代謝相關脂肪性肝炎（MASH）是常見的慢性肝病之一，目前其治療選擇比較有限。Efimosfermin是一種每月一次皮下注射的長效人類成纖維細胞生長因子21（FGF21）變體，通過調節代謝通路來降低肝脂肪、改善肝損傷和炎癥，并逆轉MASH患者的肝纖維化。

一項發表于《柳葉刀-胃腸病學和肝病學》（

The Lancet Gastroenterology & Hepatology

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The Lancet Gastroenterology & Hepatology

這項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照2a期試驗在美國12家醫學中心開展，納入年齡18~75歲、體重指數（BMI）在30~45 kg/m2的MASH患者102例。研究人員將患者隨機分配接受不同劑量和給藥頻率的efimosfermin或安慰劑治療，均為皮下注射，共12周，具體如下：

• 隊列1（8例）：efimosfermin 75 mg，每4周一次；

• 隊列2（14例）：efimosfermin 75 mg，每2周一次；

• 隊列3（15例）：efimosfermin 150 mg，每4周一次；

• 隊列4（15例）：efimosfermin 150 mg，每2周一次；

• 隊列5（13例）：efimosfermin 300 mg，每4周一次；

• 隊列6（37例）：安慰劑。

結果顯示，53例具有可評估數據、接受efimosfermin治療患者中，47例（89%）患者的肝臟脂肪含量減少≥30%，其中隊列5（efimosfermin 300 mg，每4周一次）所有患者（11例）均達到這一目標。隊列2（1efimosfermin 75 mg，每2周一次）、隊列3（efimosfermin 150 mg，每4周一次）和隊列4（efimosfermin 150 mg，每2周一次）肝臟脂肪含量減少≥30%的患者比例均≥90%，而安慰劑組僅有7%（2/30）。

安全性方面，所有接受efimosfermin治療的患者中，66%出現治療相關不良事件（TEAE），安慰劑組為49%。主要不良事件為輕中度的胃腸道反應，如惡心、嘔吐和腹瀉，可自行緩解，未發生治療相關死亡。

研究結果為efimosfermin治療MASH提供了重要依據。efimosfermin具有良好的安全性和顯著減少肝臟脂肪的作用，有望成為MASH的潛在、具有前景的治療選擇。

參考資料

[1] Rohit Loomba, Kris V Kowdley, Jose Rodriguez, et al. Efimosfermin alfa (BOS-580), a long-acting FGF21 analogue, in participants with phenotypic metabolic dysfunction-associated steatohepatitis: a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2a trial. Published June 5, 2025. The Lancet Gastroenterology & Hepatology. DOI: 10.1016/S2468-1253(25)00067-6

撰文｜醫學新視點

編輯 | 阿拉斯加寶

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