2025年5月16日出版，醫(yī)藥研發(fā)達人中文版“出海日本”第9期，系列C“名人訪談”第二篇

引言

當全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)駛?cè)肷钏畢^(qū)，創(chuàng)新藥“出海”已不僅是企業(yè)擴張的必選項，更是中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)升級的戰(zhàn)略支點。日本作為全球第三大醫(yī)藥市場，與中國藥企在靶點開發(fā)、成本控制方面優(yōu)勢互補，成為中國創(chuàng)新藥企出海的重要一站。

中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會始終致力于深化中日醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)合作，并在醫(yī)藥創(chuàng)新領(lǐng)域取得了一系列實質(zhì)性成果。為全面助力中國藥監(jiān)、生物技術(shù)公司、投資界深入了解日本藥品監(jiān)管法規(guī)、申報流程、溝通交流以及生產(chǎn)和檢查等相關(guān)事宜，我會聯(lián)合研發(fā)客、上海市生物醫(yī)藥科技產(chǎn)業(yè)促進中心以及泰格醫(yī)藥，共同開設“出海日本”專欄，特邀日本法規(guī)監(jiān)管領(lǐng)域的資深專家發(fā)布專業(yè)性文章。撰稿人包括著名的藥品開發(fā)及監(jiān)管專家植村昭夫博士、東內(nèi)祥浩先生和高野哲臣先生。同時研發(fā)客主編毛冬蕾女士還將對日本政府、學術(shù)界以及中日兩國業(yè)內(nèi)專家進行訪談，共同探討開發(fā)及監(jiān)管熱門話題。

中國藥促會中日醫(yī)藥合作交流

聯(lián)系人：馬明堯

電話：13520846026

郵箱：mamy@phirda.com

撰文｜毛冬蕾

中文版負責人｜醫(yī)藥研發(fā)達人主編 高野哲臣（t2T Healthcare股份公司總裁兼首席執(zhí)行官）

美國癌癥協(xié)會（American Cancer Society, ACS）的研究數(shù)據(jù)顯示，全球每兩人就有一人會在一生中至少罹患一種癌癥。在這場與癌癥殊死搏斗的陣地上，日本國立癌癥研究中心中央醫(yī)院（National Cancer Center Hospital, NCCH）國際開發(fā)部部長兼臨床研究支援部部長中村健一（Kenichi Nakamura）教授正通過亞洲癌癥臨床試驗網(wǎng)絡（Asian Clinical Trials Network for Cancers Project, ATLAS）這一平臺，不懈地推動腫瘤藥臨床試驗。

日前，我們在東京拜訪了中村教授。

圖為中村健一（Kenichi Nakamura）教授。20多年來，他一直希望通過藥物臨床試驗來推動新的癌癥治療方法并促進全球合作。在NCCH，他身兼臨床研究支援部負責人與國際開發(fā)部部長兩職。

01

NCCH豐富的早期臨床和MRCT經(jīng)驗

NCCH在日本乃至全球腫瘤醫(yī)療領(lǐng)域都聲名遠揚。這里匯聚了一批在多個醫(yī)學領(lǐng)域頗具影響力的臨床醫(yī)生，為腫瘤患者的診斷與治療提供了專業(yè)保障。

在臨床試驗領(lǐng)域，NCCH組建了一支實力強勁的團隊。該團隊由50余名高級臨床研究協(xié)調(diào)員（Clinical Research Coordinator, CRC）構(gòu)成，他們從試驗的前期籌備、患者招募，到試驗過程中的數(shù)據(jù)收集、協(xié)調(diào)溝通，再到總結(jié)報告，都能以嚴謹?shù)膽B(tài)度和專業(yè)的技能，確保臨床試驗高效且高質(zhì)量地推進。

此外，NCCH在開展國際多中心臨床試驗（Multi-Regional Clinical Trials, MRCT）時，始終秉持嚴格遵循全球標準的原則。以ICH E6為代表的一系列國際臨床研究規(guī)范，是NCCH開展MRCT的基本準則。從試驗設計階段開始，就按照國際標準進行規(guī)劃，確保試驗方案具有合理性和可行性；在實施過程中，加強對各個試驗環(huán)節(jié)的監(jiān)控和管理，保證試驗操作的規(guī)范性和一致性；在記錄和報告環(huán)節(jié)，做到數(shù)據(jù)真實、準確、完整，為試驗結(jié)果的科學性和可靠性提供堅實保障。

同時，NCCH也充分考慮到日本本國的實際情況，遵循日本特有的GCP（J-GCP）規(guī)范。這一規(guī)范在融入日本醫(yī)療文化和管理特色的基礎上，對臨床試驗的各個環(huán)節(jié)提出了更為細致的要求。

中村教授告訴我們，NCCH的臨床研究能力在日本有目共睹，自2014-2022年期間，該中心開展的臨床試驗數(shù)量呈現(xiàn)出快速增長態(tài)勢。

2014-2022年日本國立癌癥研究中心中央醫(yī)院開展的臨床試驗項目分類及數(shù)量

其中，首次人體試驗（First-in-Human, FIH試驗）的數(shù)量從2010年的2項攀升至2021年的64項。這一增長顯示了NCCH在日本早期臨床試驗的地位。

2010-2021年日本國立癌癥研究中心中央醫(yī)院開展的首次人體試驗增長趨勢

02

ATLAS：推動亞洲抗腫瘤藥臨床研究

談及當前癌癥研究的全球格局，中村教授指出：“西方大型制藥企業(yè)在亞洲地區(qū)特有的癌癥類型，如肝癌、膽管癌、子宮癌和胃癌等的研究上，尚未給予足夠的重視。然而，這些癌癥卻給亞洲患者帶來沉重的健康負擔，嚴重威脅著民眾的生命健康。”

為此，中村教授建立了亞洲癌癥臨床試驗網(wǎng)絡（Asian Clinical Trials Network for Cancers Project, ATLAS），通過加強與亞洲各國科研機構(gòu)、醫(yī)療團隊的合作與交流，促進了亞洲地區(qū)癌癥臨床試驗的標準化、規(guī)范化發(fā)展，為全球癌癥療法的探索貢獻了來自亞洲的研究。

中村教授介紹道，ATLAS項目希望在亞洲多個國家和地區(qū)開展協(xié)同合作的臨床試驗，提升癌癥治療與護理的整體水平，為亞洲的癌癥患者帶來更優(yōu)質(zhì)的醫(yī)療服務與治療希望。

該項目期望構(gòu)建一個高效且穩(wěn)固的臨床試驗網(wǎng)絡體系和統(tǒng)一的合作平臺，推動癌癥研究的深入發(fā)展。為達成這一目標，項目著力確保所有參與其中的研究機構(gòu)均具備充足且優(yōu)質(zhì)的資源。在人力資源方面，要求配備經(jīng)驗豐富、專業(yè)能力卓越的資深主要研究者（Principal Investigator, PI），為試驗的科學性和可行性提供保障；同時配備專門的CRC，確保試驗的順暢進行。

中村教授說：“癌癥治療與研究早已跨越國界，成為全人類共同面對的挑戰(zhàn)。ATLAS通過整合亞洲各國研究機構(gòu)的獨特優(yōu)勢，打破地域與資源壁壘，開展同步臨床試驗。這種同步開展的模式能極大地提高研發(fā)效率，加速新藥在亞洲國家的獲批進程，進而提升亞洲地區(qū)癌癥患者的治療效果與生活質(zhì)量。”

ATLAS項目的介紹和愿景

在他的帶領(lǐng)下，ATLAS項目已與日本、新加坡、中國臺灣地區(qū)、馬來西亞、越南、泰國、菲律賓、印度尼西亞和韓國等國家和地區(qū)的頂尖癌癥研究機構(gòu)建立了穩(wěn)固的合作關(guān)系。每個國家及地區(qū)均指定了負責臨床試驗的研究機構(gòu)和CRC，并在各自區(qū)域內(nèi)推進臨床試驗。“我們也期待中國的臨床研究機構(gòu)能早日加入這一項目。”他說。

在ATLAS項目中，其中PATHWAY試驗成為亞洲各國研究機構(gòu)緊密合作的典范范例。該試驗是一項由亞洲多國研究者發(fā)起的注冊臨床試驗（Investigator-Initiated Registration-Directed Trial，在日本簡稱IIRDT），用于晚期乳腺癌。

此項試驗旨在評估不同治療方案對激素受體陽性（HR+）且人類表皮生長因子受體2陰性（HER2-）的晚期乳腺癌患者的療效與安全性。鑒于此類患者群體的治療需求緊迫且復雜，單一國家或地區(qū)的研究資源往往難以滿足全面、深入的探索需求。

PATHWAY試驗在日本、韓國、中國臺灣地區(qū)及新加坡等地均設立了研究機構(gòu)。各參與機構(gòu)嚴格遵循統(tǒng)一的臨床試驗方案，從患者篩選標準、治療方案實施流程，到數(shù)據(jù)收集與記錄方法等各個環(huán)節(jié)，均保持高度一致。同時，整體試驗流程同步有序推進，從試驗啟動、患者招募、治療干預，到中期評估與最終總結(jié)，各階段工作緊密銜接、高效協(xié)作，充分體現(xiàn)了ATLAS項目所倡導的跨國合作精神。

中村教授說：“PATHWAY試驗有效整合了亞洲各研究機構(gòu)的資源和專業(yè)。通過ATLAS項目，我們得以開展單個國家或地區(qū)因資源、樣本量等因素限制而難以獨立完成的臨床試驗。這種跨國合作模式不僅有助于獲取臨床研究數(shù)據(jù)，更能提升癌癥治療效果。”

中村教授（中）與日本國立癌癥研究中心中央醫(yī)院國際開發(fā)部的同事。

與此同時，中村教授認為，IIRDTs在彌補注冊臨床試驗的固有局限性方面發(fā)揮著重要作用。“制藥行業(yè)盡管擁有豐富的研發(fā)和臨床資源，但面對紛繁復雜的醫(yī)療需求，仍難以做到全面滿足。”

“在醫(yī)療領(lǐng)域，存在著亟待填補的研究空白，尤其是罕見癌癥領(lǐng)域。由于罕見癌癥患者數(shù)量有限，市場規(guī)模較小，這一領(lǐng)域難以獲得制藥行業(yè)足夠的重視與投入，導致相關(guān)研究進展緩慢。而推動患者需求迫切但制藥企業(yè)難以覆蓋的罕見疾病藥物臨床試驗，正是我們的使命。”

中村教授進一步指出：“當臨床試驗取得好結(jié)果時，制藥企業(yè)能借助學術(shù)界發(fā)起的臨床試驗成果，向監(jiān)管部門申請新藥上市許可。這不僅為制藥企業(yè)提供了產(chǎn)品新的上市機遇，也為學術(shù)界的研究成果轉(zhuǎn)化提供了另一種途徑。在IIRDTs中，除試驗藥物外，其他常規(guī)費用通常能夠通過國家醫(yī)療保險體系進行報銷。這一政策減輕了學術(shù)機構(gòu)的經(jīng)濟負擔，提高了學術(shù)機構(gòu)開展此類臨床試驗的可行性。”

NCCH過往的實踐印證了IIRDTs的成功模式。通過這一模式，該研究院助力10余種新藥成功獲批上市。中村教授說：“IIRDTs能有效促進學術(shù)界和產(chǎn)業(yè)界的融合，集中雙方資源，加快新治療方法的開發(fā)速度。”

03

期待與中國公司合作為亞洲患者服務

對于我們的到訪，中村博士展現(xiàn)出了極高的熱情與誠意。在聆聽泰格醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、執(zhí)行董事、總裁曹曉春女士對中國近十年臨床試驗發(fā)展態(tài)勢的介紹后，中村教授尤其對近年來中國臨床試驗在數(shù)字化、去中心化以及人工智能賦能臨床試驗等前沿領(lǐng)域所取得的進展表現(xiàn)出了濃厚的興趣。

中村教授表達了對與中國生物科技公司開展合作的期待。“我們誠摯地歡迎與中國內(nèi)地等地的科研機構(gòu)、企業(yè)建立合作。通過加入ATLAS這一國際合作平臺，中國將深度參與到新療法的臨床試驗中，并能充分共享ATLAS所匯聚的知識與資源，實現(xiàn)互利共贏。”

他也對中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)給予了高度評價：“中國生物科技產(chǎn)業(yè)近年來在癌癥研究領(lǐng)域取得了諸多令人矚目的成果。我們期望中日乃至全球的癌癥患者能更早從來自中國的抗腫瘤新藥中獲益。”

泰格醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、執(zhí)行董事、總裁曹曉春女士(左一)、泰格醫(yī)藥日本辦事處負責人金成哲（中）與中村健一教授。

04

從外科醫(yī)生到臨床研究者

中村教授的醫(yī)學探索之旅始于上世紀90年代。中村從京都大學醫(yī)學部畢業(yè)后，成為了一名外科醫(yī)師并投身手術(shù)與臨床診療。然而，他接診的首位胰腺癌患者讓他直面手術(shù)的局限性——一名患者手術(shù)以后恢復不佳，肝臟出現(xiàn)新轉(zhuǎn)移灶，最終離世。該名患者在臨終前絕望的眼神深深烙印在中村心中，很長時間也無法忘卻，他意識到，僅提高手術(shù)技術(shù)并不夠，還需要探尋更有效的療法。

在調(diào)任島根縣醫(yī)院第三年，中村獲得了大量的主刀機會，卻逐漸對標準化治療方案產(chǎn)生了懷疑，他希望為患者提供更個性化的治療。轉(zhuǎn)機出現(xiàn)在他撰寫的近400例胃癌病例分析論文被頂尖外科期刊收錄之時，這一成果讓他感受到了視野的拓寬。他意識到，若想在癌癥治療領(lǐng)域產(chǎn)生更具意義的影響，臨床試驗或許更為關(guān)鍵。

在日本，大多數(shù)外科醫(yī)生積累經(jīng)驗后會轉(zhuǎn)向基礎研究，但臨床試驗能直接影響診療實踐、改寫治療指南，這一魅力深深吸引了中村。于是，他選擇了臨床試驗這條道路。

后來，中村憑借出色的臨床試驗能力進入了日本國立癌癥研究中心（National Cancer Center, NCC）。包括NCCH在內(nèi)的NCC創(chuàng)建于20世紀60年代。歷經(jīng)40余年的發(fā)展，它已然成長為一座集癌癥研究、患者治療、人才培養(yǎng)和學術(shù)交流等多功能于一體的綜合性醫(yī)療機構(gòu)。在醫(yī)學研究領(lǐng)域，NCC的卓越成就備受矚目。在《自然》雜志發(fā)布的2021年全球頂級癌癥中心榜單中，NCC位列全球第三，僅次于美國的紀念斯隆 - 凱特琳癌癥中心和麻省總醫(yī)院癌癥中心。

NCC始終秉持“以患者為中心”的服務理念，為每一位患者提供個性化、精準化的治療方案。憑借其專業(yè)的醫(yī)療團隊、先進的診療技術(shù)和豐富的臨床經(jīng)驗，NCC在日本國內(nèi)聲名遠揚，眾多患者不辭辛勞，從全國各地慕名而來，重燃生命的希望。

剛剛加入NCC時，周圍優(yōu)秀的同仁帶來的壓力讓他懷疑自己能否繼續(xù)立足，重返外科的念頭也一度浮現(xiàn)，但轉(zhuǎn)機出現(xiàn)了。幾年前，在一場“探尋日本食管癌臨床試驗未來走向”的重要會議上，中村教授展現(xiàn)出了非凡的勇氣和前瞻性的視野。他大膽挑戰(zhàn)日本現(xiàn)有的臨床試驗設計，倡導采用更具全球視野的臨床研究方法。這一觀點當時猶如一顆投入平靜湖面的石子，在會議現(xiàn)場激起了層層漣漪，贏得了眾多同道的支持與共鳴。在他的推動下，食管癌臨床試驗的研究方向從傳統(tǒng)治療模式向新輔助治療、免疫治療、聯(lián)合治療、個體化精準治療以及多學科協(xié)作治療模式轉(zhuǎn)變。

“我心中涌起強烈的成就感，也更加堅定了在臨床試驗領(lǐng)域發(fā)揮更大作用的決心。以臨床研究引領(lǐng)醫(yī)療發(fā)展，才是自己的使命。”中村教授回憶道。

為了進一步提升醫(yī)療管理能力，中村教授選擇在日本一家專門培養(yǎng)高級管理人才的私立商學院——顧彼思經(jīng)營大學院（Graduate School of Management, GLOBIS University）深造。他全身心投入到學習中，于2022年以優(yōu)異成績畢業(yè)。“在顧彼思的學習經(jīng)歷，讓我領(lǐng)悟到將戰(zhàn)略規(guī)劃、組織架構(gòu)與財務管理緊密融合的重要性。只有三者協(xié)同發(fā)展，才能確保醫(yī)療項目的順利推進和可持續(xù)發(fā)展。”他說。同時，他也深知團隊的力量，“通過激勵團隊成員，充分發(fā)揮每個人的優(yōu)勢，我們方能成就一番偉大的事業(yè)。”

中村教授始終心系患者，尤其是身處日本偏遠地區(qū)、參與臨床試驗機會微乎其微的患者。為此，他最新發(fā)起了去中心化臨床試驗（Decentralized Clinical Trials, DCT）項目。“借助現(xiàn)代通信技術(shù)，臨床試驗能變得更便捷、高效，讓更多腫瘤患者受益。這是我們不斷改善患者護理，提高他們生活質(zhì)量的一個生動例子。”中村教授最后說。

中村健一教授與研發(fā)客主編毛冬蕾（左）

醫(yī)藥研發(fā)達人中文版主編高野哲臣推薦：

中村健一教授將受邀出席2025 DIA中國年會。在本次年會的“出海日本”專題環(huán)節(jié)中，中村教授將發(fā)表主題報告，并參與小組討論。若您想一睹中村教授的學術(shù)風采，歡迎于5月24日16:30蒞臨DIA中國年會分會場的“走進日本：不再神秘的日本市場，中國企業(yè)出海正當時”。

下期預告

Next Preview

5月23日將發(fā)布醫(yī)藥研發(fā)達人中文版“出海日本”第10期，由東內(nèi)祥浩先生撰寫的系列B《日本的監(jiān)管制度及其實際情況》第四篇，將介紹日本罕見疾病藥物（孤兒藥）的監(jiān)管法規(guī)與開發(fā)策略。

編輯：毛冬蕾、高野哲臣

《醫(yī)藥研發(fā)達人》簡介

Column Introduction

研發(fā)客旗下的《醫(yī)藥研發(fā)達人》于2021年7月創(chuàng)刊，一方面“向日本讀者以日語傳遞中國的藥品開發(fā)及監(jiān)管相關(guān)信息，另一方面“向中國讀者以中文傳遞日本的藥品開發(fā)及監(jiān)管相關(guān)信息”，旨在“成為中日醫(yī)藥發(fā)展的橋梁”。自創(chuàng)刊至2024年3月11日（周一）發(fā)行的第69期，以每兩周周一發(fā)行的頻率，每年發(fā)行了25期的日文版，向日本讀者以日語（夾帶中文）傳遞中國的藥品開發(fā)及監(jiān)管相關(guān)信息。

第一節(jié) 胃癌

常用細胞系（株）：

MKN-45，SGC-7901，AGS，NCI-N87，SNU-16，MGC-803

常用動物模型：

胃癌腹膜轉(zhuǎn)移小鼠模型（本質(zhì)上還是一個移植瘤模型）

第二節(jié) 肺癌

常用細胞系（株）：

A549，H460，H146，A-427，SPC-A1，H838，HCC827

常用動物模型：

非小細胞肺癌原位移植瘤小鼠模型

原發(fā)肺癌小鼠模型（A/He，C3H/He）

第三節(jié) 乳腺癌

常用細胞系（株）：

ER陽性：MCF7，T-47D ，ZR-75-1

ER陰性：MDA-MB-231，SK-BR-3，MDA-MB-453，HCC1954

常用動物模型：

小鼠人乳腺癌移植瘤模型

原發(fā)乳腺癌小鼠模型（A系小鼠，C3H，CBA）

原發(fā)乳腺癌大鼠模型（Wistar）

轉(zhuǎn)HER2/neu小鼠模型

轉(zhuǎn)MMTV-PyMT小鼠模型

第四節(jié) 肝癌

常用細胞系（株）：

HepG2，SMMC-7721，Hep3B，J5

常用動物模型：

小鼠人肝癌移植瘤模型

轉(zhuǎn)HBX小鼠模型

原發(fā)肝癌小鼠模型（C3H/He/Ola）

第五節(jié) 宮頸癌

常用細胞系（株）：

HeLa，HCC-94，MEG-01，MS751，HCE-1

常用動物模型：

小鼠人宮頸癌移植瘤模型

第六節(jié) 結(jié)腸癌

常用細胞系（株）：

CT26，HCT-8

常用動物模型：

結(jié)腸癌全身轉(zhuǎn)移動物模型

第七節(jié) 淋巴癌

淋巴癌按照大類分成霍奇金淋巴瘤和非霍奇金淋巴瘤

霍奇金淋巴瘤常用細胞系（株）：

L-428，L1326

非霍奇金淋巴瘤常用細胞系（株）：

伯基特淋巴瘤（Raji，Daudi）

濾泡型淋巴瘤（WSU-FSCCL）

GCB型彌漫大B細胞淋巴瘤（SUDHL4，F(xiàn)arage）

ABC型彌漫大B細胞淋巴瘤（TOLEDO，Karpas422）

皮膚T細胞淋巴瘤（HuT-78）

T淋巴細胞白血病（Jurkat）

套細胞淋巴瘤（Jeko-1）

NK/T細胞淋巴瘤（SNK-6）

常用動物模型：

異種原位移植瘤小鼠模型 P53-/-小鼠模型

第八節(jié) 卵巢癌

常用細胞系（株）：

Caov-3，PA-1，Skov-3

常用動物模型：

卵巢癌移植瘤小鼠模型

第九節(jié) 甲狀腺癌

常用細胞系（株）：

BC-PAP，TPC-1

常用動物模型：

甲狀腺癌移植瘤小鼠模型

第十節(jié) 鼻咽癌

常用細胞系（株）：

人鼻咽高分化鱗狀細胞癌細胞系（CNE-1）

人鼻咽癌低分化鱗狀細胞癌細胞系（CNE-2，HNE1-3，HONE-1，SUNE-1）

常用動物模型：

鼻咽癌移植瘤小鼠模型

第十一節(jié) 頭頸癌

常用細胞系（株）：

HN-5，UMSCC

常用動物模型：

頭頸癌移植瘤小鼠模型

第十二節(jié) 食道癌

常用細胞系（株）：

TE-1，Eca109，EC109

常用動物模型：

食道癌移植瘤小鼠模型

第十三節(jié) 腎癌

常用細胞系（株）：

HRC-A498，786-0，Caki-1，ACHN，OS-RC-2

常用動物模型：

腎癌移植瘤小鼠模型

第十四節(jié) 膽管癌

常用細胞系（株）：

HUCCT1，RBE，HCCC-9810，CCLP-1

常用動物模型：

膽管癌移植瘤小鼠模型

第十五節(jié) 胰腺癌

常用細胞系（株）：

AsPC-1，BxPC-3，Capan-1，Capan-2，CFPAC-1，HPAC，HPAF-2，Hs-766T，MIA-Paca2，PANC-1，SU.86.86

常用動物模型：

胰腺癌移植瘤小鼠模型

轉(zhuǎn)Ras小鼠模型

第十六節(jié) 神經(jīng)腫瘤

常用細胞系（株）：

人神經(jīng)母細胞瘤細胞（SK-N-AS，SH-SY5Y）

人腦膠質(zhì)瘤細胞（BT325，SHG-44）

人神經(jīng)膠質(zhì)瘤細胞（U87，U373，H4）

腦干膠質(zhì)瘤細胞（LN229）

常用動物模型：

移植瘤模型

第十七節(jié) 骨肉瘤

常用細胞系（株）：

143B，SW1353，SaOS-2，U2OS，MG-63

常用動物模型：

p53+/-小鼠模型

骨肉瘤移植瘤模型

第十八節(jié) 皮膚癌

常用細胞系（株）：

黑色素瘤（B16F10，B16BL6，B78D4，SK-MEL-5，SK-MEL-28，SK-MEL-31，MeWo，WM3734）

非黑色素瘤（SCC細胞株：SCC-13，HSQ-89，HSC-2，SCL-1；BCC細胞株：A431，TE-354-T）

常用動物模型：

移植瘤模型

第十九節(jié) 膀胱癌

常用細胞系（株）：

5637、T24

常用動物模型：

原位移植瘤小鼠模型

第二十節(jié) 前列腺癌

常用細胞系（株）：

LNCaP、PC-3、DU145

常用動物模型：

前列腺癌異體移植瘤小鼠模型

長三角肺癌協(xié)作組

為了響應“長三角一體化發(fā)展規(guī)劃”，推動肺癌規(guī)范化診治及創(chuàng)新研究，2019年12月底，由上海交通大學附屬胸科醫(yī)院、東部戰(zhàn)區(qū)總醫(yī)院、中國科學院大學附屬腫瘤醫(yī)院、浙江大學醫(yī)學院附屬杭州市第一人民醫(yī)院、南京中醫(yī)藥大學附屬醫(yī)院等40余家來自江、浙、滬、贛、皖地區(qū)的醫(yī)療機構(gòu)，共同成立“長三角肺癌協(xié)作組”，英文名：Yangtze River Delta Lung Cancer Cooperation Group（East China LUng caNcer Group），簡稱ECLUNG。上海交通大學附屬胸科醫(yī)院腫瘤科陸舜教授說，臨床醫(yī)學的進步往往離不開創(chuàng)新研究，而在肺癌診治領(lǐng)域中，依然有很多問題亟待解決，其中就包括對非小細胞肺癌和小細胞肺癌的研究。本協(xié)作組是由長三角地區(qū)47家具有一定肺部腫瘤診療及臨床轉(zhuǎn)化研究實力的醫(yī)療單位聯(lián)合組成，是一個研究型、非盈利性學術(shù)團體。成立協(xié)作組的目的，是通過設計、開展胸部腫瘤研究領(lǐng)域的多中心臨床試驗及轉(zhuǎn)化研究，特殊病例多中心會診等，為胸部腫瘤臨床實踐提供高級別的循證醫(yī)學證據(jù)，促進長三角地區(qū)胸部腫瘤的診療、轉(zhuǎn)化研究的創(chuàng)新性及前沿性，提高東部地區(qū)胸部腫瘤的診治水平和國際影響力。

長三角肺癌協(xié)作組青年專家委員會

長三角肺癌青年專家委員會是長三角地區(qū)中青年胸部腫瘤醫(yī)生交流，學習，分享的重要平臺，其前身是2021年1月成立的ECLUNG青年博士團隊，2021年6月改名長三角肺癌協(xié)作組青年專家委員會，簡稱ECLUNG YOUNG。這些中青年胸部腫瘤醫(yī)生都是長三角地區(qū)乃至全國胸部腫瘤領(lǐng)域最為活躍的群體，他們思維敏捷，想法多樣，交流直接，易于溝通，緊跟時代，是我國胸部腫瘤界未來的骨干力量。

ECLUNG共識/指南系列

隨著ECLUNG青委會推出首部全國專家共識《中國實體瘤NTRK融合基因臨床診療專家共識》后，系列國際/全國專家共識/指南陸續(xù)推出，并相繼在Innovation，Cancer，Thorac Cancer等國際知名期刊發(fā)表。這些為胸部腫瘤臨床實踐提供高級別的循證學依據(jù)，促進長三角地區(qū)胸部腫瘤診療、轉(zhuǎn)化研究的創(chuàng)新性及前沿性，提高長三角地區(qū)胸部腫瘤的診治水平和國際影響力。作為長三角地區(qū)胸部腫瘤研究最具影響力的新生代組織，ECLUNG青委會把中國胸部腫瘤臨床試驗轉(zhuǎn)化研究長三角模式探索作為奮斗的事業(yè)，迎難而上作為中國胸部腫瘤臨床試驗轉(zhuǎn)化研究長三角模式探索的方向標，ECLUNG新生代結(jié)合時代背景在未來四十年時間選擇迎難而上，勇于向各種艱難困苦挑戰(zhàn)和亮劍。

長三角肺癌與藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范（GCP）的故事

萌芽階段

中國抗腫瘤新藥臨床試驗開始于1960年，1983、1986和1990年，衛(wèi)生部就在臨床和科研條件較好的醫(yī)療機構(gòu)中，分別指定了三批臨床藥理基地。

產(chǎn)生階段

GCP的產(chǎn)生是臨床試驗發(fā)展史上跨時代的大事。1995年，世界衛(wèi)生組織（WHO）頒布了《世界衛(wèi)生組織藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范指南》（WHO-GCP），這是目前能夠查到的最早明確以GCP命名的文件。從那個時候起，關(guān)于臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范的法規(guī)，統(tǒng)稱為GCP。

1996年5月，人用藥品注冊技術(shù)要求國際協(xié)調(diào)會議（ICH）頒布的ICH-GCP（E6）得到了世界各國的廣泛認可，代表了國際公認的臨床試驗操作規(guī)范標準，也是國際多中心臨床試驗必須遵循的GCP準則。自此，GCP國際化進程的大幕正式開啟。

GCP的產(chǎn)生提高了臨床試驗操作規(guī)范性要求，促使了臨床試驗的社會化分工，產(chǎn)生了以合同研究組織（CRO）和機構(gòu)管理組織（SMO）為標志性的商業(yè)組織，以及臨床研究監(jiān)查員（CRA）和臨床研究協(xié)調(diào)員（CRC）為標志性的從業(yè)人員，從而誕生了臨床試驗行業(yè)。

機構(gòu)動員試驗多方人員共同參與及相互配合，形成了研究人員-臨床研究協(xié)調(diào)員（CRC）-臨床研究監(jiān)查員（CRA）-質(zhì)控專員-項目管理員反饋整改互動模式，對臨床試驗產(chǎn)生的大量源數(shù)據(jù)進行實時質(zhì)控。

2004年我國參加的第1個TKI國際多中心臨床試驗INTEREST（2004年4月正式啟動，2006年底結(jié)束入組）。

中國醫(yī)學科學院腫瘤醫(yī)院孫燕院士；北京協(xié)和醫(yī)院李龍蕓教授；廣東省人民醫(yī)院吳一龍教授；上海胸科醫(yī)院廖美琳教授；復旦大學腫瘤醫(yī)院蔣國梁教授

Lancet（INTEREST）

LancetGefitinib versus docetaxel in previously treated non-small-cell lung cancer（INTEREST）: a randomised phase III trialMei-lin Liao（2008）

發(fā)展階段

里程碑事件包括： ①國家藥監(jiān)局于1999年成立，建立起一只專業(yè)化的藥品監(jiān)管隊伍，以及史上最嚴的數(shù)據(jù)核查要求“722事件”；

②GCP的頒布與更新，2017年正式加入ICH，從有法可依到國際視野；

③藥品上市許可持有人制度（MAH）讓新藥研發(fā)企業(yè)大量涌現(xiàn)；

④從十一五開始，國家科技部和衛(wèi)健委共同參與的“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項明確支持醫(yī)院GCP平臺建設，與新藥研發(fā)的市場屬性相比更具社會功能屬性；

⑤2021年CDE頒布的《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導原則》引發(fā)劇烈社會反響，也是一次正本清源的表態(tài)。

CheckMate 816是全球首個獲得EFS和pCR陽性結(jié)果的免疫聯(lián)合化療治療非小細胞肺癌的3期臨床試驗， 作為CheckMate 816試驗的指導委員會成員、中國區(qū)PI，上海交通大學附屬胸科醫(yī)院陸舜教授從設計階段就參與了該研究。

N Engl J Med（CheckMate 816）

N Engl J MedNeodjuvant nivolumab plus chemotherapy in resectable lung cancerShun Lu（2022）

中國創(chuàng)新藥往事

1.改革開放、實現(xiàn)人才積累：1978年中國改革開放，隨后于1980年開始大批中國學子逐步開始走出國門留學美、歐、日等發(fā)達國家，經(jīng)過二十多年的學習基本打下了初步創(chuàng)新人才的基礎積累，通過或在海外知名高校求學、或在跨國醫(yī)藥企業(yè)任職、或在醫(yī)藥相關(guān)組織工作，逐步積淀、厚積薄發(fā)；

2.中國入世、實現(xiàn)鏈接世界：2001年12月11日中國正式加入WTO，中國與世界建立了更加廣泛的正式的深度鏈接，自此中國經(jīng)濟開始實現(xiàn)高速增長，為吸引海外留學人才回國，奠定了一定的經(jīng)濟基礎條件及相關(guān)社會條件。自2003年開始，包括醫(yī)藥領(lǐng)域在內(nèi)的諸多行業(yè)均有大批海外人才開始逐步回國創(chuàng)業(yè)（如加思科王印祥、貝達丁列明、百濟神州王曉東、薇諾娜郭振宇等等）。藥品研發(fā)創(chuàng)新是一個“十年磨一劍”的長期工程，通常需經(jīng)過十年以上的積累，才能逐步結(jié)果；

3.政策破局、實現(xiàn)新藥破繭：2015年畢井泉入局藥監(jiān)總局，大任擔當，開始大刀闊斧的藥審改革，以及至最終實現(xiàn)了《藥品管理法》的全面修訂，至此，為新藥研發(fā)創(chuàng)新營造了良好的政策環(huán)境，即引來全球資本的加持，新藥研發(fā)開始進入“百花盛放、百花爭艷”新時代。如果把中國的新藥研發(fā)創(chuàng)新，比作夜空中綻放的一束璀璨煙花，促成她需要三大階段：原材料的準備階段、制作過程及成品階段、甄別合格品及燃放階段。三個階段、三大要素，一個不能少、順序也不能顛倒。

藥品是一種特殊商品，需要注冊、審批才能上市，企業(yè)在注冊批準過程中的所有努力，就是藥品研發(fā)。因此，國家注冊審批系列政策就是指揮棒，指引著藥品研發(fā)。在改革開放40年之際，我們試圖梳理醫(yī)藥研發(fā)監(jiān)管的變化歷程，通過數(shù)據(jù)透視政策對研發(fā)的影響，完整展現(xiàn)藥品研發(fā)的發(fā)展趨勢。回顧改革開放40年間的醫(yī)藥政策，從不完善到比較完善，經(jīng)歷了一個漫長而曲折的過程，我們今天所取得的成就，正是基于歷史的積淀。正如國家藥監(jiān)局徐景和副局長所說：“問題是時代的聲音，也是變革的動力，研究世界藥品監(jiān)管史，我們就會發(fā)現(xiàn)它就是一部問題史。問題史就是變革史，就是成長史，就是進步史”。

改革開放前國家基本沒有認識到藥品的特殊性，雖然有相關(guān)的制度，卻并未得以執(zhí)行。1963年衛(wèi)生部、化工部、商業(yè)部聯(lián)合下達的《關(guān)于藥政管理的若干規(guī)定(草案)》，是我國第一個關(guān)于藥品管理的綜合性法規(guī)，確立了藥品新產(chǎn)品的管理原則；1965年衛(wèi)生部、化工部聯(lián)合下達了《藥品新產(chǎn)品管理暫行辦法(草案)》，是我國執(zhí)行的第一個藥品新產(chǎn)品管理辦法。

從上述政策的發(fā)文單位（衛(wèi)生部、化工部、商業(yè)部、國家科委）可以看出，我國藥品的管理工作尚未開成體系，還處于多頭管理階段。不僅如些，這些草案甚至還沒來得及貫徹實施，我國就進入了文化大革命階段。這期間一個個“新藥”、“新產(chǎn)品”橫空出世，無須臨床試驗，也無須藥政部門審批.....

1978年改革開放，醫(yī)藥行業(yè)迎來了全新的發(fā)展機會，走向了科學監(jiān)管的漫漫長路。

這一年國務院批轉(zhuǎn)了衛(wèi)生部《藥政管理條例(試行)》，這是我國第一個真正得以執(zhí)行的藥品管理辦法。1979年衛(wèi)生部、國家醫(yī)藥管理局根據(jù)《藥政管理條例》的有關(guān)規(guī)定聯(lián)合下達了《新藥管理辦法(試行)》，共16條內(nèi)容，對新藥的分類、科研、臨床、鑒定、審批、生產(chǎn)到管理進行了比較全面的規(guī)定，我國新藥研發(fā)開始進入新時期（但這個文件存在較嚴重的藥品審批權(quán)問題，地方仍有一定的新藥審批權(quán)）。

《中華人民共和國藥品管理法》于1985年7月1日施行，我國第一次以立法的形式確定了藥品管理制度。在此之前，都是采用國務院或政府部門規(guī)章制度的形式，這也是我國走向法治社會在醫(yī)藥領(lǐng)域的具體體現(xiàn)。1985年衛(wèi)生部還根據(jù)《藥品管理法》頒布了《新藥審批辦法》，并同步施行。從此，新藥的審批管理進入到法制化階段。

1999年國家藥品監(jiān)督管理局成立，藥品批準注冊的權(quán)限由地方集中到了國家藥監(jiān)局。2002年《藥品注冊管理辦法》出臺，全國執(zhí)行統(tǒng)一標準，醫(yī)藥監(jiān)管開成了一個相對獨立和完善的機構(gòu)與體系，掀開了醫(yī)藥研發(fā)的新篇章，激發(fā)了企業(yè)的活力。但同時由于對藥品注冊理解的不成熟、注冊監(jiān)管的寬松，全國藥企藥品注冊熱情高漲。根據(jù)統(tǒng)計，2005、2006年連續(xù)兩年藥審中心承辦的藥品注冊申請超過2萬個，2005年化藥和中藥的申報均超過1萬個受理號。直到2007年的藥品注冊核查才加強了藥品申報資料真實性的核查，并出臺了2007年版《藥品注冊管理辦法》來加強監(jiān)管，才遏制住了企業(yè)狂熱的“注冊熱情”，進入了平穩(wěn)發(fā)展階段。但藥物研發(fā)的不規(guī)范、不真實并沒有得到真正解決，同時藥品審評審批積壓問題嚴重，影響到了藥品創(chuàng)新的積極性。

直到2015年7.22臨床試驗核查、國務院發(fā)布《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》、啟動仿制藥一致性評價工作等一系列大動作，才拉開醫(yī)藥新政的大幕。伴隨2018年加入ICH，我國醫(yī)藥研發(fā)開始全面與國際接軌，三年間醫(yī)藥新政在研發(fā)領(lǐng)域的進步是根本性的，改變的不只是藥品質(zhì)量本身，而是制藥人的觀念和理念，革除的是積重難返的詬病。

我國胸部腫瘤臨床研究與歐美仍有差距，亟需開創(chuàng)臨床研究新領(lǐng)域

近年來，全球越來越多的學者和研究者都加入胸部腫瘤研究的陣營中了，而且中國專家主導的研究越來越多，質(zhì)量也越來越高。在近幾年的國際大型會議如ESMO，AACR，ASCO中我們聽到了很多中國聲音，我們自己的大會如CSCO會議也取得了出色成績。

但實事求是地說，中國的臨床研究水平仍處于第二方隊，與世界先進行列相比還有一定距離，這一點也明顯體現(xiàn)在新藥的批準數(shù)量上，我們遠遠不及歐美。這其實是與我國的經(jīng)濟發(fā)展歷程相匹配的，因為我們真正注重并開展創(chuàng)新型的臨床研究至今不過十幾年。

在經(jīng)濟快速發(fā)展的今天，我國亟需開創(chuàng)更多臨床研究新領(lǐng)域，為世界經(jīng)濟作出自己的貢獻。而在經(jīng)濟領(lǐng)域中，生物制藥是非常重要的部分。在歐、美、日等先進的國家地區(qū)，生物制藥對于經(jīng)濟貢獻的重要程度可與大數(shù)據(jù)、基因芯片、機器人和人工智能相媲美，在中國，生物制藥也是一大經(jīng)濟支柱，應該受到廣泛關(guān)注。

優(yōu)勢得天獨厚，中國腫瘤創(chuàng)新藥大有可為

我國抗腫瘤新藥經(jīng)歷了從無到有、從仿制走向創(chuàng)新的艱難過程。在抗腫瘤新藥的創(chuàng)制方面，中國的優(yōu)勢有兩個：

一、中國是制造大國。中國的原料生產(chǎn)排在世界前列，一旦成功開發(fā)出產(chǎn)品，就可以大規(guī)模生產(chǎn)，從而大大降低成本。

二、中國是人口大國。產(chǎn)品銷售量越低，研發(fā)成本就越高，反之研發(fā)成本就會被攤薄。

從市場角度看，我國人口基數(shù)龐大，是生物制藥企業(yè)的絕佳市場，民族制藥企業(yè)應該融入到世界的大市場中去。從研發(fā)角度看，患者基數(shù)大，也會加速臨床研究的入組。十幾年前，我國臨床研究做得比較少，質(zhì)量也較差，西方國家不愿納入中國患者的數(shù)據(jù)，而現(xiàn)在中國研究者的水平越來越高，國際大型臨床研究都喜歡納入中國患者，加快入組速度，從而提高新藥的上市速度，幫助更多患者。

另外，我國有很多專家從西方學成歸國，研究水平很高，也帶動著中國研究逐漸趨近世界先進行列。

研發(fā)藥物不像造自行車，我們造自行車有設計圖、有說明書，照做就行，但一個藥物的研發(fā)凝聚了成千上萬個科學家的辛勤勞動，需要從零開始做基礎研究找靶點，再針對靶點開發(fā)藥物，還要有幾百上千的患者共同參與做臨床研究。前期靶點研究可能花10年，藥物開發(fā)可能又花10年，每個藥物的研發(fā)花費可能是十幾、二十個億，但進入臨床試驗后，最終成功上市率大概只有20-30%。而上市失敗藥物的研發(fā)成本只能由藥廠獨自承擔，這些失敗成本必須均攤到成功上市的藥物中，否則一個藥物的研發(fā)失敗就足以拖垮整個藥廠。

經(jīng)濟發(fā)展有自己的規(guī)律，藥物開發(fā)也有自己的規(guī)律，開發(fā)新藥需要投入大量資金，且失敗風險比其他行業(yè)高出太多，如果利潤薄如紙片，企業(yè)不可能投入如此高額的研發(fā)成本，應讓企業(yè)留有一部分利潤去開發(fā)新藥。

近10年來，中國抗腫瘤新藥經(jīng)歷了從無到有，從仿制（me-too）走向創(chuàng)新（first-in-class）的艱難歷程。從1960年開始進行抗腫瘤新藥臨床試驗，至今已有60余年。并且隨著抗腫瘤新藥研發(fā)重點從仿制藥轉(zhuǎn)向創(chuàng)新藥，中國迎來了令人興奮的新藥創(chuàng)制時代。

中國抗腫瘤藥物研發(fā)的現(xiàn)狀、尚存在的問題和挑戰(zhàn)以及應該如何走向更好的創(chuàng)新之路

我國抗腫瘤新藥研發(fā)取得巨大進步

既往我們國家新藥審批制度主要借鑒于美國FDA的成功經(jīng)驗。近些年來，我國新藥審評審批速度不斷加快，并對許多仿制藥進行了等效性探索，淘汰了一批低質(zhì)產(chǎn)品。如今，原研藥物得到國家政策方面的大力支持，因此原研創(chuàng)新將會是未來中國醫(yī)藥最重要的一個發(fā)展方向，體現(xiàn)出“中國智造”。此外，除了以藥品注冊為目的的臨床研究之外，我國由研究者發(fā)起的各類臨床試驗（IIT）已開始占有越來越重要的地位，大大提高了新藥研發(fā)的效率，這也是我們國家的一大特點。為提高藥物可及性，我國更是開通了“孤兒藥”這類的快速審批通道，也加快了藥物審評審批的速度。

腫瘤是一類嚴重危害國民健康的重大疾病，國家“十四五”發(fā)展規(guī)劃對我國腫瘤防治工作提出了很多具體的要求，如提高5年生存率等。要想達成這些目標，就需要將大量生物醫(yī)藥國產(chǎn)化，提高可及性。而隨著新冠疫情的爆發(fā)，全世界生物醫(yī)藥的研發(fā)不可避免地受到了影響，但由于中國疫情防控成果良好，個人認為我國的新藥研發(fā)進程不會受到明顯影響。此外，雖然歐美國家對我國進行了技術(shù)封鎖和打壓，但這更迫使我國在高新技術(shù)尤其是生物醫(yī)藥研發(fā)上“異軍突起”，在開發(fā)研制和生產(chǎn)生物藥品方面做出更好的成績。

因此，我相信我國抗腫瘤創(chuàng)新藥物研發(fā)取得進步是勢不可擋的。

我國新藥研發(fā)尚存在的問題

第一，在我們國家申請的新藥專利數(shù)量很多，但是臨床轉(zhuǎn)化率比較低。這涉及到政策層面，例如干細胞和免疫細胞領(lǐng)域的新藥審批，在我國是按照三甲、三乙、二甲、二乙相關(guān)醫(yī)院等級執(zhí)行相應的審批權(quán)限，這樣備案審批的制度大大影響了研發(fā)團隊進入新的醫(yī)療機構(gòu)開展工作的進度。對于該問題，我們可以借鑒國際上比較先進的做法，可以適當賦予行業(yè)協(xié)會相關(guān)權(quán)利進行審批，發(fā)揮行業(yè)協(xié)會的作用。這是政府在整個政策體制上需要做的重要創(chuàng)新改革。

第二，我國特別強調(diào)論文與晉升的關(guān)系，職稱晉升制度限制了生物醫(yī)藥的原始創(chuàng)新。一旦我們把原始創(chuàng)新的相關(guān)結(jié)果發(fā)表成論文，相關(guān)專利便得不到很好的保護。如果不發(fā)表論文，研究者又無法申請到科研經(jīng)費，得不到政府基金的支持。這是一個非常大的矛盾。

第三，我國仿制藥和創(chuàng)新藥、國產(chǎn)藥和進口藥之間的醫(yī)保報銷比例應該要存在差別，以支持我們國有企業(yè)的發(fā)展，因為同樣的創(chuàng)新在我國非常不容易，需要我們政府對這一方面進行支持。

現(xiàn)在，隨著整個國家對于科技成果、人才培養(yǎng)、人才轉(zhuǎn)化等激勵政策的出臺，我國生物醫(yī)藥的春天正在到來，百花齊放、百家爭鳴的氣象將更有利于我們國家生物醫(yī)藥的發(fā)展。

我國抗腫瘤新藥研發(fā)如何走向更好的創(chuàng)新之路

我們鼓勵原始創(chuàng)新，首先要在國家戰(zhàn)略層面上進行政策制定，讓資本回歸理性。很多資本傾向于引進帶有成型初步想法的專家進行短平快的藥物開發(fā)。資本的這種短視行為很不適合生物醫(yī)藥的研發(fā)，如果我們國家對這種短視行為加大限制力度，資本便會回歸理性。創(chuàng)新研發(fā)的項目在經(jīng)歷臨床前期的探索性研究、I期/II期臨床試驗階段之后，會面臨大量的淘汰，所以資本對10個項目進行天使投資，10個中有1個成功已經(jīng)算是很高比例了，因此我們要讓資本回歸理性。

以我為例，我和我的團隊既往做了一項研究，將I131標記到人源性抗乙肝表面抗原（HbsAg）抗體的Fab段做成放射偶聯(lián)物,治療肝癌的效果非常好。此外，與北京301醫(yī)院合作的另一項研究中，我們把一個稱為CL3的胃腸抗原標記上I131，對食管癌和腸癌原發(fā)病灶和轉(zhuǎn)移病灶進行瘤內(nèi)注射，效果也非常好。當時如果能得到百萬水平的資助，就有可能將上述的兩個放射標記的抗體由鼠源化逐步開發(fā)為人源化。

目前，我們國家原始創(chuàng)新的風氣越來越濃，我希望政府要大膽改革，讓資本更加理性。

一項高質(zhì)量的臨床研究成功的關(guān)鍵要素

我認為有三個要素。第一，要有一個非常好的臨床試驗設計。這涉及到很多臨床研究的基礎或者是同一類藥物成功和失敗案例的分析。設計里面的一個簡單的分組、主要指標和次要指標，甚至一個簡單的統(tǒng)計學問題都有可能導致一個研究的失敗。所以，研究設計非常重要。

第二，啟動的I期、II期、III期臨床研究，一定要基于中國現(xiàn)有研究者發(fā)起的探索性研究的證據(jù)，不能急于進行臨床注冊，一定要先得出非常可靠的研究數(shù)據(jù)，這樣成功幾率會大大提高，這也是促使資本回歸理性的一個因素。

第三，任何一項臨床研究都需要一個非常優(yōu)秀的臨床研究團隊。那么，一個優(yōu)秀的臨床研究團隊不能僅僅只看其發(fā)表高影響因子臨床研究論文的數(shù)目，抗癌管家-康愛管家，我們一起抗癌，治愈癌癥不是夢。其實，很多名氣不高的醫(yī)院或者專家，有著足夠的病人數(shù)量，只要有嚴格的內(nèi)部管理再加上申辦方的嚴格監(jiān)理，也能承擔很好的科研任務。我們需要大膽培養(yǎng)新生代的專家，把不起眼的優(yōu)秀團隊發(fā)掘利用起來，只要有好的專家和病人資源，便有可能做出好結(jié)果。

IIT研究相對于其他研究存在的困難

IIT研究最大的問題是招募受試者存在著巨大風險。一旦出問題，政府不愿意承擔主體責任。再者，研究者所在的醫(yī)院或者單位負責人也不愿意承擔責任。這是存在的一個很大的客觀問題。

IIT研究涉及到三個重要的因素：第一是資本要投入，要有經(jīng)費來源。第二是患者的選擇，例如患者依從性要好，安全評分相對較好，體能狀態(tài)較好，基線評估風險要比較小。萬一先期入組的患者出現(xiàn)死亡事件，后續(xù)招募患者會更加困難。第三是資本限制了IIT研究的發(fā)展。如果政府能夠支持IIT研究，立法支持一些重點項目或者橫向基金，就能夠解決IIT研究受限于資本的問題。

回首過去50年肺癌藥物治療的發(fā)展，尤其是從2000年開始，靶向治療和免疫治療逐漸引領(lǐng)起了主旋律的奏鳴，而我們中國學者，也盛裝參與到了這場演出中。

特別是在靶向治療領(lǐng)域，中國學者抓住了我國非小細胞肺癌（NSCLC）患者EGFR突變率高于國際水平這個契機，以此為切入點有力推動了EGFR突變陽性NSCLC患者的臨床診療發(fā)展，使得中國研究從一開始就跟上了全球探索的腳步，且發(fā)展到今天，在某些方面已經(jīng)有了領(lǐng)先的趨勢。例如，在針對EGFR TKI的探索中，我們的IPASS研究首次在大規(guī)模隨機對照研究中確立了吉非替尼在EGFR突變NSCLC一線治療中的地位，推翻了國外研究的結(jié)論。之后，在針對腦轉(zhuǎn)移和輔助治療的探索中，我國學者也走在了世界的前列。

創(chuàng)新藥物改革

2015年是一個特別的年份，在這一年，一掃之前醫(yī)藥領(lǐng)域的沉疴，出臺了中國創(chuàng)新藥史上最重要的44號文即《國務院關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》，再到2016年新藥定義的改變，2017年6月份正式成為ICH成員，短短三年間的藥政改革所帶來的監(jiān)管側(cè)的改變，確實為藥企創(chuàng)造了良好的研發(fā)環(huán)境。

在免疫治療領(lǐng)域，中國學者抓住了我國藥政改革的契機。借助新藥審批改革的東風，我們的新藥研發(fā)進度大大加快，促進了免疫新藥臨床試驗的開展與落地，使得更多的患者獲得了生存改善，并產(chǎn)生了一系列全球范圍內(nèi)具有熱烈反響的重磅研究，這些成就都值得我們自豪。