近日，成都高新區生物醫藥企業成都臻愈生物醫藥科技有限公司（以下簡稱“臻愈生物”）自主研發的通用型主動免疫細胞治療產品（CR101）正式獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation，ODD），用于鼻咽癌（Nasopharyngeal, NPC）治療。

據了解

CR101作為一款完全通用型的細胞治療產品，

通過主動免疫的機理發揮抗腫瘤作用。

這是中國細胞治療企業

首次在通用型主動免疫細胞治療領域

獲得FDA國際認證，

標志著臻愈生物在該領域處于全球第一梯隊。

關于孤兒藥資格認定的價值

1. 加速上市進程

孤兒藥資格可使產品享受特定臨床研究項目豁免、臨床研究費用減免等政策支持，顯著縮短從研發到上市的周期。

2. 市場獨占優勢

產品獲批后可在美國市場享有7年獨占期，為全球商業化布局奠定基礎。

3. 國際認可

FDA的嚴格審評標準驗證了產品的科學性與臨床潛力，有助于后續中美雙報及全球多中心臨床試驗。

臻愈生物CR101獲得FDA孤兒藥資格認定，是堅持科技創新和科技成果轉化并重的成果。通用型主動免疫細胞治療技術在四川大學華西醫院和生物治療國家重點實驗室經過多年研究，通過兩代科學家的科研努力和科技成果轉化賦能，CR101于2023年開展了第一項針對晚期惡性腫瘤的研究者發起的臨床研究（IIT）（NCT05707910），成為中國首個進入臨床研究階段的通用型主動免疫細胞療法，有望成為首個通用型主動免疫細胞治療產品。

CR101通過皮下注射給藥，具有非常良好的安全性，IIT研究中僅觀察到1-2級不良反應，無任何患者發生≥3級的副反應（AE）。CR101體現出令人振奮的臨床治療效果，納入臨床研究的患者均為多線治療失敗、全身轉移且ICIs治療后進展的晚期腫瘤患者，CR101治療的疾病控制率（DCR）達83.3%，其中有受試者達到完全緩解（CR）的治療效果，多例患者達到部分緩解（PR），完全緩解的患者目前已生存2年以上。

臻愈生物CR101是一款安全性良好、治療效果優異的通用型主動免疫細胞治療產品，其良好的耐受性將使其具有更好的劑量擴展范圍，并有助于拓展至前線治療、聯合/序貫治療等多種應用場景，從而突破鼻咽癌治療困境。

根據GLOBOCAN 2022最新統計數據，鼻咽癌在全球腫瘤疾病中呈現顯著的地域聚集性特征，全球年新發病例達120416例，死亡病例73476例，發病率雖僅列第23位，但在東亞、東南亞及非洲部分地區呈高發態勢；中國是鼻咽癌負擔最重的國家，2022年新發病例達51010例，死亡病例28408例，發病率、死亡率位居全國惡性腫瘤第4位。

尤其在廣東、廣西等南方省份，發病率較全國平均水平高出3-5倍。鼻咽癌因早期癥狀隱匿（如鼻塞、耳鳴、頸部淋巴結腫大），約70%患者初診時已為局部晚期或轉移性疾病。盡管放療聯合化療是主要治療手段，但復發/轉移性患者的5年生存率僅20%-30%，中位生存期不足1年。

當前鼻咽癌治療面臨兩大關鍵困境：一是傳統化療耐藥率高（約40%患者一線治療后6個月內進展），二是免疫檢查點抑制劑僅對20%-30%患者有效。鼻咽癌晚期患者對安全高效的創新療法需求迫切，臻愈生物的CR101將為鼻咽癌患者帶來更有效的治療選擇。

“臻愈生物在新一代免疫治療和細胞治療領域具有深厚的科學積累和技術創新，具備在全球范圍內為患者提供創新治療方案的能力。臻愈生物將加快推進CR101的臨床研究和中美臨床試驗申報，早日惠及鼻咽癌患者。

同時，臻愈生物也正以CR101代表的平臺技術為基礎，研發針對其它腫瘤靶點的通用型主動免疫細胞療法，為更多類型的腫瘤患者提供安全、有效、可負擔的創新治療產品。”臻愈生物相關負責人表示。

作為成都市生物醫藥產業發展主陣地，成都高新區不斷強化關鍵核心技術自主創新能力，聚焦產業創新策源能力持續發力，目前，“成都高新造”正持續加速跑，今年以來，多個創新藥物研發傳來新進展：

健進制藥自主研發的氟尿嘧啶注射液（Fluorouracil Injection）新規格ANDA獲美國食品與藥品監督管理局批準；

康諾亞生物宣布，其自主研發的1類新藥康悅達?（司普奇拜單抗注射液）新適應獲批上市，用于治療季節性過敏性鼻炎（SAR）；

微芯藥業研發的抗乙肝病毒新藥CS12088片臨床試驗申請獲國家藥監局批準，擬用于治療成人慢性乙型肝炎；

接下來，成都高新區將不斷加強新質生產力培育發展，瞄準藥械產品研發生產等關鍵環節和重點領域，不斷完善要素配套，助力“成都高新造”研發再提速，為加快建設世界一流高科技產業園區提供重要支撐。

消息來源：成都高新區生物產業局