*僅供醫學專業人士閱讀參考

急性淋巴細胞白血病患者首選用藥最佳劑型呵護全程精準治療

2025年7月11日至13日，中國臨床腫瘤學會（CSCO）第九屆血液腫瘤學術大會在哈爾濱隆重召開。

大會期間，一場以巰嘌呤片（Ⅱ）為主題的專題會議成功舉辦，吸引了多位來自全國兒科血液病領域的權威專家參會。本次會議圍繞我國兒童白血病的疾病負擔及診療進展、精準醫療背景下的用藥困境，以及巰嘌呤片（Ⅱ）在臨床應用中的價值與優勢等專題進行了深入的討論。

山東大學齊魯醫院鞠秀麗教授的授課議題中指出，急性淋巴細胞白血病（ALL）是兒童最常見的惡性腫瘤之一，近年來患者生存率顯著提升，但復發患者預后較差。巰嘌呤是貫穿急ALL患者全程治療的骨架藥物，能夠降低患者復發風險、改善患者生存，其精準用藥問題直接影響療效和患兒生存質量。

骨髓抑制是巰嘌呤治療中的主要不良反應，劑量不精準可能會增加不良反應發生機率，嚴重情況可能會增加復發風險。市售巰嘌呤規格為50mg，一半以上的患兒需要掰片服用，手工拆分誤差較大，無法實現精準給藥。除此之外，在兒童及青少年人群中存在吞咽障礙的問題，影響患者服藥依從性。

“巰嘌呤片（Ⅱ）尺寸更小，可克服兒童吞咽障礙，且劑量靈活便于精準給藥，進而提高患者用藥依從性。”鞠秀麗教授表示，TPMT/NUDT15基因型會影響巰嘌呤的耐受性，有些TPMT/NUDT15中等代謝或者弱代謝的患者只能耐受極低劑量的巰嘌呤，這些患者就需要個體化精準治療。泛欣-巰嘌呤片（Ⅱ）也正契合這一點，能夠實現在基因指導下的精準治療。

研討環節由首都醫科大學附屬北京兒童醫院鄭胡鏞教授、哈爾濱市第一醫院血液病腫瘤研究中心郝文鵬教授、鄭州大學第一附屬醫院徐學聚教授、中山大學附屬第一醫院羅學群教授結合自身豐富臨床經驗就相關議題展開了深入研討。其中，鄭胡鏞教授指出，巰嘌呤片（Ⅱ）歷經七年攻堅，從實驗室成功走向產業化，自上市以來受到患兒家屬廣泛認可與積極反饋。希望通過繼續的隨訪，積累更多臨床證據，以進一步驗證其在提升療效、降低疾病復發風險等方面的長期臨床價值。

會議總結環節，上海交通大學醫學院附屬上海兒童醫學中心沈樹紅教授表示，巰嘌呤片（II）的上市 ，為實現精準劑量管理提供了切實可行的解決方案，使醫生在實際診療中能夠以更專業、更科學的方式服務于更多ALL患兒。鄭州大學兒童血液腫瘤研究所劉玉峰教授總結到，隨著巰嘌呤片（Ⅱ）在全國各地臨床使用的逐步推進和療效經驗的不斷積累，其在個體化治療路徑上的潛力將進一步顯現，有望助力ALL治療邁上新的臺階。未來，唯有不斷加強醫療、科研與產業之間的多方協同聯動，才能持續推動治療方案向更安全、更精準、更高效的方向演進，最終研發出更符合臨床實際需求的藥物產品，真正惠及廣大患兒群體。

* 此文僅用于向醫學人士提供科學信息，不代表本平臺觀點