎng)公布的首批備案干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目，最終聯(lián)系到劉晶團(tuán)隊(duì)。

時(shí)至當(dāng)年的7月30日，錦軒已完成一個(gè)療程治療，即3次神經(jīng)干細(xì)胞輸注，歷時(shí)3個(gè)月。錦軒的叔叔這樣描述療效：“每一次都有不同變化，首次治療后，便能嘗試行走，雖步履蹣跚；第二次輸注后，左肢力量有所增強(qiáng)；第三次治療后，左肢力量顯著提升。此外，原本明顯的流口水癥狀基本消失，還開始有意識(shí)地發(fā)出音節(jié)，與治療前的狀態(tài)形成鮮明對(duì)比 。”

項(xiàng)目組負(fù)責(zé)功能評(píng)估的李穎、李曉艷等醫(yī)護(hù)人員表示：“目前看治療效果明顯，錦軒已能獨(dú)立行走50米以上，能借助圍欄自主爬樓梯，能自主單音節(jié)發(fā)音，成功摘掉了一直不離身的口水巾，還能與他人進(jìn)行簡(jiǎn)單的情感溝通。”

類似的孩子還有來自寧夏的承澤。

圖源：澎湃新聞

承澤5個(gè)月時(shí)，父母發(fā)現(xiàn)他抬頭不穩(wěn)、肌張力高、運(yùn)動(dòng)發(fā)育遲緩，在寧夏當(dāng)?shù)蒯t(yī)院被診斷為小兒腦癱，輾轉(zhuǎn)京、滬多家醫(yī)院，仍無法站立、行走，雙手手指屈曲，不能完成精細(xì)運(yùn)動(dòng)。

截至7月30日第一階段治療后，承澤手部從常保持的“解剖位”變?yōu)榭勺匀缜袚Q的“功能位”，還能完成抓握及開蓋、拿筆等活動(dòng)，療效顯著。

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干細(xì)胞如何重塑神經(jīng)世界

腦癱的核心問題是發(fā)育中胎兒或嬰幼兒腦部的非進(jìn)行性損傷，導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)和姿勢(shì)發(fā)育障礙。這種損傷通常由缺血缺氧、炎癥反應(yīng)或遺傳因素引起，導(dǎo)致神經(jīng)元凋亡、膠質(zhì)細(xì)胞異常和神經(jīng)環(huán)路中斷。例如，早產(chǎn)兒的室周白質(zhì)軟化癥會(huì)破壞神經(jīng)纖維的髓鞘，影響神經(jīng)信號(hào)傳遞。

干細(xì)胞治療的核心在于其「多能性」和「旁分泌效應(yīng)」。間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）、神經(jīng)干細(xì)胞（NSCs）等類型的干細(xì)胞，不僅能分化為神經(jīng)元和膠質(zhì)細(xì)胞，替代受損細(xì)胞，還能分泌多種細(xì)胞因子，如 BDNF、GDNF 和血管內(nèi)皮生長因子（VEGF），調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)、促進(jìn)血管生成和神經(jīng)再生。

據(jù)悉，與傳統(tǒng)利用細(xì)胞療法不同，這些患兒接受的是神經(jīng)干細(xì)胞鼻腔貼片技術(shù)。這種創(chuàng)新療法通過鼻腔黏膜將干細(xì)胞直接輸送到中樞神經(jīng)系統(tǒng)，避免了傳統(tǒng)手術(shù)的創(chuàng)傷。

治療過程中，干細(xì)胞分泌的神經(jīng)營養(yǎng)因子如腦源性神經(jīng)營養(yǎng)因子（BDNF）和膠質(zhì)細(xì)胞源性神經(jīng)營養(yǎng)因子（GDNF），像「細(xì)胞間的信使」一樣，激活了受損腦組織的修復(fù)機(jī)制。經(jīng)過 8 年的持續(xù)治療和康復(fù)訓(xùn)練，毛毛的運(yùn)動(dòng)功能逐漸恢復(fù)，最終實(shí)現(xiàn)了獨(dú)立行走。

相較于傳統(tǒng)康復(fù)治療，干細(xì)胞治療具有顯著優(yōu)勢(shì)。例如，美國的一項(xiàng)二期臨床試驗(yàn)顯示，自體臍帶血輸注可改善腦癱患兒的運(yùn)動(dòng)功能，但受限于臍帶血的保存率。而中國的神經(jīng)干細(xì)胞鼻腔貼片技術(shù)不僅療效顯著，且安全性更高，累計(jì)治療超千例無嚴(yán)重不良反應(yīng)。

大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院的臨床研究顯示，該項(xiàng)目累計(jì)接診國內(nèi)外患兒超千例，治療安全性得到驗(yàn)證，超 80% 的患兒在運(yùn)動(dòng)功能、認(rèn)知能力等方面顯著改善，部分患兒甚至實(shí)現(xiàn)獨(dú)立行走。這一成果被國際專家評(píng)為「干細(xì)胞轉(zhuǎn)化應(yīng)用的里程碑」，并發(fā)表于干細(xì)胞領(lǐng)域權(quán)威期刊《Stem Cells Research & Therapy》。

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科技與愛

大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院不僅在科研上取得突破，還通過「0411 大連行動(dòng) —— 小兒腦癱公益行」，為 200 余戶貧困家庭減免治療費(fèi)用，并通過「互聯(lián)網(wǎng) + 遠(yuǎn)程診療」服務(wù)全國患兒。這種「科研 + 公益」的模式，讓更多家庭看到了希望。

在周年紀(jì)念活動(dòng)現(xiàn)場(chǎng)，劉晶教授與毛毛的互動(dòng)令人動(dòng)容。當(dāng)毛毛展示自己書寫的《靜夜思》時(shí)，劉晶教授贈(zèng)送的地球儀寄托了她深切期待：

“這臺(tái)地球儀有兩層含義——一是祝賀你從‘不會(huì)走’到‘走得穩(wěn)’，二是期待你未來‘從大連走向世界’，去探索更廣闊的人生！”

寫在文末

腦癱的治療不僅是醫(yī)學(xué)問題，更是社會(huì)問題。根據(jù)世界衛(wèi)生組織數(shù)據(jù)，全球約有 1700 萬腦癱患者，其中中國就約有 400 萬。

干細(xì)胞治療的突破，不僅改寫了個(gè)體的生命軌跡，更推動(dòng)了社會(huì)對(duì)腦癱群體的關(guān)注和支持。未來，需要更多的政策支持、科研投入和社會(huì)關(guān)愛，讓每個(gè)患兒都能享有平等的發(fā)展機(jī)會(huì)。

從癱坐輪椅到獨(dú)立行走，毛毛的故事是干細(xì)胞治療的奇跡，也是中國醫(yī)學(xué)創(chuàng)新的縮影。這項(xiàng)技術(shù)不僅修復(fù)了受損的腦組織，更點(diǎn)燃了無數(shù)家庭的希望。隨著「0411 大連行動(dòng)」的持續(xù)推進(jìn)，我們希望有更多「毛毛」的故事被書寫。

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