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過去一個月，RNAi賽道交易火熱。

5月27日，Biogen與City Therapeutics宣布一項戰略合作，以開發新型RNAi療法。City將利用其下一代RNAi工程技術開發RNAi觸發分子，并結合Biogen的專有藥物遞送技術。合作最初將聚焦與中樞神經系統疾病有關的一個靶點，Biogen負責IND-enabling研究和全球臨床開發，以及所有監管提交和商業化相關的活動。

根據協議條款，City Therapeutics將獲得總計4600萬美元的付款，包括1600萬美元預付款和3000萬美元投資。此外，City Therapeutics將有資格獲得潛在高達約10億美元的里程金，以及凈銷售額分層版稅。Biogen有權在合作中選擇一個額外的靶點，但需要支付額外的費用。

City Therapeutics總部位于馬薩諸塞州，致力于下一代RNAi療法開發，2024年10月，以1.35億美元A輪融資正式亮相。此輪融資匯集了ARCH Venture Partners、Fidelity Management & Research Company、Regeneron Ventures等多家知名機構。

John Maraganore博士（來源：公司官網）

City Therapeutics的聯合創始人John Maraganore博士是RNAi療法先驅公司Alnylam的創始CEO兼董事。這也是City TherapeuticsA輪融資如此亮眼的原因。從2002-2021年，Maraganore博士領導了Alnylam近20年的發展。在加入Alnylam之前，Maraganore博士曾在Millennium和Biogen擔任高級領導職務。

為了釋放RNAi療法的全部潛力，City Therapeutics將利用下一代工程技術推進siRNA設計、遞送和靶向方面的創新，從而提高效力和特異性，覆蓋更多組織類型，擴大在多個治療領域的機會。

City Therapeutics正在建立創新RNAi療法管線，其領先項目預計將在2025年底左右進入臨床開發。預計從2026年開始，每年有一到兩個新的IND申請。

“我們相信City Therapeutics可以引領RNAi賽道的下一個篇章。” Maraganore博士說。

除了Biogen“牽手”City Therapeutics，5月14日，艾伯維也宣布了一項下一代RNAi療法合作交易：與ADARx Pharmaceuticals達成一項合作和許可協議，以開發用于治療多種疾病（包括神經科學、免疫、腫瘤）的RNAi療法。根據協議條款，ADARx將獲得3.35億美元預付款，并有資格獲得潛在數十億美元的期權費、里程碑付款，以及分層版稅。

今年2月，禮來也宣布了一項全球許可協議（和OliX Pharmaceuticals），開發治療MASH和其他心血管代謝適應癥的RNAi療法。

除了MNC的布局，Biotech之間的交易也在不斷發生。以本月為例，5月20日，靖因藥業宣布與CRISPR Therapeutics達成合作，共同開發并商業化下一代長效Factor XI（FXI）靶向小干擾RNA（siRNA）療法SRSD107，用于治療血栓及血栓栓塞性疾病。SRSD107已完成兩項I期臨床試驗，II期臨床試驗正在啟動。

根據協議條款，靖因藥業將獲得CRISPR Therapeutic支付的9500萬美元現金及現金等價物作為首付款，并有資格獲得超8億美元的預付款和里程碑付款。雙方將以50-50的成本和利潤分攤機制共同開發SRSD107。此外，協議還授予CRISPR Therapeutics在未來獨家引進最多兩個額外siRNA項目的優先授權權利。

在Biogen宣布交易的同一天（5月27日），國為醫藥與信立泰藥業簽訂AGT-siRNA創新藥GW906的獨家許可授權合作協議。根據協議，國為醫藥將獲得最高1.8億元的首付款及研發里程碑款總金額。未來產品獲批上市后，銷售里程金累計最高達3.7億元。同時，在協議約定期限內，國為醫藥將獲得年度凈銷售額的一定比例的銷售提成。

RNAi是當前制藥領域最炙手可熱的賽道之一。根據醫藥魔方NextPharma?數據庫，截至2025年5月30日，全球有近1000個RNAi項目同步在研。目前全球已累計7款RNAi療法獲批上市。隨著RNAi技術不斷證明其臨床轉化及商業化實力，該領域的交易活躍度有望進一步提升。

“RNAi有望成為下一個主要的藥物類型，即便無法超越單抗的成功，也能與之匹敵。“Maraganore博士說道。

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[1]https://www.citytx.com/news/biogen-and-city-therapeutics-announce-strategic-research-collaboration-to-develop-select-novel-rnai-based-therapies

[2]https://www.citytx.com/news/city-therapeutics-launches-with-135-million-series-a-financing-to-lead-the-future-of-rnai-based-medicine

[3]https://www.adarx.com/abbvie-and-adarx-pharmaceuticals-announce-collaboration-and-license-option-agreement-to-develop-next-generation-sirna-therapies-across-multiple-therapeutic-areas/

[4]https://www.businesswire.com/news/home/20250210958713/en/OliX-and-Lilly-Enter-Global-Licensing-Agreement-for-MASH-and-Other-Cardiometabolic-Indications

[5]https://www.globenewswire.com/news-release/2025/05/19/3084420/0/en/CRISPR-Therapeutics-and-Sirius-Therapeutics-Announce-Multi-Target-Collaboration-to-Develop-Novel-siRNA-Therapies.html

[6]https://mp.weixin.qq.com/s/VYIrcJ_fZKVF1UlzM17GrA

[7]https://mp.weixin.qq.com/s/gII666vm9Dy-JwC60k6T6Q

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