轉自：上海醫藥

值第25個世界漸凍人日之際，上海醫藥旗下上海上藥睿爾藥品有限公司申辦的“評價藿苓生肌顆粒治療肌萎縮側索硬化癥（脾氣不足，腎陽虧虛證）有效性和安全性的多中心、隨機、雙盲、安慰劑平行對照臨床試驗”首研會暨Ⅲ期臨床試驗啟動會在山西太原順利召開。

北京大學第三醫院等18家臨床試驗中心的主要研究者、全國頂尖神經內科專家及中西醫學者采用線上線下相結合方式共商Ⅲ期研究方案，同時進行了相關培訓，確保Ⅲ期臨床試驗能夠科學、規范、高效開展，全力推動ALS創新療法邁向新臺階。

Ⅲ期臨床試驗組長單位主要研究者、北京大學第三醫院神經內科主任樊東升教授在會議中指出：“ALS治療領域長期缺乏突破性進展，本次研究將中醫理論與西醫循證醫學結合，是創新療法的重要探索。”

華中科技大學同濟醫學院公共衛生學院尹平教授從統計學角度高度肯定了藿苓生肌顆粒在Ⅱ期臨床試驗中展現出的積極療效，期待Ⅲ期臨床試驗在臨床團隊的共同努力下取得更為矚目的成果。

上藥睿爾總經理文彬表示，能為國家罕見病防治貢獻力量深感榮幸，期待與研究團隊緊密協作，共同推動藿苓生肌顆粒在ALS治療領域實現突破性進展，成為傳統中藥治療罕見病的重要里程碑。

上海醫藥集團中央研究院常務副院長田正隆表示，藿苓生肌顆粒是罕見病領域首個進入Ⅲ期臨床試驗的中藥一類新藥，希望通過所有與會單位的共同努力，樹立罕見病治療中國方案的新標桿，為漸凍癥患者提供新的治療手段。

項目發明人馮怡教授也表達了本次會議是藿苓生肌顆粒研發過程中最關鍵的環節，期待在北京大學第三醫院等頂尖機構的引領下，各方協同努力，為全球ALS患者探索一條融合中醫智慧的新治療路徑。

藿苓生肌顆粒介紹

藿苓生肌顆粒是上海上藥睿爾藥品有限公司在研1.1類中藥新藥，用于治療肌萎縮側索硬化癥，已于2024年完成Ⅱ期臨床試驗，并于2024年12月獲得FDA孤兒藥認定，是中國首個獲得FDA孤兒藥認定的中藥復方。

Ⅱ期臨床試驗結果表明，用藥48周后，藿苓生肌顆粒的治療效果顯著。基于Ⅱ期臨床試驗的積極信號，Ⅲ期臨床試驗將進一步對藿苓生肌顆粒在ALS治療上的有效性進行探索、驗證。

北京大學第三醫院作為組長單位牽頭Ⅲ期臨床試驗，與國內運動神經元病治療領域權威醫療機構協同推進，計劃在全國18個研究中心入組232例ALS受試者，重點評估藿苓生肌顆粒對肌萎縮側索硬化癥患者疾病進展及生存質量的影響。

隨著Ⅲ期臨床試驗的啟動，藿苓生肌顆粒將為ALS患者帶來更多的希望和曙光，也為罕見病治療貢獻更多中國智慧，推動中藥新藥發展邁向新高度。

肌萎縮側索硬化（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）是一種病因未明、主要累及大腦皮質、腦干和脊髓運動神經元的神經系統變性疾病。ALS 患者面臨著不可逆轉的進行性肌肉萎縮以及語言、吞咽和呼吸功能減退等臨床表現，最終因呼吸衰竭而走向生命的終點。該病多發于中老年群體，確診后的平均生存期通常僅為3-5年，給患者及其家庭帶來沉重的負擔。

在 ALS 的發病機制探索中，大約90%的 ALS 發病原因仍成謎。但在少數 ALS 患者群體中，家族遺傳特點較為明顯。目前，已有近30余種基因被發現與 ALS 的發病相關，其中較常見的致病基因包括 SOD1、TDP - 43、FUS、C9orf72、ATXN 等。此外，RNA 加工異常、谷氨酸興奮性毒性、細胞骨架排列紊亂、線粒體功能障礙、病毒感染、細胞凋亡、生長因子異常、炎癥反應等多種因素也被認為可能與 ALS 的發病有關。

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（轉自：上海醫藥）

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